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腾讯登录救命药撤退，再多冰桶又如何
| 导读 | 去年轰动一时的冰桶挑战，让许多人关注到“罕见病”这一词语。然而潮流过去，罕见病人在中国的处境依然没有实质性的改变。近日，一种叫万他维的罕见病用药要退出中国，患者面对断药危机，这就是明证。我们必须一而再再而三地呼吁，请关注罕见病人的问题。 |
导语：去年轰动一时的冰桶挑战，让许多人关注到“罕见病”这一词语。然而潮流过去，罕见病人在中国的处境依然没有实质性的改变。近日，一种叫万他维的罕见病用药要退出中国，患者面对断药危机，这就是明证。我们必须一而再再而三地呼吁，请关注罕见病人的问题。
1、昨天的故事：妈妈求不来救命药，医药公司说免费试用期满，没有医保接盘不人道
这是一个被再三讲起的代表性案例。小姑娘顾若凡患有一种叫作粘多糖的先天罕见疾病。她的妈妈了解到，在中国大陆，针对粘多糖病症只能诊断，没有任何可行的治疗方案和药物。2009年，一次偶然的机会，通过海外一个病友的介绍，顾妈妈和台湾粘多糖国际协会取得了联系。她了解到美国有药厂开发了一种新药，而台湾的会长也很热心地帮助她申请实验的资格。正当以为看到希望的时候，晴天霹雳却来了，若凡的申请被拒绝了。美国药厂告诉顾妈妈说， “你们国家大陆（这种药）是没有医保的，这个药试用的时候是免费的，但是如果试用到期了，三年到期后这个药是不能停的，没有医保政策支持，个人如果买不起这个药，孩子就会停药，这个停药对于孩子来说是很危险的，如果停你们的药我们美国药厂是不人道的。”
今年的故事证明美国药厂那番话并非恐吓。据健康时报报道，12月10日，一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信，以电子邮件的形式被发送到拜耳医药保健有限公司总部，希望其留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。一种可以治疗罕见病“特发性肺动脉高压”的药物。如果按照正常的市场价和用量，患者一个月要花费49500元。好在中华慈善总会和生产该药的药厂拜耳一起从2008年开始做了联合赠药活动，大大地降低了价格，成为许多苦难家庭的福音。然而，慈善赠药活动遭遇了“七年之痒”，2015年6月29日的一纸通知下，援助停止。同类药的价格同样非常高昂，同时，万他维还有其他药无法替代的一些用途。到底发生了什么呢？官方的告知仅仅是“全球策略的调整”。健康时报的记者采访了一位不愿意具名的业内人士说，“企业在罕见病药物研发上投入了大量的成本，这种药进入中国，只有几百人正在使用，也没有医疗保险支持，企业撤出也情理之中。”
希望在手里捧了七年被撤走，某种程度上，这比从来不给希望更难受。
1、在国内竟然有治疗药物，本来故事里的主人公该是幸运的
所谓的罕见病，意思是发病率很低，在人群中少见，美国的标准是全国20万人以下发病才算，日本标准调低到了5万。在中国则没有对于罕见病的官方定义。全世界，大约有六七千种的罕见病，种类多，每种的发病率又低，这意味着企业投钱来研发药物不是什么赚钱的生意，还要投入特别大的精力，实在没什么动力。一直到美国率先推出了相关的利好法案之后，罕见病药物的生产才加速。物以稀为贵，价格很贵是常态。所以治疗罕见病的药物又被称之为“孤儿药”。
2、没有法律，缺乏医保，光想靠企业和慈善机构联合做慈善显然不够
除了我国的青岛等少数地区在想办法保障罕见药用药，在绝大部分地方，大部分药都是不可报销的。这时候，慈善组织联合企业来献爱心不啻于一种挺好的办法。然而，这样的献爱心并无保障，企业可能因为无法盈利同时又缺乏好处等原因说撤就撤。这时候也仅仅能从道德上指责企业背信弃义或者缺少爱心，然而，这样做对于企业实质并无影响。也没有相关的法律来规范捐赠关系。
