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腾讯登录关注罕见病，细数2014年FDA批准孤儿药
| 导读 | 从“冰桶大战”到肌萎缩侧索硬化症，从慈善到医疗，近日，人们关注的目光再次转向了罕见病。罕见病，顾名思义是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。而专门用于治疗罕见疾病的药物被称为“孤儿药”。 |
从“冰桶大战”到肌萎缩侧索硬化症，从慈善到医疗，近日，人们关注的目光再次转向了罕见病。罕见病，顾名思义是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。而专门用于治疗罕见疾病的药物被称为“孤儿药”。
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个非正式联盟，呼吁立法支持孤儿药的研发。1983年，这个组织成功使美国国会通过了《孤儿药法案》，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，美国食品药品管理局(FDA)共认证了近3000个孤儿药，获批数量达400多个，涉及447种罕见病的治疗。在FDA 2013年批准的27个新药中，就有10个是孤儿药。而今年1~8月，FDA批准的孤儿药数量仍在增加。
1Trametinib/Dabrafenib：该组合疗法今年1月8日获FDA批准。2012年9月20日被FDA认定为孤儿药，认定适应证为Ⅱb期到Ⅳ期的黑色素瘤。Trametinib和Dabrafenib均为葛兰素史克研发，用于治疗不能手术切除或转移性的BRAF V600E或V600K突变型黑色素瘤。联用疗法中服用150毫克的Trametinib胶囊和2毫克的Dabrafenib片。
2Tasimelteon(他司美琼)：商品名Hetlioz。今年1月31日批准上市。2010年1月FDA授予其孤儿药资格。该药由Vanda研发，是一种褪黑激素受体激动剂，用于治疗完全失明患者的非24小时睡眠障碍。这是FDA首次批准用于治疗该疾病的精神障碍用药。
3Ibrutinib(依鲁替尼)：商品名Imbruvica。2013年11月首次获FDA批准，用于治疗套细胞淋巴瘤。而其2012年6月4日被授予孤儿药地位的适应证为今年2月12日批准的慢性淋巴细胞白血病。依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，最早由因绘制“人类基因组图谱”而闻名的美国塞莱拉(Celera)基因技术公司开发，2006年Celera将该药的开发权转让给加州的Pharmacyclics公司。2011年，强生旗下子公司杨森制药通过先期支付1.5亿美元而获得与Pharmacyclics公司合作开发的权利。
4Elosulfase alfa：商品名Vimizim。今年2月14日获FDA批准上市。2009年5月15日被授予孤儿药资格，用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症(半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起)。该药由BioMarin研发，能够替代患者体内缺乏的半乳糖-6-硫酸酯酶，也是首个获FDA批准治疗该疾病的药物。
5Droxidopa(屈昔多巴)：商品名Northera。今年2月18日获FDA批准上市。2007年1月17日获孤儿药认证，用于治疗原发性自主神经衰竭患者、多巴胺-β-羟化酶缺乏症患者以及非糖尿病自主神经病变患者的神经症状性体位性低血压。该药由灵北制药研发，目前我国已有上市。
6Metreleptin(美曲普汀)：商品名Myalept。今年2月24日获FDA批准上市。2001年8月22日被认定为孤儿药，用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱。该药由Amylin研发，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白(人瘦素类似物)，可以辅助饮食作为先天或继发性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代疗法。
7Propranolol(普萘洛尔)：商品名Hemangeol。今年3月14日，FDA批准由Pierre Fabre Dermatologie研发的普萘洛尔口服溶液上市，用于治疗婴儿血管瘤。该药因此适应证于2008年9月5日获得孤儿药资格。
8Miltefosine(米替福新)：商品名Impavido。今年3月19日获FDA批准上市，用于治疗利什曼病。2006年10月10日被授予孤儿药地位。米替福新由Paladin Therapeutics研发，是一种十六烷磷酸胆碱，最初作为抗肿瘤药物研制，后发现其有抗寄生虫的作用。
9Coagulation factor IX(recombinant)Fc fusion protein：重组凝血因子ⅨFc融合蛋白，商品名Alprolix。该药由百健艾迪研发，今年3月28日FDA批准其用于控制和预防B型血友病(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症或圣诞节病)患者的出血发作。该药因此适应证2008年10月30日被授予孤儿药地位。
