中国首例人胚胎干细胞试验即将开始

在接下来的几个月中，中国郑州市的外科医生将在受试帕金森病患者的头骨上进行钻孔，并将400万个来源于人类胚胎干细胞的神经前体细胞注入大脑，然后对他们进行随访。

中国科学院动物研究所干细胞专家周琪是项目的负责人，这项试验现在可以在ClinicalTrials检索到（https://clinicaltrials.gov/show/NCT03119636）。
这标志着中国首次使用人胚胎干细胞（ES）进行临床试验的开始，这也是全球首个使用受精胚胎的ES细胞治疗帕金森病的临床试验。而且，同时还有一项使用ES细胞来靶向治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失的试验也即将开始，可在ClinicalTrials检索到（https://clinicaltrials.gov/show/NCT03046407）。
这些试验也是第一批通过2015年中国ES细胞研究规定的临床试验，保证用于临床干细胞的伦理和安全。中国以前没有明确的监管框架，许多公司利用这一借口推销未经证实的干细胞治疗。

中国干细胞科学家，军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛说：“这对中国来说将是一个重要的新方向，中央政府委员会已经批准了这项试验。”但是其他帕金森病的研究人员担心这些试验可能会被误导。

两项试验都将在河南省郑州大学第一附属医院进行，都由周琪院士负责。第一项，外科医生将ES细胞衍生的神经元前体细胞注射到帕金森患者的大脑中。另一项试验中外科医生将源自ES细胞的视网膜细胞移植到患有年龄相关性黄斑变性的人眼中。该团队将遵循与美国和韩国研究人员进行ES细胞试验相似的程序。

以前的相关研究
之前唯一一个使用ES细胞治疗帕金森病的临床试验是去年澳大利亚进行的，研究人员用的是孤雌胚胎干细胞（实验室中的未受精卵）进行的。对于帕金森病的症状评分，周琪团队评估了数百名受试者，迄今已经选择了10名最能匹配细胞库中ES细胞的患者，以减少患者身体对细胞的排斥风险。

2015年干细胞试验规定要求，进行干细胞临床工作的医院必须使用政府认证的ES细胞系，并通过医院审查程序。周琪团队用了4年时间完成了帕金森猴模型的工作，并达到了政府的要求。

帕金森病是由于缺乏脑细胞产生的多巴胺而引起的。周琪团队将ES细胞发育成为神经元前体细胞，然后将其注入纹状体，这个与帕金森病相关的大脑中心区域。周琪说，在未发表的15只猴子研究中，研究人员一开始没有观察到运动的改善。

但到第一年底，该小组检查了一半猴子的大脑，发现干细胞已经变成多巴胺释放细胞。在未来几年里，他们看到50％剩下的猴子症状出现了改善。目前，他们想要收集五年的动物数据。

新规对试验要求不断提升

2015年中国公布了新的干细胞试验措施，对这些研究提出了明确的要求，包括获得患者的知情同意书和使用经独立机构批准的临床级干细胞。干细胞临床研究只能在授权医院进行，并禁止医院收费或广告收费。

想要进行试验的研究人员，需要向卫生部门注册文件，说明有足够的动物研究支持人体试验，使用的细胞系也要通过独立评估机构认证。违反规定的处罚尚不明确，但卫生部高级官员承诺要清理中国干细胞研究的乱象。

神户RIKEN发育生物学中心研究员Douglas Sipp认为，中国干细胞临床研究的机制与其他国家相比要更加严格。但是他担心这些措施可能不适用于部队医院或附属于部队医院的私人诊所，这些医院过去就不属于中国卫生部门管辖。

一些科学家认为技术尚不成熟

加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所的干细胞生物学家Jeanne Loring也在计划对帕金森病进行干细胞试验。她担心澳大利亚和中国试验使用的是神经前体细胞，而不是能定向发育成多巴胺生成细胞的ES细胞。Loring说，前体细胞可能会变成其他类型的神经元，并且可能在其分裂过程中累积危险突变。

Lorenz Studer是纪念斯隆-凯特琳癌症中心的干细胞生物学家，他在进行相关研究前花费了数年时间将这些神经元描绘出来。对于使用前体细胞试验，他并没有看到任何同行评议的临床前数据能对其进行支持。

Studer和Loring的团队是协调帕金森症干细胞治疗的国际联盟一部分。在接下来的两年中，联盟中的5个组织计划使用定向发育成多巴胺生成细胞的ES细胞进行试验。

参考文献：
http://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068#/related-links
https://clinicaltrials.gov
https://www.nature.com/news/china-announces-stem-cell-rules-1.18252（转化医学网360zhyx.com）