这充分地说明了，在罕见病用药保障这个问题上，光想靠企业发善心是没有保障的，毕竟涉及很大的一笔开销。一旦难以为继，对于病患方的打击却是非常致命的。而这还仅仅是少数的一两种药，要想靠慈善来应对几十、上百种罕见病的问题，无疑便是痴人说梦了，任何人也没有资格命令市场化的企业不要赚钱。
1、改变与奋斗往往是从罕见病人及其家属开始，然而还需要社会共识
罕见病人是弱势群体中的弱势群体，除了饱受病痛的折磨而外，还常常受到歧视。因此，许多的变革动力往往发源于罕见病人及其家属内部。以我国台湾地区举例，台湾有着非常完善的罕见病法律体系。而一切和一个妇女的努力分不开干系。陈莉茵是台湾罕见病基金会的创建人。她的儿子在四岁的时候罹患了罕见病，她散尽家财，赴美看病。自己家庭的痛苦促使她做出了很多的思索，而在为自己儿子争取治疗机会的过程中，看到的是更多的孩子无药可吃，她认识到“要帮助别人的孩子，方能帮助自己的孩子”。继而和另外一个孩童的家长一起创建了基金会。该基金会通过多年的努力，在面对媒体、公共机构和普罗大众时进行了诸多的沟通，最终算是推动了台湾的罕见病“立法”。而台湾亦是世界上第五个为罕见病做出“立法”的国家或地区。罕见病的治疗费用纳入到整个医保体系，并且还在各方面鼓励本土的药厂进行研发，有种种的引导性优惠。
2、除了同理心、同情心之外，维护和保障罕见病人的利益其实是在维护大众的公益
所谓罕见，表面上意味着每个人都可以觉得这病和我没有关系，毕竟发病率太低。而因此，人们也常常从同情心、同理心的角度来谈论如何给予罕见病人及其家庭照顾。更进一步说，这算是社会对于弱势群体的关怀。因此在救助和支持罕见病人时候，有诸多的考量，例如社会成本与收益，社会成本与人道关怀等等。当投入的社会成本过大，而救助的效率很低时，往往就很纠结了。这里面隐含的意思是，全社会出于同情的角度在对极少数的弱势群体做慈善。而很多人容易陷入一个逻辑之中——罕见病的救助，投入大而受益的人群少，同样的钱不管是投入到基础医疗还是基础教育中去，都能够帮到更多的人。
罕见病的整个防治体系也并非对于患者的救助那么简单，还包括对于所有婴儿的早筛、干预等等细节。在二胎放开，高龄产妇越来越多的趋势下，更是显得格外有意义。
结语：如有的专家所言，只要有生命的传承就有发生罕见病的可能。罕见病并非远离你我，而是一个巨大的公共健康问题。药厂远离罕见病人不仅仅是罕见病人的事情，也不仅仅是几句批判了事。它提醒着这个社会，在罕见病方面，我们做得还太少，倒完冰桶以后，别忘记持续关心，推进立法。（转化医学网360zhyx.com）
国际罕见病日宣传画，这只蜗牛名叫“罕罕”，寓意美丽而孤独
今天的断药危机应验了昨日的“预言”1、昨天的故事：妈妈求不来救命药，医药公司说免费试用期满，没有医保接盘不人道
这是一个被再三讲起的代表性案例。小姑娘顾若凡患有一种叫作粘多糖的先天罕见疾病。她的妈妈了解到，在中国大陆，针对粘多糖病症只能诊断，没有任何可行的治疗方案和药物。2009年，一次偶然的机会，通过海外一个病友的介绍，顾妈妈和台湾粘多糖国际协会取得了联系。她了解到美国有药厂开发了一种新药，而台湾的会长也很热心地帮助她申请实验的资格。正当以为看到希望的时候，晴天霹雳却来了，若凡的申请被拒绝了。美国药厂告诉顾妈妈说， “你们国家大陆（这种药）是没有医保的，这个药试用的时候是免费的，但是如果试用到期了，三年到期后这个药是不能停的，没有医保政策支持，个人如果买不起这个药，孩子就会停药，这个停药对于孩子来说是很危险的，如果停你们的药我们美国药厂是不人道的。”
罕见病用药很少有纳入医保的
