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2016《转》访精华节选之研究类访谈(上)

首页 » 产业 » 人物 2016-12-30 转化医学网 赞(2)
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导读
《转》访是转化医学网的品牌专访栏目,是业内专家、大佬、知名企业智慧交流碰撞的平台,也是促进行业健康发展的重要力量,《转》访致力于打造转化医学领域最知名的专家访谈栏目。


《转》访是转化医学网的品牌专访栏目,是业内专家、大佬、知名企业智慧交流碰撞的平台,也是促进行业健康发展的重要力量,《转》访致力于打造转化医学领域最知名的专家访谈栏目。那么,2016转化医学网都访谈了哪些专家,他们又有哪些不同的观点,让我们共同回顾一下。

1、《转》访胡松年教授:二代测序“实战”——指导高血压个体化用药


目前对于中国人群来讲,我们实在缺少垂直病种的基础大数据,从基因多态性和突变频率方面都是缺乏的。我们国家本身情况复杂,南方人和北方人,不同民族之间,在基础频率上都有差异。而目前绝大多数公司是基于欧美人群数据库来选择位点,这样的简单照搬是有风险的。

比如我们以前做药物代谢,其中肿瘤药物伊立替康,在国内患者中能发现弱代谢的类型,而欧美人群是没有的。但有些国外要求检测的位点,在中国又是没有频率的。针对这个问题,建立属于中国人自己的数据库显得尤为重要,如果单纯照搬复制不属于中国人的频率,检测结果的可信度有多少?又会漏掉多少有问题的位点?

从长远来看,我们一定要拿到中国人群的一手数据,就需要从测序入手,需要打造一个能长期运作、持续积累的项目坚持下去,来分析中国人的基因型和高血压相关药物代谢之间的关联性和个体差异。

这样做下去,成本是很高,但到最后我们能沉淀下来的,是最终建立起中国人的高血压组学数据库,描绘出中国的高血压基因地图,这其中的社会意义和商业价值是不可估量、不可取代的。

2、《转》访首个抗癌基因治疗药发明人张维维博士:善于突破、自主创新是实现医药产业 “弯道超车”的关键

在90年代几次回国交流、安排合作,就看到了国内在生物医药研究方面存在的问题。首先是基础条件差、理念落后、系统不健全、难于国际接轨,这也带来了中层科研人才素质需要大幅度提高等问题;其次是资金严重不足,虽然政府也会有政策性的支持,但相对于国外还远远不足,同时由于医药研发带有高风险高投入等特性,天使基金和风险投资基金也较少问津生物医药投资;更重要的一点是缺少原创性,国内的药物研发绝大多数是仿制、或优化,创新方面落后于国际先进水平。

对于国内医药产业发展比较重要的就是人才和先进技术的引进。中国在2008年以来开展的“千人计划”海归浪潮,以及国家产业投资基金的建立,地方政府产业园区的建设,大规模的企业投资,这些对支持医药研发的支持,都有利于人才的回流,他们带来了新的技术就会引导和促进研发的原创性以及知识产权的申报。只有敢于天下先、善于突破、自主创新才能谈追赶国际先进水平,实现弯道超车。没有原创性的研发工作,就没有自主创新技术。没有自主知识产权的追赶都是华而不实、不可持续发展的。

3、《转》访南京医科大学校长沈洪兵教授:肿瘤液态活检需谨慎对待

肿瘤基因检测已越来越多地指导肿瘤治疗,然而却并不能惠及大多数的肿瘤患者,主要原因有以下几个方面:(1)目前已经发现的获得公认的肿瘤驱动基因突变还不足够多;(2)肿瘤存在很大的异质性,不同类型肿瘤的驱动基因突变不尽相同,即使同一类型肿瘤的驱动基因突变也不尽相同;(3)目前已经发现的经过临床试验证实的靶向药物还非常有限,而且也仅局限于肺癌等少数肿瘤;(4)现阶段基因测序费用及靶向药物费用均非常昂贵。

