新药ixazomib有望治疗多发性骨髓瘤

近日，一项发表在顶级杂志Lancet Oncology的研究指出，通过口服实验药ixazomib联合来那度胺及地塞米松有希望治疗新诊断的多发性骨髓瘤患者，其研究成果题为“Safety and tolerability of ixazomib, an oral proteasome inhibitor, in combination with lenalidomide and dexamethasone in patients with previously untreated multiple myeloma: an open-label phase 1/2 study”。

“ixazomib还是一种实验药物，其是一种口服的蛋白酶体抑制剂，能够用于骨髓瘤的治疗，其副作用比如引起周围神经病变要更低”，来自美国梅奥医学中心的血液学家以及本研究的主要作者Shaji Kumar表示，“总所周知，联合运用硼替佐米、来那度胺以及地塞米松能够高效的治疗新诊断的多发性骨髓瘤。在本研究里，我们想要研究安全耐受及具有活性的ixazomib联合来那度胺以及地塞米松对新诊断的多发性骨髓瘤的作用”。

在本研究里，Kumar博士及其同事在2010年11月到2012年2月接受了65名患者（其中15名1期，50名2期）。基于群体药代动力学数据，研究人员确定了2.97mg/m²作为ixazomib的最大耐受剂量，他们建议2期的剂量为2.23 mg/m²。群体药代动力学是基于人口统计学、体重、代谢及其它的药物治疗，来研究患者体内药物浓度的可变性。

结果表明，有42名3级或者更高的不良反应，包括皮肤及皮下组织的中性粒细胞减少以及血小板减少，以及药物相关的周围神经病变。由于不良反应，有5名患者中断了治疗。在64名响应评估患者中，有59名（占92%）具有部分响应，包括37名具有好的部分响应或更好的应答。

“对新诊断的多发性骨髓瘤患者，口服ixazomib联合来那度胺和地塞米松都具有很好的耐受性及活性”，Kumar博士表示，“我们的结果支持了去发展3期实验研究，来联合运用这些药物去对抗多发性骨髓瘤”。

注：武田上海和亚洲研发中心1月22日宣布启动ixazomib（MLN9708）治疗复发/难治型多发性骨髓瘤的全球III期临床研究（TOURMALINE-MM1），参与的国家包括澳大利亚、中国、日本、新西兰、新加坡和韩国。Ixazomib是首个进入III期临床的口服蛋白酶体抑制剂。 （转化医学网360zhyx.com）