小车(CAR-T)越滚越快
导读 | 前几天关于C-ART治疗的报道,在网络上引起了人们的关注,而对于C-ART,现在的进展情况究竟怎样么? |
【新闻事件】:11月25号Juno Therapeutics的CAR-T药物JCAR015获得FDA突破性药物地位,用于治疗复发性/无应答的B细胞急性白血病。同时,强生也匆匆搭上这趟小车,和肯德基的生物制药公司Transposagen建立战略合作关系,共同开发CAR-T药物。CAR-T(正好是英文“小车”的意思)真是越滚越快。
【药源解析】 CAR-T是历史上少有的真正创新药物。其原理为把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造,令其识别肿瘤细胞表面的抗原。然后把这些细胞输回给病人,达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。
目前这个领域竞争十分激烈,诺华是领头羊。其CD19识别CAR-T药物CLT019在一个复发性/无应答B细胞急性白血病的临床实验中达到90%的完全应答率。六个月的无进展生存率67%,总生存率78%。最长的应答达到两年,而这类病人通常只有几周的生命。制药工业就需要这种能把生存期单位从“星期”改成“年”的药物。这种大幅度的改善生存期,而且应答率如此之高闻所未闻。
正是这么强大的疗效引无数英雄竞折腰,大公司纷纷和CAR-T小公司建立合作关系。Bluebird Bio和赛尔基因,Adaptimmune和葛兰素史克今年分别建立合作关系,诺华则收购了CoStim。选择单干的小公司IPO也非常耀眼。在生物股处于相对低谷的情况下,Kite Pharma今年6月IPO募集1.3亿美元,Juno则在前几天成为历史上最成功的生物技术IPO,共募集3亿美元。
CAR-T如果上市其价格将非常昂贵,预计一次治疗可达50万美元。但这种颠覆性的药物是应该得到回报的,挽救一个孩子的性命值得社会付出高昂代价。现在不合理的是那些没有什么附加值却以高价出售的药物。比如耐信只是奥米拉唑的一个对映体,现在无论如何不应该卖到每年40亿美元。立普妥过期后Crestor还能卖60几亿也同样令人匪夷所思。如果能把这些药物的价格降下来,社会是有能力支付CAR-T这样真正有价值的药物的。(转化医学网360zhyx.com)
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