FDA：通过增强生物标记物的研究来促进“新的靶向治疗药物”的发展

    而靶向药物的成功研制，需要生物标记物的帮助-其可以作为体内但还只或者DNA变化的可以测量的指标-以确定患者的病情恶化的情况和这些治疗可能会经历的成功和失败的风险系数。具有的生物标记物可以帮助医护人员确诊疾病，确定疾病的阶段，或者预测患者对于治疗的反应，这可以帮助开发具有更高潜力的药物。例如，生物标记物能够确定能够参加临床实验的患者，这些患者可以使实验规模更小，或者时间更短，因为这些药物的作用只能在有反应的个体身上检测到。现在市场上有几种药物，其是以生物标记物为基础的诊断试剂，用来在临床上确诊病人。例子包括Xalkori（crizotinib）和Tarceva（erlotinib），他们可以用于治疗肺癌，还有Zelboraf（vemurafenib），可以用于某些类型的黑色素瘤（皮肤癌）的治疗。

    生物标记物对于新治疗方法的发展是有益的，无论这些疗法是否具有针对性。例如，可以识别的生物标记物，可以代替临床的“终端”，加快药物的研发。这是因为一个对于生物标记物有明显作用的药物是更容易获得的，并可以话费较少的时间来对比这个药物对病人的作用，功能或者生存等方面的评价。建立生物标记物的有效性可能可以减少资助的损失，这是因为期更够更轻松的识别出表现较差的药物。

    而找出有用的生物标记物的能力主要依靠科学家对于他们希望治疗的疾病的理解程度。在一些疾病领域，如传染性疾病和癌症，我们在疾病过程，影响这些过程和药物治疗的方法的理解上已经取得了很大的进展。而在另外一些不太明确的领域，FDA正通过工作促进基于生物标记物的药物研发。例如，我们目前对于“定量”的生物标记物的鉴定正在进行研究。

    近日，FDA与英格堡的医疗保健改革的布鲁金斯学会合作，已举办公开研讨会的形式，帮助推动生物标记物的治疗性产品的发展。讨论有助于确定和提出，在新药的早期和晚期的临床实验中生物标记物的应用面临的挑战，以及基于生物标记物的成功的方案的最佳的实践方式。在讨论中强调了一些机会，包括：

    关于需要支持生物标记物的使用的证据，已确定清晰的标准；

     能够促进用于在实验中和临床中确定患者的检测的基础设施和政策，特别是在同一时间针对许多生物标记物的评价的实验的设计；

    新的模式和将会加快生物标记物和新的产品研发的临床实验的工作网络；

    通过测序技术在确定的小样本群体中的治疗效果的评估方法。

    本次研讨会的公众意见将会在关于决策和与生物标记物的交流方面帮助FDA。作为2012年处方药用户收费法重新授权的任务的一部分，FDA正致力于推进有关生物标记物的使用和研发在医疗产品中的开发。公众研讨会是帮助我们实现这一目标的重要的一步。设法推动在药物寻找和研发中的生物标记物的鉴定和使用也得到了众议院能源和商务委员会的关注，并提议作为21世纪值得关注的疗法。我们期待通过对生物标记物的进一步研究，来推进生物标记物的发展，这将有助于给有需要的患者带来重要的新的疗法。

（转化医学网360zhyx.com）

原文：http://blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2014/10/advancing-the-development-of-new-targeted-drug-therapies-by-enhancing-the-science-of-biomarkers/

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