《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（征求意见稿...

　　
为规范干细胞临床试验研究过程，保证研究结果科学可靠，保护受试者的合法权益和生命健康安全，2012年，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织专家委员会研究制定了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（以下简称《研究管理办法》），经反复研讨，修改完善，已形成征求意见稿，并于2013年3月在全国征求意见。现将有关问题解读如下：

一、为什么要制定《研究管理办法》？

目前，干细胞研究在我国方兴未艾，对一些难治性疾病的治疗进行了有益的探索，一些研究取得了可喜的进展，获得了国内外同行的认可。但也有些研究并未经过充分的临床前安全性和有效性研究，有些机构的干细胞制品和制备场地难以满足GMP的要求，有些研究目的不明确，临床研究与临床应用混淆。不仅造成资源的浪费，也给病人和卫生技术监管带来了潜在的风险。因此，迫切需要对干细胞临床研究进行规范管理并制订相应的技术标准。

二、制定遵循的基本原则是什么？

一是开展干细胞临床试验研究应当得到相关管理部门的监管。干细胞临床试验研究作为人体试验，必须取得充分的临床前研究证据，履行必要的申报、评议程序，并在相关管理部门备案，接受对项目实施情况的监管。

二是开展干细胞临床试验研究应当遵守《药物临床试验质量管理规范》等文件要求。干细胞治疗作为一种新的方法，尽管具备一些不同于现有药品或传统技术的特性，但其临床研究与药物临床试验一样，必须遵循《药物临床试验质量管理规范》的基本原则，保证研究结果可靠。

三是开展干细胞临床研究必须符合伦理准则。干细胞临床试验研究应当遵守伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。

四是干细胞制品的制备场地必须满足GMP的要求。干细胞制品的制备是干细胞临床试验研究质量控制的关键环节，按照国际通行的做法，干细胞制品制备应当在符合GMP条件的场地完成。

五是干细胞临床试验研究的管理必须考虑干细胞的特性。干细胞治疗的很多适应症多是临床上缺乏治疗手段，且发病率较低的疾病，甚至是一些罕见疾病，需要对临床试验各期的病例数按照统计学要求给予实事求是的考虑。

三、文件的主要内容是什么？

《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》共分七章三十八条以及2个附件，包括总则、申报与备案、临床研究、供者和受试者权益保障、报告、监管与处罚、附则，附件包括干细胞临床试验研究项目申请材料和干细胞临床试验研究项目申报说明。

四、文件的适用范围是什么？

《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》适用于干细胞临床试验研究项目的申报和备案，以及临床试验研究的开展和监管，已有规定的造血干细胞移植和以产品注册为目的的临床试验除外。

从适用对象上看，《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》规定了干细胞临床试验研究申报单位、伦理委员会、专家委员会，以及国家和省级卫生行政和食品药品监管部门的主要职责。

    五、干细胞临床试验研究管理职责分工是什么？

拟开展干细胞临床试验研究的机构必须事先提出申请。申报单位须按规定填写统一的干细胞临床试验研究项目申请表，提交所在地的省、自治区、直辖市卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）进行形式审查和真实性审查后，报送卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范管理工作领导小组办公室（以下简称“办公室”）。办公室及时组织专家组进行评议和现场考查，之后，公布准予备案的干细胞临床试验研究项目名单。

　　备案后的干细胞临床试验研究应按照药物临床试验I期、II期、III期次序开展，并于备案后的每12个月向办公室提交一次进度报告，每期试验结束后向办公室提交研究结果报告，由办公室组织专家审核，决定其能否进入下一期临床试验；自行中止或/和提前终止临床研究的，也须向办公室报告并说明原因。

　　在干细胞临床试验研究过程中，如果发生了严重不良反应事件，应立刻停止干细胞治疗及其相关临床试验研究，并且必须在24小时之内报告伦理委员会和办公室；如果出现了违背操作规程或/和本办法规定的差错事件，并且这种事件可能与疾病传播或潜在性的传播有关，或可能导致干细胞制品的污染，也须报告伦理委员会和办公室。

六、干细胞临床试验研究项目如何进行伦理审查？

在提交干细胞临床试验研究申请前，必须将干细胞制品的相关材料、供者和受试者的筛选标准和知情同意书样稿、临床研究的安全性评估及相应处理措施、临床试验研究方案、研究者手册、主要研究者简历等提交相应的伦理委员会审查，对项目做出伦理审查意见，以保障供者和受试者的合法权益。

七、干细胞临床试验研究是否允许收费？

《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》明确规定，I期、II期和III期干细胞临床试验研究均属于在人体的试验研究阶段，不得向受试者收取费用。

八、干细胞临床试验研究的责任主体是谁？　

《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》明确规定，干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究项目的申报单位和进行干细胞临床试验的单位是干细胞临床试验研究的责任主体。如果申报和研究单位非同一机构时，申报单位必须与一个或多个干细胞临床研究基地签订委托研究合同，明确双方或多方的责、权、利。

九、干细胞制品质量如何控制？

用于临床试验研究的干细胞制品必须在符合GMP标准的场地中进行制备和检定等。干细胞临床试验研究项目的申报单位应制定在符合GMP条件下的干细胞采集、分离、纯化、扩增、检定、分装、保存和运输等各环节的标准操作及管理程序，并严格按标准程序执行。标准操作及管理程序还应包括操作人员的培训，材料、仪器、设备的使用和管理，以及清洁环境的标准及常规维护和检测等。


来源：卫生部