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加强精准医疗:重视抗癌临床试验中的幸存者

首页 » 研究 » 《转》译 2016-10-18 转化医学网 赞(2)
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导读
 在实验性抗癌药物的临床试验中,一些患者就是比其他人响应更好。   并且在一小部分患者身上可以看到治疗产生了不可思议的效果,他们从可以迅速杀死其他患者的癌症中存活了下来。
在实验性抗癌药物的临床试验中,会存在一些患者就是比其他人响应更好。

  并且在一小部分患者身上可以看到治疗产生了不可思议的效果,他们从可以迅速杀死其他患者的癌症中存活了下来。


  年仅6岁的小女孩Emily Whitehead参加了CAR-T治疗临床试验并存活了下来,我们经常看到类似的故事成为头条新闻。但从统计学意义上说,这样的事例是没有代表性的。因为他们偏离了常规,这些“特殊的响应者”往往被研究人员忽视。
  Eric Perakslis是制药巨头武田肿瘤数据科学的负责人,同时也是哈佛医学院生物医学信息学系的客座教授。他认为这些患者的基因当中可能存在某些被癌症研究人员忽视的线索。
  他想知道这些异常响应背后的原因是否能让研究人员找到更有效的癌症治疗方法。
  在科学转化医学杂志最近的一篇社论中,前美国食品药品管理局首席信息官和肾癌幸存者强烈呼吁对特殊的响应患者进行更多的研究。Perakslis认为,如果科学家对这些患者的基因组进行测序和研究,他们可能发现对传统患者也同样有效的潜在治疗方法。
  “这些患者之所以有良好的响应肯定是有原因的,”Perakslis说,”我们作为人类可能没那么聪明可以找到它,但一定存在某种原因。”
  他认为在探寻这种机制的过程中可能会发掘出不同癌症的新信息,因为之前有过这样一个病例:一个转移性膀胱癌患者在用一种被淘汰的试验药物进行治疗后看到了不可思议的结果。通过患者的基因组分析最终确定了之前在其他的膀胱癌中被发现的一个未知生物标志物。
  鉴于全球每年超过800万人死于癌症,Perakslis说应该在临床试验参与者中建立一个国家特别响应者网络,提供免费的基因组测序,将那些在临床试验中表现出意外的良好响应的患者的信息输入进去,使合格的研究人员都能通过网络得到这些数据进行研究。
  他在全国疑难病症网络(一个汇集了临床和科研资源用以解决医学谜题的网络)中找灵感,他认为如果可以像对罕见疾病的患者那样对癌症病人进行大规模的信息统计,那么解开他们的秘密会变得更加容易和便宜,也可以更快地找到关键线索。
  Perakslis说:“这些异常样本是很重要的研究对象,他们可以帮助我们完成图谱。”他将特殊应答者比喻成谜题的外部边缘,这是在弄清楚更大的结构之前必须解决的部分。
  美国国立卫生研究院国家癌症基因组Atlas的负责人Jean Claude Zenklusen对这一观点表示赞同。他参与了国家癌症研究所的异常响应者倡议,这个项目旨在了解那些对各种治疗均有响应的癌症患者的分子基础。
  他说:“多亏了这个项目,我们现在知道,乳腺癌是不只是乳腺癌。这确实是五种不同的疾病。” Zenklusen表示,由于对异常应答者基因产生的新观点,研究人员现在认识到,不管肿瘤本身的位置在哪,某些癌症有共同的分子识别标志。
  不同于Perakslis的建议网络和注册模式,异常应答者倡议更像是一个临床试验。欢迎对各种治疗方式均表现出了异常的响应的患者参加,但在分子描述出现之前必须保证患者符合严格的标准。
  Zenklusen说,到目前为止,154例参与这个项目的患者中,有57例患者已经进行了基因组分析。
  Zenklusen表示,他认为这个项目是“出海捕鱼的定义。我们尝试了所有组织,所有人,所有的疗法。每一个单独的案例都是一个独立的世界。但我们确实从中发现了很多东西。”
  他说,大约有30个病例已经完成了分子描述,其中至少有12例已经表明基因之间有结合,这清楚地解释了为什么患者对某些治疗有特异的响应。
  “这是所有出海捕鱼活动的基础,”他说,“但我们发现了鲸鱼。”
  Zenklusen说,追求像Perakslis建议的那种网络注册模式还太早。
  “提这个有点为时过早,但我们离那天不远了,”他说道。“不幸的是,当我们发现一些有趣的东西时,我们往往会很兴奋。癌症是一种可怕的疾病。但有时我们传达信息有点太过热情了。”
  他担心在确定异常应答者确实与基因有关之前,直接推行全国性的注册可能会误导公众,让他们认为对于癌症的个性化的精准治疗就触手可及。
  Perakslis承认:“没有人知道成功的公式。”对他来说,数据密度是最大的挑战。这使得从异常应答者身上收集尽可能多的数据显得更为迫切。
  他表示,治愈离我们可能依然很远,但我们不能不努力去寻找那些现在对治疗有异常的积极响应的患者。他说:“世界上有那么多的癌症,亚型,独特的病人还有潜在有效的治疗方法。这就像试图描画天空。”
(转化医学网360zhyx.com)
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