NIH：研究表明，氯沙坦可能会是马凡综合征的良好治疗选择

  在具有马凡综合征的儿童和成年人中的阿替洛尔和氯沙坦的研究，获得了NIH心脏，肺，和血液研究所（NHLBI）的资助，其研究结果在芝加哥举行的美国心脏协会（AHA）科学会议上做了报告。并且同步在《NEW ENGLAND》上发表。

  马凡综合征是一种遗传性疾病，其主要影响结缔组织，而结缔组织的作用主要是连接身体的各个部分。该疾病最显著的特征经常在心脏，血管，骨，关节和眼睛发现。标准治疗包括心脏成像，运动限制，例如阿替洛尔或其他可以减少主动脉扩张速率的β-阻断剂的使用。虽然早期诊断和精准的医疗和手术治疗已经改善了患者的生存期，但是马凡综合征患者不断出现并发症和心脏疾病，其致死率非常高，即使是在患者年轻的时候。

  这是一项随即实验，其由NHLBI的Pediatric Heart Network进行协调，2007-2011年，在美国，加拿大和比利时的21个临床中心进行，该试验得到了608名从6个月到25岁不等的患者的数据。实验表明，这两种药物的工作方式不同。阿替洛尔的工作原理是舒张血管和减缓心脏速度，提高血流量，并且使血压下降。氯沙坦阻碍某些天然物质收紧血管，使血液能够更顺畅的流动，心脏更有效的工作。

  以前的小规模研究表明，氯沙坦在减缓主动脉根部扩张上，比阿替洛尔更加有效，而阿替洛尔是当前比较常用的疗法。NIH资助的最大规模的研究表明，两种药物之间没有显著的区别。
  “这些研究结果对临床实践非常有价值，”NHLBI主任Gary H. Gibbons博士这样说。“这两种药物对参与研究的患者都具有良好的耐受性，氯沙坦可以作为马凡综合征治疗的另一种选择。此外，在儿童中进行治疗效果评价是为了确保循证儿科护理。”

  虽然在不同的治疗组中，主动脉根部的变化速率没有区别，但是随着时间的推移，在两个群体中，主动脉根部扩张的严重性将会降低，尤其是在年轻的受试者中。这一结果的原因是未知的。进一步评估这个意外发现是非常必要的。

  “这一发现表明，在年轻的时候和在疾病的早期阶段开始治疗是可取的，”波士顿儿童医院，马凡综合征计划首席研究员心血管遗传学家Ronald V. Lacro博士这样说。“我们必须记住，虽然这项研究并没有表现出哪一种药物更加有效，但是它仍然帮助我们极大的拓展了对马凡综合征的认识，以及阿替洛尔和氯沙坦对马凡综合征的影响作用。”

  马凡氏基金会将帮助招募志愿者，募集基金支持一些实验。“马凡氏基因会非常感染有机会与NHLBI Pediatric Heart Network一起进行评估，该机构是我们马凡氏基金会极为重要的合作伙伴。”马凡氏基金会研究和立法事务的高级副总裁Josephine Grima博士这样说。“他们对这个大儿科的研究承诺打开了在全世界更多的马凡综合征治疗的研究，除此之外，还有九个国家的科学家参与到了这个项目。”

  “公共-私人伙伴是这个实验的一个标志”NHLBI心血管科学部主任Gail Pearson博士在临床研究办公室这样说道。“通过Pediatric Heart Network，我们能够汇聚起政府，行业和社区病人，这为研究提供了难得的条件。这是一种新的模式，我们希望这种模式变得更加普遍。”（转化医学网360zhyx.com）

本文系转化医学网原创翻译整理，欢迎转载！转载请注明来源并附原文链接。谢谢！