跨血脑屏障药物获得重大突破

今后，救命的药物通过血脑屏障(BBB)可能会更加容易，根据最新一期The FASEB Journal杂志的一篇研究报道。

本研究成果题为“A novel platform for engineering blood-brain barrier-crossing bispecific biologics”。在这项研究里，科学家描述了一种叫做“FC5”的抗体，该抗体只有传统抗体的十分之一大小，能够穿过血脑屏障。FC5利用了大脑摄取营养相同的通路，这使得它能够“偷运”更大的抗体来穿过屏障。研究人员表示，这就像乐高积木一样，FC5组合成许多类型的抗体类型，帮助这些药物到达大脑内的病灶部位。本研究成果具有重大的意义，能够用于发展新的治疗途径来抗击一系列脑部疾病，比如阿兹海默症、帕金森综合征、癌症、癫痫、遗传性脑部疾病、神经变性疾病、慢性神经性头痛等。

“神经系统疾病对患者及家人来说常常是毁灭性的。当前的治疗方案还不能满足需要，并且具有很多的副作用。到目前为止，具有靶向治疗的新药研制还未能成功，因为将足够的药物传输到脑部及其的困难或者是不太可能的”，来自加拿大全国研究委员会人类健康治疗协会的Danica B. Stanimirovic表示，“在这项研究里，我们希望能够对许多有前途的治疗途径开放研究（包括抗体）以在临床实验中对抗神经系统疾病，最终目的是能够有效的应用到患者身上”。

为了达到研究目的，Stanimirovic及其同事将FC5以不同的构型结合到一个更大的分子上，随后在细胞模型及小鼠动物模型中检测到这个更大的分子能够传输通过血脑屏障。他们在这个被FC5所运输的更大的分子中也合并了一个多肽（一种小分子蛋白）。这个多肽是一种抗疼痛的分子，不能够通过它们自己由血流进入大脑。这种FC5-多肽组合物被注射进血液后，抗疼痛作用的多肽穿过了血脑屏障，并最终到达脑部。

“血脑屏障就是这样一种强有力的安全系统，能够让现在的电脑程序及工程师所汗颜”，本文的主要作者Gerald Weissmann表示，“对我们不幸的是，这种安全系统就某种程度而言可能是不太好的：因为它，将药物运送到大脑变得极其困难。我们的研究最终为一系列治疗方法提供了钥匙，将会在不就的将来拯救数百万人的生命”。（转化医学网360zhyx.com）