即使靶向药物,也会存在耐药性,可以通过液态活检等分子诊断技术监测耐药靶点来监测靶向药物的耐药性。然而,针对靶向药物耐药,目前还没有比较理想的针对性措施,如出现新的靶点同时又具备针对该靶点的药物,可以考虑继续使用新的靶向药物;对于耐药后进展缓慢的患者,可以考虑局部治疗;对于耐药后进展明显的患者,目前主张采取积极的综合治疗,如具备免疫治疗或进一步化疗的适应症,可考虑实施免疫治疗或化疗。

4、《转》访微生物专家杨瑞馥教授:人体微生物组应该作为一个重要器官来看待

过去,肠道微生物并没有引起学术界的足够重视。现在,人们逐渐认识到包括肠道、口腔、皮肤等人体微生物组与疾病关系的阐明将改变目前医疗行业的发展现状,是下一场医疗革命开始的一个非常好的机遇。在临床应用方面,肠道微生物同样可以应用于疾病的诊断、治疗和预后判定等方面。目前,在肠道微生物研究领域,主要局限于其与某些疾病的关联,业界所面临的一个问题就是大多数研究所涉及的微生物样本来自粪便,并不能精准地反映包括肠粘膜和其他人体微生物组的整体状况。

然而,即便是这样“盲人摸象”般的相关性研究,仍然能够揭示大量有价值的人体肠道微生物组学知识,反映了肠道微生物组与具体疾病的关系。在肠道微生物组领域,下一步的研究重点将是通过多种技术方法进行整体性研究,通过对人体整体微生物组的分析更好地揭示微生物与人类疾病的内在的具体关系。当然,微生物组的研究不仅仅局限于基于基因组层面的关联,更重要的是拿到微生物本身,也就是说要分离培养人体微生物组成员,建立一个健康人和疾病相关的微生物实物库,这将是一个开发诊断、预后判断和治疗手段的宝库,谁掌握了这个宝库,谁就占据了以微生物组为基础的医学革命的制高点。

人体微生物组应该作为一个器官来看待,在目前的精准医学研究部署看,显然是忽略了这个重要的器官。

5、《转》访解放军117医院原院长马炬明教授:谈恶性肿瘤的转化医学及精准治疗

我们在肿瘤基因治疗领域还要继续深入探索。探索方向主要是以下四个:第一,缺乏完善基因载体系统,因为我们人体细胞要进行细胞治疗需要一个载体,但比较合适的载体目前还没有找到。第二个是基因转染的靶向性及其表达调控还不太理想,有待进一步探索。第三个是有效基因的筛选需要做大量的工作,要从实验室转化到临床上来明确。最后一个就是临床应用上的安全性问题,主要是有些病毒载体可能会引起机体的免疫反应,还有基因治疗上的伦理问题。

恶性肿瘤是精准医疗的最佳靶点。为什么这么说呢?主要有以下几个原因。第一,恶性肿瘤对人类健康威胁最大的疾病;第二,恶性肿瘤的发病有明确的分子基因机理,这样就成为其进行精准医疗的基础和条件;第三,大多数恶性肿瘤目前都可以通过检查进行精准定位并治疗,比如开发一些靶向药物;第四,恶性肿瘤不论在基础研究和临床研究上都是热点,成果也非常多;第五,恶性肿瘤还没有根本解决,还有很多地方值得深究,精准医疗恰恰能在这方面发挥其作用。

6、《转》访中国医学科学院肿瘤医院王洁教授:如何实现现代肿瘤“精细管理,精准医疗”

“液体活检”目前已经成为学术研究与临床治疗领域的热点技术,能够真正实现肿瘤临床治疗过程中的精细管理。肿瘤患者的遗传变异的动态、实时、精细监测,为实现肿瘤临床治疗的精细管理打下了坚实的基础,为肿瘤临床治疗的精细管理提供了强有力的平台。

