厉害了Word CRISPR-Cas9：完成细胞内实时监测，为精准医疗的新临床平台奠定基础！

威斯康辛大学麦迪逊分校（University of Wisconsin-Madison）的工程师们已经开发了一种活细胞内观察法观察CRISPR-Cas9基因编辑技术，他们将这些方法用于改善CRISPR-Cas9基因编辑技术。“最终，我们从这项研究中获得的知识，有潜力为精准医疗的新临床平台奠定基础。”UW-Madison生物医学工程助理教授以及该项目的首席研究员Krishanu Saha说。

一种称为CRISPR-Cas9的新技术使研究人员有能力改变理论上具有DNA的任何活生物体的DNA。Saha说：“CRISPR-Cas9使研究人员以非常精准的方式重写生物体的基因组。”

众所周知，例如镰刀型细胞贫血症，致命性肺病囊性纤维化，和先天性失明等不可治愈疾病均是由基因错误造成的，然而，CRISPR-Cas9基因编辑技术作为预防或逆转这些疾病的一种方法，其精准度对于这些难以攻克的疾病具有特别重大的意义。

CRISPR-Cas9基因编辑技术的科学研究与临床应用之间的障碍之一是：在CRISPR-Cas9工具进行编辑时，细胞内部发生的很多变化是未知的。“在理解CRISPR-Cas9工具的几个组件如何在人类细胞中实现基因修饰方面是存在一定偏差的，”Saha说。“直到我们了解为什么一些策略会失败，为什么有些会成功，因为使用基因组编辑工具将是有限的。”

在国家卫生研究院（NIH）拨款180万美元的支持下，Saha决定尽自己努力去消除这一障碍，为遗传疾病的个性化治疗铺平道路。

他的实验室已经找到了一种方法来阐明CRISPR-Cas9基因编辑技术的内部工作细节，研究人员对细胞和CRISPR-Cas9工具进行了标记，以便当CRISPR-Cas9工具在细胞内实时发生作用时，他们可以观察到细胞内发生的所有重大变化。 研究人员将使用这些技术来监测CRISPR-Cas9工具的编辑过程，因为CRISPR-Cas9工具对培养皿中培养的细胞起作用，其可以模拟来自真实患者的组织。研究人员利用它们的干细胞专长，测试模型器官不同的基因组编辑策略，Saha和他的合作者将调查多种方法来纠正许多不同类型组织中的几种遗传疾病问题。

Saha指出：这个项目与现状有所不同，一次性系统地改变CRISPR-Cas9工具的多个组分以在患者分离的细胞中进行测试，有助于对CRISPR-Cas9基因编辑技术的重要生物过程取得更好的理解。

Saha的工作得到了NIH的表彰，授予Saha “the Maximizing Investigators' Research Award”奖项，旨在提高科学生产力和创新力，为科研资金提供更大的稳定性以及为科学研究革命提供更多的自由。 Saha是全国93个最有前途的年轻调查员之一，日前NIH已确定他此项研究所带来的巨大变革潜力。

https://www.sciencedaily.com/releases/2017/01/170124143822.htm（转化医学网360zhyx.com）