FDA采取pCR为新基础，加速高风险性乳腺癌药物的审批速度

  在过去，下一步大规模的用于确定该药物在乳腺癌的早期阶段是否有效是需要等待数年的。但是现在开始改变了。

  虽然大多数早乳腺癌早期确诊的女性会首先用手术去除肿瘤，之后通过药物治疗减少复发的风险（如“辅助治疗”），但也可以在手术前，就使用相同的抗癌药物（如“新辅助疗法”），这样同样有效。大多数乳腺癌患者在手术前给药会造成肿瘤的减小，也有的肿瘤通过外科手术的方式可以完全消失。这叫做病理完全反应或者pCR。具有pCR的患者在手术的时候比患有其他癌症的欢在在未来肿瘤“转移”或者扩散的风险小得多。

  为了帮助用于高危患者药物加速审批，2012年5月，我们建议使用pCR作为一种新的方法，因为其能够加快用于早期高风险乳腺癌患者的药物的审批。在早期乳腺癌药物的批准的基础是无生病症状（患者在没有癌症复发的条件下存活时间的多久）或者总生存期。这样的长期的结果对于患者和监管者来说都是十分重要的，并且对于将来每种用于早期乳腺癌的药物的临床实验也是十分重要的。但是完全依赖于这些结果，药品批准将会在用于转移性乳腺癌和之后批准用于具有早期疾病症状的患者之间有5-10年的时间差。

  上个月，我们完成了关于使用pCR加速高风险性早期乳腺癌药物审批的政策。因为我们至少在2年前率先提出了依赖端点的审批方法，我们从中学到了很多。FDA的工作人员在全国各地的会议上发言，总结了从学术界，制药公司，患者，以及公民的几十条意见。我们举办了聚集了思想领袖，病人的代表，药物开发和监管者举行了一个开放的关于乳腺癌的公共研讨会，并确定了基于pCR作为支持加速审批的共识。为了完善我们对pCR作为监管点的理解，FDA也在12000名参与新辅助化疗实验的妇女数据池中进行了努力。

  那么，2014年我们在哪里？这个途径明显将可能有希望的药物在患有高风险性乳腺癌患者有生之年服用，而不是在他们去世之后，当我们这样做的时候，我们可能会增加治愈的几率。尽管如此，仍然存在pCR的比率如何预测药物对于具有高风险性乳腺癌患者的改善的结果，以及什么幅度的增加，对于pCR是由意义的。对于现在，我们决定对于加速用于早期乳腺癌药物的审批速度，我们依赖于我们已知的每一种药物的一切：它是如何起作用的；对于其他类型的癌症或者癌症更早期的阶段它的有效性；取得同样效果的其他药物是如何起效的；这些药物造成的副作用是什么，以及相比较于已经完成的标准治疗，pCR比例增加的数量是多少。

  我们的第一个用于高风险的早期乳腺癌的新辅助药物是在2013年9月批准的。帕妥珠单抗被授予基于pCR比率以及从两中新辅助药物临床实验的安全数据为基础的加速审批渠道，而之前两种药物是在转移性乳腺癌中获得的更早期的有效性和安全性结果。在加速审批的同时，FDA要求发起人进行大佐剂实验以确认帕妥珠单抗实际上缺失能减少复发或者具有早期肿瘤的妇女的死亡率。该试验的第一个结果预计将在2年内得出。

  每当我们给予用于新辅助治疗的乳腺癌药物加速批准的时候，总是会有不确定性，而这种情况也是不可避免的。但是，当女性面临第一次确诊高风险性HER2+乳腺癌的时候，他们的医生将会确定，使用帕妥珠单抗对她们是否有用以及是否有风险。现在，我们依然有许多需要完成的，但这将会是我们迈出的重要的第一步。（转化医学网360zhyx.com）

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