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腾讯登录Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法
| 导读 | <p align="center"><img src="http://www.bioon.com/biology/UploadFiles/201210/2012102511530776.jpg" alt="" width="448" height="339" border=&quo... |
<p align="center"><img src="http://www.bioon.com/biology/UploadFiles/201210/2012102511530776.jpg" alt="" width="448" height="339" border="0" /></p>
研究结果在线发表在10月24日的<em>Nature</em>杂志上。Mitalipov博士也将在10月24日的圣地亚哥美国生殖医学学会会议上展示他的研究成果。
近日，俄勒冈健康与科学大学开发的一个新的基因治疗方法可以防止某些遗传性疾病的发展相关研究是该领域一个重大的里程碑。俄勒冈国家灵长类动物研究中心和OHSU妇产科的研究人员已经成功地在人类细胞中改造程序。据认为，这项研究以及其他方面的努力为今后在人体上开展临床试验铺平了道路。
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该研究专门开发可以防止因细胞线粒体基因缺陷导致疾病的方法。当某些线粒体DNA突变的存在时，一个孩子出生时会出现以下严重情况下包括糖尿病、耳聋、眼部疾病、胃肠道疾病、心脏疾病、老年痴呆症和其他神经系统疾病等。由于线粒体遗传疾病是通过一代传到下一代，疾病的风险往往是很清楚的。本研究的目标是开发一种治疗方法，以防止引发这些疾病的致病基因突变的遗传传输。
为了进行这项研究，Mitalipov和他的同事们获得106人的卵子细胞，这些志愿者是从OHSU的生育和生殖内分泌科招募的。然后，研究人员用在早期非人灵长类动物研究中开发使用的方法，将细胞核从一个细胞转移到另一个细胞中。研究人员“换出”细胞的细胞质，其中就包含线粒体。然后将卵细胞受精，以确定该传输是否是成功的，并是否会发育正常细胞。经检查，这一方法是可以成功地改变线粒体DNA的。
Mitalipov解释说：使用该技术，研究人员已经证实线粒体突变的DNA可以被替换为健康细胞中的DNA副本。虽然在我们的研究中只允许在人体细胞的胚胎干细胞阶段开展，但这项研究表明，这种基因治疗方法也不失为一种可行的替代方案以防止严重的遗传疾病。
<img src="http://www.bioon.com/biology/UploadFiles/201210/2012102511482872.jpg" alt="" width="115" height="150" border="0" />
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<a title="" href="http://dx.doi.org/10.1038/nature11647" target="_blank">doi:10.1038/nature11647</a>
PMC:
PMID:
</div>
<div>
<br/><strong>Towards germline gene therapy of inherited mitochondrial diseases</strong><br/>
Masahito Tachibana,Paula Amato,Michelle Sparman,Joy Woodward,et al.
Mutations in mitochondrial DNA (mtDNA) are associated with severe human diseases and are maternally inherited through the egg’s cytoplasm. Here we investigated the feasibility of mtDNA replacement in human oocytes by spindle transfer (ST; also called spindle–chromosomal complex transfer). Of 106 human oocytes donated for research, 65 were subjected to reciprocal ST and 33 served as controls. Fertilization rate in ST oocytes (73%) was similar to controls (75%); however, a significant portion of ST zygotes (52%) showed abnormal fertilization as determined by an irregular number of pronuclei. Among normally fertilized ST zygotes, blastocyst development (62%) and embryonic stem cell isolation (38%) rates were comparable to controls. All embryonic stem cell lines derived from ST zygotes had normal euploid karyotypes and contained exclusively donor mtDNA. The mtDNA can be efficiently replaced in human oocytes. Although some ST oocytes displayed abnormal fertilization, remaining embryos were capable of developing to blastocysts and producing embryonic stem cells similar to controls.
<br/>来源：生物谷
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研究结果在线发表在10月24日的<em>Nature</em>杂志上。Mitalipov博士也将在10月24日的圣地亚哥美国生殖医学学会会议上展示他的研究成果。
近日，俄勒冈健康与科学大学开发的一个新的基因治疗方法可以防止某些遗传性疾病的发展相关研究是该领域一个重大的里程碑。俄勒冈国家灵长类动物研究中心和OHSU妇产科的研究人员已经成功地在人类细胞中改造程序。据认为，这项研究以及其他方面的努力为今后在人体上开展临床试验铺平了道路。
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该研究专门开发可以防止因细胞线粒体基因缺陷导致疾病的方法。当某些线粒体DNA突变的存在时，一个孩子出生时会出现以下严重情况下包括糖尿病、耳聋、眼部疾病、胃肠道疾病、心脏疾病、老年痴呆症和其他神经系统疾病等。由于线粒体遗传疾病是通过一代传到下一代，疾病的风险往往是很清楚的。本研究的目标是开发一种治疗方法，以防止引发这些疾病的致病基因突变的遗传传输。
为了进行这项研究，Mitalipov和他的同事们获得106人的卵子细胞，这些志愿者是从OHSU的生育和生殖内分泌科招募的。然后，研究人员用在早期非人灵长类动物研究中开发使用的方法，将细胞核从一个细胞转移到另一个细胞中。研究人员“换出”细胞的细胞质，其中就包含线粒体。然后将卵细胞受精，以确定该传输是否是成功的，并是否会发育正常细胞。经检查，这一方法是可以成功地改变线粒体DNA的。
Mitalipov解释说：使用该技术，研究人员已经证实线粒体突变的DNA可以被替换为健康细胞中的DNA副本。虽然在我们的研究中只允许在人体细胞的胚胎干细胞阶段开展，但这项研究表明，这种基因治疗方法也不失为一种可行的替代方案以防止严重的遗传疾病。
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<a title="" href="http://dx.doi.org/10.1038/nature11647" target="_blank">doi:10.1038/nature11647</a>
PMC:
PMID:
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<br/><strong>Towards germline gene therapy of inherited mitochondrial diseases</strong><br/>
Masahito Tachibana,Paula Amato,Michelle Sparman,Joy Woodward,et al.
Mutations in mitochondrial DNA (mtDNA) are associated with severe human diseases and are maternally inherited through the egg’s cytoplasm. Here we investigated the feasibility of mtDNA replacement in human oocytes by spindle transfer (ST; also called spindle–chromosomal complex transfer). Of 106 human oocytes donated for research, 65 were subjected to reciprocal ST and 33 served as controls. Fertilization rate in ST oocytes (73%) was similar to controls (75%); however, a significant portion of ST zygotes (52%) showed abnormal fertilization as determined by an irregular number of pronuclei. Among normally fertilized ST zygotes, blastocyst development (62%) and embryonic stem cell isolation (38%) rates were comparable to controls. All embryonic stem cell lines derived from ST zygotes had normal euploid karyotypes and contained exclusively donor mtDNA. The mtDNA can be efficiently replaced in human oocytes. Although some ST oocytes displayed abnormal fertilization, remaining embryos were capable of developing to blastocysts and producing embryonic stem cells similar to controls.
<br/>来源：生物谷
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