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Napabucasin:胰腺癌的明日之星?FDA授予孤儿药!

首页 » 研究 » 新药研发 2016-11-22 咚咚癌友圈/菠菜 赞(3)
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导读
Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点据说是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。


目前,Napabucasin药物还在研发阶段,不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。

Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点据说是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。

肿瘤干细胞是什么鬼?做个比喻,肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王,负责产生后代,如果可以杀死蜂王,这个蜂巢也就挂了。有研究认为,肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的肿瘤细胞,如果我们可以杀死他们,肿瘤基本也就挂了。

注意,肿瘤干细胞仅仅是一个理论,是一群研究肿瘤或者干细胞的人提出的假设,曾经火过一段时间,菠菜也曾经痴迷过一段时间,以为找到了破解肿瘤难治的秘诀。不过,理想很丰满,现实很骨感,后来这个听起来很唬人的理论就很少有人提了,明白了吧。多说一句,科学研究有很多理论,都是一套一套的,而且听起来很合理!

这货就长这样的,别问我哪里有这个药,我也不知道,只知道可以去国外参加临床试验。

撇开肿瘤干细胞的理论不说,我们更关注的是临床数据。Napabucasin的头衔不小,已经获得俩孤儿药地位了,虽然这并不能说明啥,还是没有上市。孤儿药是FDA为一些罕见病设计的头衔,可以享受不少后续研发的优惠政策。

2016年6月份,FDA授予Napabucasin孤儿药地位,针对的是胃或者食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者:对于没有进行过紫杉醇化疗的,75%的患者肿瘤不会长大,中位生存期是39.3周,有效率31%;对于用过紫杉醇化疗的,68%的患者肿瘤没有长大,中位生存期是33周,有效率11%。

2016年11月14号,FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌?!你没听错,是的,就是那个“万癌之王”的胰腺癌,基本没药的那个,五年生存率只有7%!这个临床招募了37名胰腺癌的患者,10名患者的肿瘤缩小,有效率是27%,另外还是17名患者肿瘤稳定不进展,所以总的疾病控制率是73%。

另外,今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。

针对三阴性乳腺癌。招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有13%的患者肿瘤缩小,55%的患者肿瘤不进展。

针对铂类治疗失败的卵巢癌。招募56名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有25%的患者肿瘤缩小,56%的患者肿瘤不进展。

针对非小细胞肺癌。招募27名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有11%的患者肿瘤缩小,68%的患者肿瘤不进展。

虽然肿瘤干细胞理论不一定靠谱,这个新药Napabucasin至少展示了自己还说的过去的数据,希望早日上市造福患者。

(转化医学网360zhyx.com)

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