Cell Stem Cell：移植干细胞分化的多巴胺神经元或可有效治疗帕金森

  帕金森疾病是一种影响全球数百万人健康的一种难以治愈的运动性障碍，当前仅有的疗法往往会引发患者产生机体副作用而且也会不断失去作用；近日，一项发表于国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自隆德大学的研究人员通过研究表示，移植来自人类胚胎干细胞分化生成的神经元可以恢复帕金森大鼠模型的运动功能，这就为后期进行细胞移植疗法的人类临床试验提供了一定的思路和基础。
  Malin Parmar教授表示，我们的研究为人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元进入临床前试验评估提供了重要的基础，也为有效帮助当前治疗帕金森的疗法提供了帮助；帕金森疾病的发生是由于大脑中释放多巴胺的神经元死亡而引发，这些神经元的死亡会使得机体的灵巧控制和运动速度发生进行性地缺失，然而当前可用的药物和疗法都会引发患者副作用，比如不随意运动和精神障碍等。
  为了有效评估基于人类胚胎干细胞的疗法，研究者将人类胚胎干细胞分化而成的多巴胺神经元移植入帕金森疾病模型大鼠大脑中控制运动的区域，这些移植入的神经元就会存活下来，在5个月之内恢复正常的大脑多巴胺水平，并且建立其大脑的长效连接机制，最终该疗法就可成功恢复动物的正常运动功能。
  更重要的是，当将人类胚胎干细胞分化而成的神经元移植入帕金森大鼠模型中时，这些神经元表现出了和胎儿机体神经元同样的功效和潜力，这就表明基于人类胚胎干细胞的疗法或许具有一定的潜力来治疗帕金森疾病患者。
  最后，研究者Roger Barker说道，文章中介绍了基于细胞的疗法来治疗帕金森疾病的一段历史，后期研究还需要更多的临床试验来验证本文中基于人类胚胎干细胞的疗法，我们相信未来可以开发更为有效地治疗人类帕金森疾病的疗法。（转化医学网360zhyx.com）
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Human ESC-Derived Dopamine Neurons Show Similar Preclinical Efficacy and Potency to Fetal Neurons when Grafted in a Rat Model of Parkinson’s Disease
Cell Stem Cell   doi:10.1016/j.stem.2014.09.017
Shane Grealish, Elsa Diguet, Agnete Kirkeby, Bengt Mattsson, Andreas Heuer, Yann Bramoulle, Nadja Van Camp, Anselme L. Perrier, Philippe Hantraye, Anders Björklund, Malin Parmar
Considerable progress has been made in generating fully functional and transplantable dopamine neurons from human embryonic stem cells (hESCs). Before these cells can be used for cell replacement therapy in Parkinson’s disease (PD), it is important to verify their functional properties and efficacy in animal models. Here we provide a comprehensive preclinical assessment of hESC-derived midbrain dopamine neurons in a rat model of PD. We show long-term survival and functionality using clinically relevant MRI and PET imaging techniques and demonstrate efficacy in restoration of motor function with a potency comparable to that seen with human fetal dopamine neurons. Furthermore, we show that hESC-derived dopamine neurons can project sufficiently long distances for use in humans, fully regenerate midbrain-to-forebrain projections, and innervate correct target structures. This provides strong preclinical support for clinical translation of hESC-derived dopamine neurons using approaches similar to those established with fetal cells for the treatment of Parkinson’s disease.