人类胚胎编辑被认可，是争议的结束还是开始？

2月14日，来自美国国家科学、工程与医学研究院的一项报告总结声明：科学家应该被允许编辑人类胚胎以预防如镰刀型细胞贫血症或囊胞性纤维化症的毁灭性遗传疾病。Science、Nature、纽约时报等多家杂志及媒体对此进行了报道。

2015年12月，由美国国家科学院等联合组织的首次人类基因编辑峰会于美国召开，来自世界各地的科学家，伦理学家，法律专家和患者团体参加了此次峰会。峰会围绕着人类胚胎编辑技术以及相关的遗传修饰是否可以遗传给后代等问题进行讨论，并与2017年2月14日发布了相关报告。

考虑到围绕基因编辑技术的大量科学，伦理和法律问题，组织者在当时得出结论，科学家不应该对旨在建立怀孕的胚胎进行编辑。但他们认为在实验室对干细胞系、体细胞、人类胚胎的基因组编辑进行基础科学研究的理由是可以被接纳的。

最新的报告建立在早先所达成共识得基础上，并概述了科学家未来可以在严格的监督下操作基因编辑技术。报告建议将该技术限制在极为严重的医疗条件或者没有其他可行的治疗手段下才能被实施。它还呼吁实施国际合作，严格的监管和监督框架，公众对接受编辑基因组的儿童进行决策和长期随访。该报告补充说，基因组编辑技术不应该用于人类某项技能的加强，如提高一个人的智力或给予他们超强的能力，只能够用于预防疾病。

严格监管不可避免

威斯康星大学麦迪逊分校生物伦理学家兼委员会共同主席Alta Charo说，科学进步使得转基因婴儿成为可能。在过去一年中，研究人员在理解和预防基因组编辑技术如CRISPR所导致的意外上取得了巨大进展。同时，她还指出：基因组编辑技术只能够用于一对均患有严重遗传疾病的夫妇，如果他们想生一个身体健康的孩子，那么基因编辑技术可能是他们的救命稻草。

“到目前为止，我们一直在说的只是假设，大多数人认为我们根本不会这样做，”Charo说。“我们不是说你必须或你应该，我们只是说如果你可以满足这些标准，这是允许的。”

如果取消了目前的限制，委员会建议在进行临床试验之前需要满足严格的标准。它们包括：（1）缺乏合理的替代治疗方案; （2）用于已被证明能够导致或强烈倾向于严重疾病或病症的基因; （3）关于风险和潜在健康的可靠临床前/临床数据; （4）临床试验期间对患者有持续严格的监督; （5）长期的综合计划（6）继续重新评估健康、社会福利、风险，广泛和持续的公众投入；（7）围绕人类基因组编辑应用的决策应包括公众参与，基因组编辑研究的资助应包括支持研究社会政治，伦理和法律方面，并评估在这些问题上建立公众沟通和参与的努力。

人类基因编辑研究报告提出的科学、伦理与监管基本原则：

（1）基因编辑的基础研究

可以在现有的管理条例框架下进行：包括在实验室对体细胞、干细胞系、人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验。

（2）体细胞基因编辑

利用现有的监管体系来管理人类体细胞基因编辑研究和应用；

限制其临床试验与治疗在疾病与残疾的诊疗与预防范围内；

从其应用的风险和益处来评价安全性与有效性；

在应用前需要广泛征求大众意见。

（3）生殖（可遗传）基因编辑

有令人信服的治疗或者预防严重疾病或严重残疾的目标，并在严格的监管体系下使其应用局限于特殊规范内，允许临床研究试验；

任何可遗传生殖基因组编辑应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行。

人类基因编辑研究委员会特别就可遗传生殖系统基因编辑提出10条规范标准,用于管理人类基因组编辑技术的研究工作：

促进幸福—为患者提供福利和减少伤害

透明度—对患者，其家属和其他利益相关者开放和共享信息

适当注意—只有在足够和强有力的证据支持下才能进行

负责任的科学—根据国际和专业规范坚持最高标准的研究

尊重个人—承认所有人的个人尊严和尊重他们的决定

公平—通过公平分配，对所有病例进行治疗

跨国合作—致力于研究和开发合作方法，同时尊重不同的文化背景
分歧依然存在

Broad Institute的负责人Eric Lander教授对此表示看好：“他们在这份报告中说，只有对一小块区域，一小部分病例，对生殖细胞进行基因编辑才是正确的。这份报告中最棒的一点声明是，如果我们无法控制后果，我们就不应该去做它。”

波士顿大学的生物伦理学家George Annas教授则提出了他的担忧：“科学家们认为这只是一个收益风险的评估问题，但对许多人来说，这个想法会让他们觉得不舒服。委员会可能低估了这些反对声。”

哈佛大学的George Church教授则说了他的想法。一方面，他认为这些建议很合理：“未雨绸缪是非常必要的。一旦基因编辑被证实安全有效，再讨论就太晚了”。但另一方面，他也指出，有些基因很难简单“一刀切”。他举了GRIN2B基因作为例子——这个基因与自闭症有着关联，但GRIN2B蛋白的水平也和较高的认知能力有关。作为预防自闭症的手段，编辑这个基因很有可能带来智力的提升。这就有可能带来问题。

投票

你支持人类胚胎编辑吗？

支持

反对

参考资料：

US science advisers outline path to genetically modified babies（doi:10.1038/nature.2017.21474）

U.S. panel gives yellow light to human embryo editing（doi: 10.1126/science.aal0750）

With stringent oversight, heritable human genome editing could be allowed

编译：Vironia

（转化医学网360zhyx.com）