10Ethiodized油注射剂：商品名Lipiodol。该药由Guerbet LLC研发，今年4月4日获FDA批准上市，2013年9月26日被认定为孤儿药，用于已知肝癌患者肝动脉内直接使用后癌细胞成像。
11Ramucirumab(雷莫芦单抗)：商品名Cyramza。今年4月21日获FDA批准上市，2012年2月16日被授予孤儿药地位。由礼来研发的该药是人血管内皮生长因子受体2拮抗剂，用于进展期胃癌或胃食管连接部腺癌患者的治疗。
12Siltuximab。商品名Sylvant。该药是白细胞介素6单克隆抗体，由强生公司研发，今年4月23日获FDA批准上市。该药于2006年5月26日被认定为孤儿药，用于治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(CD)。该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
13Mercaptopurine口服溶液：6-巯基嘌呤口服液，商品名Purixan。该药由Nova实验室研制，今年4月28日被FDA批准用于儿童急性淋巴细胞白血病患者，凭借此适应证于2012年8月20日被授予孤儿药地位。
14Ceritinib(色瑞替尼)：商品名Zykadia，由诺华公司研制。该药于今年4月29日获FDA批准上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移对克唑替尼进展或不能耐受的非小细胞型肺癌(NSCLC)。2013年9月27日，色瑞替尼因此适应证被授予孤儿药地位。该药是一种口服的小分子ALK酪氨酸酶抑制剂，与克唑替尼相比，不抑制MET激酶的活性，但可抑制胰岛素样生长因子-1(IGF-1)受体。
15Antihemophilic factor(recombinant)Fc fusion protein：重组抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate。该药由百健艾迪研发，今年6月6日被FDA批准上市，并在2010年11月23日被授予孤儿药地位，用于控制和预防成人和儿童血友病A(先天性Ⅷ因子缺乏症)出血事件、围手术期处理，以及防止或减少出血发作的常规预防。
16Coagulation factor Ⅶa (recombinant)：重组凝血因子Ⅶa，商品名Novoseven Rt。该药由诺和诺德研制，今年7月2日被批准用于革兰滋慢氏凝集无力症(血小板无力症)，主要针对对血小板输注抵抗的成人和儿童患者。之前，该药2004年6月18日被授予孤儿药地位。
17Belinostat：商品名Beleodaq。该药是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，2009年9月3日被授予孤儿药地位，2014年7月3日在美国获批。该药最初由丹麦Curagen制药公司研发，2005年转让给TopoTarget制药公司，而后TopoTarget又在2008年以2600万美元收购Belinostat的全部开发权。2010年TopoTarget和Spectrum制药公司达成协议，共同开发。在国内深圳万乐药业申报了一项简单、安全的合成Belinostat的方法，已获得国家知识产权局下发的专利证书，同时获准进入FDA快速审批通道，在国内属于首创。
18C1-esterase inhibitor(recombinant)：重组C1酯酶抑制剂，商品名Ruconest。该药由Stantarus和Pharming集团共同研发， 1999年2月23日获孤儿药地位，今年7月16日批准上市，用于治疗遗传性或获得的C1酯酶抑制剂缺乏引起的血管性水肿急性发作。
19Dantrolene sodium：商品名Ryanodex，由Eagle制药研发，今年7月24日获FDA批准上市。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位，用于治疗恶性高热(MH)。MH是一种遗传性肌病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的惟一可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病。
20Idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研发，后被吉列德购买，今年7月23日获FDA批准上市。该药被授予两项孤儿药地位，一项是作为单药治疗复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)，2013年9月26日被授予;另一项是用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和复发性小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，2013年10月15日被授予。