目前,液体活检的应用还是相对集中于癌基因突变位点明确患者的临床治疗中,实施其实时动态监测功能。其次,液体活检可以克服肿瘤的异质性,克服组织活检监测相对片面的短板,通过来自机体不同区域的游离DNA更能够全面地反映患者肿瘤的整体遗传学特征。克服组织活检过程中存在的肿瘤异质性局限,更好地指导肿瘤的临床治疗方案的制定。目前,越来越多的数据证明了外周血液体活检可以精准地完成肿瘤患者的诊断。同时,血液的液体活检也需要进一步提高检测的敏感性并逐渐完成标准化。

实时反映肿瘤耐药性变化并用于肿瘤标志物检测。液体活检具有常规肿瘤活检所不具有的实时检测优势,可以及时反映患者肿瘤耐药性的产生,弥补传统活检在这一方面所存在的不足。另外,液体活检还具有肿瘤早期诊断与早期预警潜能。在生物标志物检测、肿瘤异质性研究、基于突变复合分析的免疫治疗预测体系建立等方面,cfDNA检测都具有振奋人心的潜能。

7、《转》访浙大医学院李继承教授:从肺结核与证候生物学谈转化医学和精准医疗

诊断肺结核病的金标准是患者痰中发现细菌,染色以后显微镜下看到嗜酸杆菌,那么就可以确诊其为肺结核。但是痰中发现细菌的比例很小,不到20%,还有80%的肺结核患者无法精确诊断。

有一个比较好的办法是用多元组学、生物信息学发现新的生物学标记物(biomarker),从理论上来说,如果发现这个标记物,就能诊断为肺结核病,这是非常理想的肺结核诊断方法。Biomarker的研究在全世界都在进行,最早是在肿瘤领域的应用开发,比如肝癌、胃癌、肺癌等。目前科学家试图在肺结核领域研究biomarker,这种biomarker在肺结核患者身体中出现较早,所以在患者的外周血中通过蛋白组学等来发现有价值的biomarker。通过大量验证,反复建模和转化医学,在基础研究中到临床验证,发现一些问题之后,再从临床返回到基础研究。

目前还没有真正能应用在临床上的生物标志物。我们的早期诊断肺结核的发明专利,要真正应用到临床上还需要一段时间。但是我们非常乐观,将来一定会应用到临床,为肺结核的早期诊断添一份力。

8、《转》访浙江省肿瘤医院王晓稼教授:谈乳腺癌精准医疗

精准医疗是个很时髦新兴的名词,自从美国总统奥巴马提出精准医疗计划之后,很多国家都在响应,大家也非常重视,我国也投入了大量的资金。对这个问题,我们还是要理性思考,当大家都在做一件事的时候,说明这件事还没有达到真正理想的状态。对于突变的基因、针对性的药物研发,还处在初级阶段,或个案阶段。我们还需继续进行探索,去发现哪些突变基因是真正有价值的决定肿瘤重要特性的驱动基因突变。但是,我们也知道,肿瘤是一种病因还不明确的疾病,很多疾病过程中的基因突变可能也只是一种表象或者伴随状态,所以还需要不断努力、深入研究肿瘤真正的机制和发病原因,才能真正步入精准医疗时代。我们回过头来发现,其实真的起到优质疗效的精准治疗方法并不多。尽管一些个例得到了奇迹般的效果,但只是告诉我们,这种方法也许可行,精准医疗的道路还很长,还需要不断地发掘、研究,从而对精准医疗未来的理念和方法产生革命性的改变。

9、《转》访美国生物医药之父Ivor Royston博士:精准医疗在中国发展前景广阔

精准医疗是针对合适的人在合适的时间给出合适剂量的治疗方法。原则上,也因该是最低成本、最安全有效的疗法,是一个比较理想的医疗模式。但想要降低精准医疗的成本是很艰难的。精准医疗作为一个有效的医疗模式,每种治疗方式所针对的人群更少,能够很好的优化治疗人群。例如一般的药物可用于十万人的治疗,但是精准医疗可能只适用于两万或者更少,费用均摊到每位患者就相对较多,在中国由于治疗人群比较大,所以治疗费用也会比较容易控制。精准医疗提高了临床诊断的精准度,对社会而言可以很好的避免医疗资源浪费,有效降低医疗费用。(转化医学网360zhyx.com)
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