2、今天的故事：救命药来了7年后又撤了，病人只能联名请愿于药厂今年的故事证明美国药厂那番话并非恐吓。据健康时报报道，12月10日，一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信，以电子邮件的形式被发送到拜耳医药保健有限公司总部，希望其留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。一种可以治疗罕见病“特发性肺动脉高压”的药物。如果按照正常的市场价和用量，患者一个月要花费49500元。好在中华慈善总会和生产该药的药厂拜耳一起从2008年开始做了联合赠药活动，大大地降低了价格，成为许多苦难家庭的福音。然而，慈善赠药活动遭遇了“七年之痒”，2015年6月29日的一纸通知下，援助停止。同类药的价格同样非常高昂，同时，万他维还有其他药无法替代的一些用途。到底发生了什么呢？官方的告知仅仅是“全球策略的调整”。健康时报的记者采访了一位不愿意具名的业内人士说，“企业在罕见病药物研发上投入了大量的成本，这种药进入中国，只有几百人正在使用，也没有医疗保险支持，企业撤出也情理之中。”
希望在手里捧了七年被撤走，某种程度上，这比从来不给希望更难受。
药物突然撤走，这则公告让许多患者不知所措
这样的“预言”应验是极大的讽刺，罕见病人的用药无保障可言1、在国内竟然有治疗药物，本来故事里的主人公该是幸运的
所谓的罕见病，意思是发病率很低，在人群中少见，美国的标准是全国20万人以下发病才算，日本标准调低到了5万。在中国则没有对于罕见病的官方定义。全世界，大约有六七千种的罕见病，种类多，每种的发病率又低，这意味着企业投钱来研发药物不是什么赚钱的生意，还要投入特别大的精力，实在没什么动力。一直到美国率先推出了相关的利好法案之后，罕见病药物的生产才加速。物以稀为贵，价格很贵是常态。所以治疗罕见病的药物又被称之为“孤儿药”。
冰桶挑战背后是，仅仅有5%的罕见病在国内是有药物可治疗的
山东省罕见病协会牵头进行的罕见病流行病学调查数据结果发现，我国仅有5%的罕见病种“有药可治”，而在国际上，这个比例是16%。比例背后是，在发现的952种中国住院患者可见的罕见病中，国际上152种罕见病有相应的孤儿药上市；而中国的数字是50种。冷冰冰的数字只说明了一个事实，被停药的万他维患者非常好运地拥有在国内上市的治疗药物，这样被夺走幸运实在是太过于残忍。2、没有法律，缺乏医保，光想靠企业和慈善机构联合做慈善显然不够
除了我国的青岛等少数地区在想办法保障罕见药用药，在绝大部分地方，大部分药都是不可报销的。这时候，慈善组织联合企业来献爱心不啻于一种挺好的办法。然而，这样的献爱心并无保障，企业可能因为无法盈利同时又缺乏好处等原因说撤就撤。这时候也仅仅能从道德上指责企业背信弃义或者缺少爱心，然而，这样做对于企业实质并无影响。也没有相关的法律来规范捐赠关系。
这充分地说明了，在罕见病用药保障这个问题上，光想靠企业发善心是没有保障的，毕竟涉及很大的一笔开销。一旦难以为继，对于病患方的打击却是非常致命的。而这还仅仅是少数的一两种药，要想靠慈善来应对几十、上百种罕见病的问题，无疑便是痴人说梦了，任何人也没有资格命令市场化的企业不要赚钱。
要想依靠药企长期发善心来对付罕见病，显然不现实
罕见病人的用药保障应该由公共卫生政策来规划和承担1、改变与奋斗往往是从罕见病人及其家属开始，然而还需要社会共识
