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专家访谈
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惊险过关 阿斯利康痛风药物获FDA专家委员会支持
近日，美国FDA下属的专家委员会以10票赞成，4票反对的结果通过了阿斯利康开发的新型痛风药物lesinurad。这也意味着阿斯利康公司在上市lesinurad的道路上又迈出了重要一步。如果最终放行，lesinurad将以Zurampic的商品名上市销售。 Lesinurad是阿斯利康2013年以13亿美元收购Ardea Bio...
科学家研发迷你大脑模型：可用于药物测试
如果你想造出一个属于自己的迷你大脑，那么你现在可以去找科学家要配方了。研究人员最近发明了一种方法，可以以相对便宜的造价造出大脑模型，并在其身上其测试药物，取代实验室老鼠。 布朗大学的研究人员称，这一小团大脑无法“思考”，但它们可以产生电信号，并形成自身的神经连接，即所谓的“突触”。它们还可以用来测试神经组织移植，或用来进行研究干...
从癌症的三次革命探讨未来癌症治疗策略
抗癌药物发展到目前为止，先后出现三次大革命: 第一次是细胞毒性化疗药物，第二次革命是“靶向治疗”，第三次革命是免疫疗法。免疫疗法的成功不仅革命性地改变了癌症治疗的效果，而且会革命性地改变治疗癌症的理念。相对来说，免疫疗法是真正的抗癌革命，是解决癌症的最合理手段。 《科学》杂志对肿瘤免疫疗法的评论是：“是癌症治疗的一个重大转折，长...
生物科技资本神童：29岁7亿美元身家，他要拯救被遗忘的药物
今年6月，维韦克·拉马斯瓦米（Vivek Ramaswamy）——一名29岁的前对冲基金合伙人——取消了在法国和瑞士阿尔卑斯山远足的蜜月计划。相反，他携新婚妻子来到纽约证券交易所（NYSE），让她见证自己敲响美国生物技术行业有史以来规模最大IPO交易的上市钟。还有什么能够比一天之内账上增加数亿美元财富更浪漫的呢？ 拉马斯瓦米的公...
TheLancetRespMed：戒烟药物或和心脏病及抑郁症发病风险无关
刊登在国际杂志The Lancet Respiratory Medicine上的一项研究报告中，来自爱丁堡大学等处的研究者指出，一种帮助吸烟者戒烟的高效药物或许并不会增加个体患心脏病发作及抑郁症的风险。药物瓦伦尼克林（戒必适）常用于帮助吸烟者戒烟，其是一种有效的戒烟药物，但此前有研究表明使用该药物的人群更易患心脏病发作。 而且有研究认为药物瓦伦尼克林和抑郁症、自残及...
科学家开发出基于价值来对药物进行定价的新型框架模型
近日，发表在国际杂志JAMA Oncology上的研究论文中，来自埃默里大学等处的研究人员开发了一种新型的框架为所有进入市场的肿瘤药物建立了一种以价值为基础的定价，用以应对当前抗癌药物价格不断飙升的现状。文章中研究者利用了一种高度复杂的经济学模型利用肺癌药物作为例子进行了相关研究。 研究者集中调查了一种名为necitumumab的药物，该药物目前正在等待FDA批准，此...
科学家或开发出治疗胰腺癌的潜在靶向药物
胰腺癌是一种致死性癌症且患者预后较差，同时这种癌症也是美国四大致命性癌症中的一种；胰腺癌在早期阶段很难被诊断出来，而且扩散非常迅速，目前几乎没有有效的治疗方法。近日一项刊登在国际杂志Nature Reviews Cancer上的研究论文中，来自休斯顿大学的研究人员通过研究开发了一种药物或可帮助改善胰腺癌患者的生存，甚至可以帮助有效清除癌细胞。 研究者Chin-Yo L...
药物预防癌症有效吗（上）
随着肿瘤基因组测序的进展，我们越来愈多的发现肿瘤基因的异质性，这种异质性存在于单个肿瘤的不同组分中、也存在与同一瘤种的不同患者之间、甚至存在于同一患者的原发灶和转移灶之间。迄今发现能够明确造成肿瘤的基因有逾140个，并且还会有越来越多的肿瘤基因被发现。大部分晚期的肿瘤在治疗过程中都不可避免的会产生耐药性，疗效不佳。那么，很容易我们就会想到：既然我们已知...
多能干细胞或加速治疗肌肉疾病靶向药物的开发
杜氏肌营养不良（DMD）是肌肉疾病，其主要症状表现在幼年时期，而且容易引发肌肉进行性萎缩以及患者死亡，目前疗法较少，部分是因为研究者并不是完全理解DMD的发病原因，尽管他们在患者机体中发现肌营养不良蛋白的异常表达。 一般情况下科学家们利用患者的病变细胞来研究DMD的发病机制，但这些细胞并不适合于研究DMD的早期发生机制，为了克服这个困难，来自京都大学等处的研究人员通过...
应用于帕金森症药物治疗的新型纳米技术
帕金森症简介 帕金森病（Parkinsonism′disease, PD）是一种常见的进行性中枢神经变性疾病，好发于中老年人。随着社会逐步进入老龄化，PD患病人数有增加趋势。PD属于运动障碍性疾病，临床主要症状是静态性震颤、僵硬、行动迟缓、走路困难等，随着时间的延长，病情呈进行性加重，严重影响病人的生活质量，给社会和家庭带来了严重的负担。 ...