21Eliglustat：商品名Cerdelga，由美国健赞公司开发，2008年9月17日被授予孤儿药地位，今年8月19日被FDA批准用于治疗I型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传病，这类患者不能产生足够的葡萄糖脑苷脂酶，该酶缺乏会引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内的积聚。（转化医学网360zhyx.com）
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个非正式联盟，呼吁立法支持孤儿药的研发。1983年，这个组织成功使美国国会通过了《孤儿药法案》，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，美国食品药品管理局(FDA)共认证了近3000个孤儿药，获批数量达400多个，涉及447种罕见病的治疗。在FDA 2013年批准的27个新药中，就有10个是孤儿药。而今年1~8月，FDA批准的孤儿药数量仍在增加。
1Trametinib/Dabrafenib：该组合疗法今年1月8日获FDA批准。2012年9月20日被FDA认定为孤儿药，认定适应证为Ⅱb期到Ⅳ期的黑色素瘤。Trametinib和Dabrafenib均为葛兰素史克研发，用于治疗不能手术切除或转移性的BRAF V600E或V600K突变型黑色素瘤。联用疗法中服用150毫克的Trametinib胶囊和2毫克的Dabrafenib片。
2Tasimelteon(他司美琼)：商品名Hetlioz。今年1月31日批准上市。2010年1月FDA授予其孤儿药资格。该药由Vanda研发，是一种褪黑激素受体激动剂，用于治疗完全失明患者的非24小时睡眠障碍。这是FDA首次批准用于治疗该疾病的精神障碍用药。
3Ibrutinib(依鲁替尼)：商品名Imbruvica。2013年11月首次获FDA批准，用于治疗套细胞淋巴瘤。而其2012年6月4日被授予孤儿药地位的适应证为今年2月12日批准的慢性淋巴细胞白血病。依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，最早由因绘制“人类基因组图谱”而闻名的美国塞莱拉(Celera)基因技术公司开发，2006年Celera将该药的开发权转让给加州的Pharmacyclics公司。2011年，强生旗下子公司杨森制药通过先期支付1.5亿美元而获得与Pharmacyclics公司合作开发的权利。
4Elosulfase alfa：商品名Vimizim。今年2月14日获FDA批准上市。2009年5月15日被授予孤儿药资格，用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症(半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起)。该药由BioMarin研发，能够替代患者体内缺乏的半乳糖-6-硫酸酯酶，也是首个获FDA批准治疗该疾病的药物。
5Droxidopa(屈昔多巴)：商品名Northera。今年2月18日获FDA批准上市。2007年1月17日获孤儿药认证，用于治疗原发性自主神经衰竭患者、多巴胺-β-羟化酶缺乏症患者以及非糖尿病自主神经病变患者的神经症状性体位性低血压。该药由灵北制药研发，目前我国已有上市。
6Metreleptin(美曲普汀)：商品名Myalept。今年2月24日获FDA批准上市。2001年8月22日被认定为孤儿药，用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱。该药由Amylin研发，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白(人瘦素类似物)，可以辅助饮食作为先天或继发性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代疗法。
7Propranolol(普萘洛尔)：商品名Hemangeol。今年3月14日，FDA批准由Pierre Fabre Dermatologie研发的普萘洛尔口服溶液上市，用于治疗婴儿血管瘤。该药因此适应证于2008年9月5日获得孤儿药资格。
8Miltefosine(米替福新)：商品名Impavido。今年3月19日获FDA批准上市，用于治疗利什曼病。2006年10月10日被授予孤儿药地位。米替福新由Paladin Therapeutics研发，是一种十六烷磷酸胆碱，最初作为抗肿瘤药物研制，后发现其有抗寄生虫的作用。
9Coagulation factor IX(recombinant)Fc fusion protein：重组凝血因子ⅨFc融合蛋白，商品名Alprolix。该药由百健艾迪研发，今年3月28日FDA批准其用于控制和预防B型血友病(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症或圣诞节病)患者的出血发作。该药因此适应证2008年10月30日被授予孤儿药地位。
10Ethiodized油注射剂：商品名Lipiodol。该药由Guerbet LLC研发，今年4月4日获FDA批准上市，2013年9月26日被认定为孤儿药，用于已知肝癌患者肝动脉内直接使用后癌细胞成像。