罕见病人是弱势群体中的弱势群体，除了饱受病痛的折磨而外，还常常受到歧视。因此，许多的变革动力往往发源于罕见病人及其家属内部。以我国台湾地区举例，台湾有着非常完善的罕见病法律体系。而一切和一个妇女的努力分不开干系。陈莉茵是台湾罕见病基金会的创建人。她的儿子在四岁的时候罹患了罕见病，她散尽家财，赴美看病。自己家庭的痛苦促使她做出了很多的思索，而在为自己儿子争取治疗机会的过程中，看到的是更多的孩子无药可吃，她认识到“要帮助别人的孩子，方能帮助自己的孩子”。继而和另外一个孩童的家长一起创建了基金会。该基金会通过多年的努力，在面对媒体、公共机构和普罗大众时进行了诸多的沟通，最终算是推动了台湾的罕见病“立法”。而台湾亦是世界上第五个为罕见病做出“立法”的国家或地区。罕见病的治疗费用纳入到整个医保体系，并且还在各方面鼓励本土的药厂进行研发，有种种的引导性优惠。
陈莉茵的孩子早在十年前过世了，而她一直持续在为罕见病奔波
在大陆地区，除了冰桶挑战这样的“一阵风”而外，对于罕见病的关注也基本是由患病群体及其家属来完成，例如需要服用万他维的特发性肺动脉高压病，它的唯一一个民间公益组织“爱稀客”，创始人便是一个曾经患有此病后来通过肺移植获得新生的姑娘。然而，这种关心和守望相助不能只限于小群体间。无法引起社会的关注度和投入，意味着罕见病无法有一个完备的救助体系。而对于这样花销极大，市场又失灵的疾病来说，没有国家层面的支持，没有社会、企业、患者、保险公司、科研机构等的共同投入和努力，便无法有保障。甚至我们说了半天的冰桶挑战、渐冻人、罕见病，可是对于很多人来说，还是觉得这些词语离自己非常遥远。而我国大陆地区对于罕见病的整体情况是缺乏流行病学的摸底调查的，在今年山东省公布了一个相关数据前，多年只能借助一些国外的数字来说明病情。这种情况下谈何立法？难怪有的人大代表和政协委员年年呼吁却没有什么用处。2、除了同理心、同情心之外，维护和保障罕见病人的利益其实是在维护大众的公益
所谓罕见，表面上意味着每个人都可以觉得这病和我没有关系，毕竟发病率太低。而因此，人们也常常从同情心、同理心的角度来谈论如何给予罕见病人及其家庭照顾。更进一步说，这算是社会对于弱势群体的关怀。因此在救助和支持罕见病人时候，有诸多的考量，例如社会成本与收益，社会成本与人道关怀等等。当投入的社会成本过大，而救助的效率很低时，往往就很纠结了。这里面隐含的意思是，全社会出于同情的角度在对极少数的弱势群体做慈善。而很多人容易陷入一个逻辑之中——罕见病的救助，投入大而受益的人群少，同样的钱不管是投入到基础医疗还是基础教育中去，都能够帮到更多的人。
只要有生命的传承就有罕见病发生的可能
然而，罕见病并非个别人的保障问题，而是一个巨大的公共健康问题。如程岩的论文《罕见病法律制度的困境与出路》提到的观点，“从医学角度来说，罕见病源自人的基因缺陷，发病风险潜藏于每个社会成员自身。在人体的2.5万组基因中，平均每个人都有5—10个基因存在缺陷，当配偶双方基因缺损的部分产生碰撞时，罕见疾病就会发生。从此意义而言，罕见病并非单纯的患者个体医疗权的实现问题，而是公民健康权保障的公共话题。因此，源自基因风险的罕见病救助体系与制度绝非仅是怜悯、仁慈、扶弱的情感选择与权利伸张，而是政府应对全民健康风险的理性建构，是着眼于整个国家和民族人口的健康繁衍过程中必要的投资。”罕见病的整个防治体系也并非对于患者的救助那么简单，还包括对于所有婴儿的早筛、干预等等细节。在二胎放开，高龄产妇越来越多的趋势下，更是显得格外有意义。
结语：如有的专家所言，只要有生命的传承就有发生罕见病的可能。罕见病并非远离你我，而是一个巨大的公共健康问题。药厂远离罕见病人不仅仅是罕见病人的事情，也不仅仅是几句批判了事。它提醒着这个社会，在罕见病方面，我们做得还太少，倒完冰桶以后，别忘记持续关心，推进立法。（转化医学网360zhyx.com）
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