突破！美开发贫血口服药物或可超越基因疗法
贫血症是由于身体无法制造足够的血红蛋白(一种将氧气输送到血红细胞和身体各个组织的蛋白质)造成的。 当患者发生贫血时，会觉得乏力和感觉筋疲力尽、心情忧郁和易怒不安，其它症状还包括疲劳、头晕目眩、晕厥、冷漠、易怒不安、注意力集中能力不断下降和无法忍受的寒冷感觉。全世界几乎有20%的女性有患贫血症的危险。 在美国境内，约有10万名贫血症患者...
阿尔兹海默症药物研发：挫折及垫脚石
近日，罗氏公司的MAO-B抑制剂sembragiline的一项IIb期临床数据显示，经过为期一年（52周）的治疗后，sembragiline相比安慰剂未能改善阿尔兹海默症（AD）患者的认知功能。但靶向β-淀粉样蛋白的礼来公司的solanezumab和百健公司的aducanumab显示在轻度阿尔兹海默症患者中有一定应答，数据显示这两种药物不仅仅是缓解其症状，而是靶向阿尔茨...
超高通量药物分子虚拟筛选平台问世
日前，国防科技大学计算机学院联合中科院上海药物研究所、广州超算中心，成功研发出一种超高通量的药物分子虚拟筛选平台，可以利用“天河二号”超级计算机，在一天之内完成对4200多万个化合物的计算评价，相当于把包括现有药物、天然产物和人工合成有机化合物在内的地球上所有可用于药物研发的化合物都计算筛选一遍。这为人类应对暴发性恶性传染病的应急药物快速研发提供了强大的计算模拟保障。 ...
中国首次发现治疗肾癌的药物帕唑帕尼能治老年痴呆症
运用多尺度、多精度理论计算策略，中科院大连化学物理研究所分子反应动力学国家重点实验室李国辉科研团队，联手大连理工大学杨永亮课题组，在国际上首次发现治疗肾癌的药物帕唑帕尼，可以用于治疗老年痴呆症。这一发现为新药研发以及“老药新用”开辟了全新途径。相关研究成果已经发表在国际化学类著名期刊《Chemical Science》上。 对于人体内几十万不...
山西医科大学在新型纳米药物载体研究方面取得重要突破
随着纳米材料作为药物的载体被批准应用于临床,给癌症的治疗注入了新的希望。目前，已有多种纳米载药系统被批准应用于临床。然而，由于纳米材料的毒性、生物相容性等问题，使临床应用受到了限制。 近日，由山西医科大学主持完成了一项构建新型纳米载体的研究。该研究选用人体内源性天然物质黑色素，合成了一种新型安全无毒、生物相容、小尺寸的黑色素纳米...
病人们往往并不理解临床药物试验的真正用意
临床试验是癌症研究的重要一部分，未来研究者将根据病人的疾病程度来选择性地进行药物检测来改善疾病疗法，但近日来自乌普萨拉大学的研究人员通过研究表示，某些癌症患者或许并不理解临床药物试验的真正目的。 研究者Tove Godskesen在他的博士论文中揭示了为何癌症病人会加入到临床的药物试验中去，并且揭示了关于患者们是否理解他们所进行的试验进行了深入地剖析调查；大部分的病人...
Cell reports：科学家解析PKC精细结构为药物开发提供新靶点
蛋白激酶C(PKC)是通过磷酸化调节其他蛋白活性的一类蛋白激酶。这种简单的生化过程对于决定细胞存亡至关重要。如果PKC活性发生异常，会导致许多疾病的发生。 在一项发表在国际学术期刊cell reports上的最新研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员对PKC的精细结构进行了进一步解析，为调节PKC的活性提供了新的靶点。 ...
新型抗癌药Lenvima获FDA药物资格 成日本药企卫材（Eisai）新的摇钱树
今年上半年，由日本药企卫材（Eisai）自主研发的新型抗癌药Lenvima（lenvatinib）一举拿下美日欧3大主要市场，成为分化型甲状腺癌（DTC）的首个分子靶向治疗药物。业界对Lenvima的商业前景十分看好，预测该药将成为卫材新的摇钱树，年销售峰值将突破10亿美元。而卫材目前也正在迅速推进Lenvima治疗其他癌症的一系列临床研究。 &ems...
Nature Genetics:基因突变与癌症儿童药物的有氧副作用有关
加拿大药物安全协会的基因组学网络成员，不列颠哥伦比亚大学的研究员和其他人员做了一个全基因组的多阶段研究，该研究涉及超过450使用蒽环霉素治疗的儿童癌症患者，这些患者来自加拿大的十多个中心。一些患者已经发展成出了心脏的相关毒性症状，而另一些则没有。 他们的分析揭示了一个已知的，位于视黄醛受体基因RARG内的rs2229774，据估计，接受这些药物治疗会增加五倍左...
Cell：微管结构助力抗癌药物开发
微管是直径仅有几纳米的微管蛋白的空心纤维，其可以形成活细胞的骨架并且在细胞分裂的过程中扮演着重要的角色；近日，刊登在Cell上的一篇报告中，来自加利福尼亚大学等处的研究者通过联合研究，将冷冻电镜技术同特殊的成像分析方法进行结合，成功地从原子视野对微管进行了观察，这对于理解微管在末端结合蛋白中的功能提供了一定帮助，而末端结合蛋白则可以调节微管的动态不稳定性...