11Ramucirumab(雷莫芦单抗)：商品名Cyramza。今年4月21日获FDA批准上市，2012年2月16日被授予孤儿药地位。由礼来研发的该药是人血管内皮生长因子受体2拮抗剂，用于进展期胃癌或胃食管连接部腺癌患者的治疗。
12Siltuximab。商品名Sylvant。该药是白细胞介素6单克隆抗体，由强生公司研发，今年4月23日获FDA批准上市。该药于2006年5月26日被认定为孤儿药，用于治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(CD)。该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
13Mercaptopurine口服溶液：6-巯基嘌呤口服液，商品名Purixan。该药由Nova实验室研制，今年4月28日被FDA批准用于儿童急性淋巴细胞白血病患者，凭借此适应证于2012年8月20日被授予孤儿药地位。
14Ceritinib(色瑞替尼)：商品名Zykadia，由诺华公司研制。该药于今年4月29日获FDA批准上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移对克唑替尼进展或不能耐受的非小细胞型肺癌(NSCLC)。2013年9月27日，色瑞替尼因此适应证被授予孤儿药地位。该药是一种口服的小分子ALK酪氨酸酶抑制剂，与克唑替尼相比，不抑制MET激酶的活性，但可抑制胰岛素样生长因子-1(IGF-1)受体。
15Antihemophilic factor(recombinant)Fc fusion protein：重组抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate。该药由百健艾迪研发，今年6月6日被FDA批准上市，并在2010年11月23日被授予孤儿药地位，用于控制和预防成人和儿童血友病A(先天性Ⅷ因子缺乏症)出血事件、围手术期处理，以及防止或减少出血发作的常规预防。
16Coagulation factor Ⅶa (recombinant)：重组凝血因子Ⅶa，商品名Novoseven Rt。该药由诺和诺德研制，今年7月2日被批准用于革兰滋慢氏凝集无力症(血小板无力症)，主要针对对血小板输注抵抗的成人和儿童患者。之前，该药2004年6月18日被授予孤儿药地位。
17Belinostat：商品名Beleodaq。该药是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，2009年9月3日被授予孤儿药地位，2014年7月3日在美国获批。该药最初由丹麦Curagen制药公司研发，2005年转让给TopoTarget制药公司，而后TopoTarget又在2008年以2600万美元收购Belinostat的全部开发权。2010年TopoTarget和Spectrum制药公司达成协议，共同开发。在国内深圳万乐药业申报了一项简单、安全的合成Belinostat的方法，已获得国家知识产权局下发的专利证书，同时获准进入FDA快速审批通道，在国内属于首创。
18C1-esterase inhibitor(recombinant)：重组C1酯酶抑制剂，商品名Ruconest。该药由Stantarus和Pharming集团共同研发， 1999年2月23日获孤儿药地位，今年7月16日批准上市，用于治疗遗传性或获得的C1酯酶抑制剂缺乏引起的血管性水肿急性发作。
19Dantrolene sodium：商品名Ryanodex，由Eagle制药研发，今年7月24日获FDA批准上市。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位，用于治疗恶性高热(MH)。MH是一种遗传性肌病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的惟一可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病。
20Idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研发，后被吉列德购买，今年7月23日获FDA批准上市。该药被授予两项孤儿药地位，一项是作为单药治疗复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)，2013年9月26日被授予;另一项是用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和复发性小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，2013年10月15日被授予。
21Eliglustat：商品名Cerdelga，由美国健赞公司开发，2008年9月17日被授予孤儿药地位，今年8月19日被FDA批准用于治疗I型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传病，这类患者不能产生足够的葡萄糖脑苷脂酶，该酶缺乏会引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内的积聚。（转化医学网360zhyx.com）
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