Molecular Cell：基因组编辑技术获得重大突破

  利用基因组编辑技术可以编辑想要的DNA序列，比如通过增加、缺失、激活或者是抑制特定的基因，将会在医药、生物技术、食品以及农业行业中具有重要的应用潜能。现在，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员确定了六个关键的分子学基础能够帮助驱动这种基因编辑系统—也就是CRISPR-Cas系统，该研究成果题为“Guide RNA Functional Modules Direct Cas9 Activity and Orthogonality”于近日发表在Molecular Cell杂志上。
  Rodolphe Barrangou是一名食品、生物工艺及营养科学副教授，他和化学及生物分子功能助理教授Chase Beisel利用CRISPR-Cas技术瞄准了细菌和人类细胞内特定的DNA序列。CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeat sequences）的意思是“有规律的短回文重复序列”，Cas则是与CRISPR系统有关的一类基因家族以及相应的蛋白，能够特异性的靶向并剪切DNA。
  研究人员表示：从本质上来说，细菌利用该系统是作为一个防御机制和免疫系统来防止有害的侵略者，比如病毒。现在，这个相似的系统正在被研究人员所利用，能够用于快速及更加精确的靶向特定的基因。
  “这篇文章阐明了CRISPR-Cas是如何工作的”，Barrangou表示，“如果我们把该系统比作一个难题，这篇文章讲的就是该系统的各组成部分，以及它们是怎么彼此联系的。更重要的是，我们发现了哪些部分在结构及功能上是重要的，哪些部分则不是那么重要”。
  CRISPR-Cas系统正在像野火一样在全球的研究人员中传播，帮助他们以新的方式来操作基因。Barrangou表示，本文章的发现将会让研究人员在靶向DNA时提高其精确度及效率，为更加精确的遗传修饰打下基础。
  Barrangou及Beisel的成果有望在以后操作并改变相关的细菌来应用到食品，比如酸奶酪中更安全有效的益生菌以及用于农业的模式生物，比如通过对农作物的基因编辑来让它们免受疾病的危害。（转化医学网360zhyx.com）