FDA批准新的罕见血友病的治疗方式

  后天性A型血友病是比较罕见的，但可能危及生命，这是因为其可以通过抗体（免疫系统蛋白）靶向人体独有的FVIII因子，从而造成出血，因为这种蛋白对于凝血是非常重要的。当FVIII因子由这些抗体造成了失活，人的血液就不会正常的凝结，从而导致过度出血，这个过程可以自发发生或者由于损伤或者手术造成。
  不像遗传性血友病，后天性A型血友病不是一种遗传病，并且既可以影响男性，也可以影响女性。后天性A型血友病的发生可能与其他的医疗条件或者健康状况有关，例如妊娠，肿瘤，或者使用某些药物。然而，在大约一半的情况下，造成其发生的原因都是不明确的。这也就导致了诊断的困难，出血的程度更严重，并且使治疗更加具有挑战性。
  “这个产品的审批为这种罕见病的患者的治疗提供了一个重要的治疗选择，”FDA生物制品评价和研究主任医学博士Karen Midthun这样说。
  Obizur含有猪的FVIII的重组类似物。使用猪的FVIII，是因为它与人体的FVIII具有高度的相似性，并且可以有效的使血液凝固，但不太会受到患有获得性A型血友病患者体内的抗体的攻击。
  Obizur的安全性和有效性是通过29个患有获得性A型血友病的成年人的临床实验获得的，这些患者的严重的出血情况，都接受了Obizur的治疗。该试验表明，在出血发作时Obizur具有有效性。并且认为是不具有安全性问题的。
  Obizur获得了FDA的孤儿药批准，因为这种药物的目的是用于治疗一种罕见的疾病或者状况。
  Obizur是由加利福尼亚州的西湖村的Baxter Healthcare Corporation生产的。（转化医学网360zhyx.com）

原文：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm420263.htm

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