转化医学：NIH花费数千万美元支持9个废弃药物改造项目

美国国立卫生研究院（NIH）近日声明了在废弃药物新用途的竞争中胜出的科研人员和医药公司，它们将获取每年总经费达1280万美元的9个项目，这表明：刚成立仅19个月的国家转化医学推进中心（NCATS）实现了利用新方法加快药物研发这一目标，NCATS官员如此地说。
NIH机构曾于2012年5月宣布了一项推进药物研发的新计划，与三大制药公司达成协议使其将废弃的试验药物与科研人员进行共享以发现这些药物的新用途，NIH为此投入2000万美元作为经费研究这些药物。

废弃药物的研究

美国卫生和福利部秘书Kathleen Sebelius在一场发布会上称：“我们的目标很简单，就是尝试探索废弃药物的新医疗用途。”出席该发布会的还有辉瑞、阿斯利康和礼来3家医药公司，它们将为科研人员提供24种已通过安全试验却没有进入中期临床阶段的药物。NIH主管Francis Collins表示，科研人员将被允许以分包形式开展废弃药物开发计划，其实研发废弃药物不是新出现的，之前的艾滋病防护药（AZT）就是起始于一种不成功的癌症治疗药物。

NIH批准的9个项目被称为“探索候选药用分子新用途”，致力于帮助医药公司和科研人员重新开发那些通过安全测试却对特定病人无效的或者是出于商业原因放弃的药物。1年前面对8家医药公司同意提供58个化合物以实现数据共享，NCATS机构邀请科研人员递交关于这些药物开发的方案并收获约160个，然后召集科研人员和医药公司推选出最具前景的提案，最终9个项目突出重围获得审批。

这些项目研究58个化合物中的7个，通过开展动物试验和一些早期临床试验研究8种疾病，包括杜氏肌营养不良症、酒精/尼古丁成瘾以及阿尔茨海默氏症等常见疾病。NCATS主管Christopher Austin在电话会议中称：“我们满怀信心地认为这些分子治疗的疾病类型很广泛，这也是我们希望看到的。” 而NCATS机构在一份声明中称，出于对医药公司知识产权的保护，我们仅识别其中的一些化合物。

发现药物新作用

NIH的科学家在药物新作用研究上有光辉的记录，比如孢曲松钠（抗生素药物头）最初用于细菌感染的治疗，后来发现它还可用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症；雷洛昔芬（Raloxifene）最初用于骨质疏松症的治疗，后来发现它还可用于乳腺癌的治疗；抗雌激素药物它莫西芬（Tamoxifen）最早用于乳腺癌治疗，后来发现它还可治疗躁郁症。

NIH机构之所以利用废弃药物去研发新用途，是因为药物筛选的高淘汰率（1万种潜在药用化合物中仅1种成为药物），一些废弃药物在试验中不是安全问题而是效率问题，这意味着重新发现这些废弃药物的医疗用途不会遇到毒性问题。

阿斯利康公司将为3个项目提供2种化合物，该公司副总裁Don Frail称，这一努力有力地反驳那些对这一看法(科研人员想到医药公司未曾想到的)的怀疑者。他认为，NIH发起的9个项目让他遇到无法取代的合作对象，而所有参与其中的人都会感到满意。
NCATS主管Christopher Austin称，NCATS希望目前能扩大试点方案，但是这要受制于美国国立卫生研究院NIH的经费总额（2013年因扣压问题而减少了5%，下一年将面对更多的限制。）
  

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Finding promiscuous old drugs for new uses.   

From research published in the last six years we have identified 34 studies that have screened libraries of FDA-approved drugs against various whole cell or target assays. These studies have each identified one or more compounds with a suggested new bioactivity that had not been described previously. We now show that 13 of these drugs were active against more than one additional disease, thereby suggesting a degree of promiscuity. We also show that following compilation of all the studies, 109 molecules were identified by screening in vitro. These molecules appear to be statistically more hydrophobic with a higher molecular weight and AlogP than orphan-designated products with at least one marketing approval for a common disease indication or one marketing approval for a rare disease from the FDA's rare disease research database. Capturing these in vitro data on old drugs for new uses will be important for potential reuse and analysis by others to repurpose or reposition these or other existing drugs. We have created databases which can be searched by the public and envisage that these can be updated as more studies are published.



来源：生物探索