NATURE：获取更多获批前药物使用数据迫在眉睫

  在诊所和医院中，随时都有成千上万的小规模实验正在进行-但是，北卡罗来纳州的达勒姆的杜克大学的肿瘤学家Amy Abernethy说道：“我们一直没有从中得到信息。”
  11月21日，聚集在华盛顿特区的研究人员在临床癌症研究的年会上讨论了两个项目，这两个项目都计划在明年实施，他们将致力于从这些实验中的一部分获得实验数据。开展项目的目的是为研究人员提供数据库-并不仅仅是为了寻找潜在有效的疗法，也是希望得到为什么有些患者的癌症具有耐药性或者敏感性的细胞方面的线索。
  “这将是我们从病人身上获得数据的开始，其会促进我们对肿瘤的生物学理解。”在马萨诸塞州剑桥市一家公司的医学基金会首席负责人Vincent Miller这样说，该公司提供肿瘤的基因图谱。
  虽然在美国使用关闭标签的处方药物是合法的，但这也会经常引起争议，如果药物产商在没有获得批准之前推广的话，会面临巨额的罚款。
  标准的做法
  关闭标签的药物应用于癌症治疗中的每一个方面，并且被认为有望在获得更多的个别肿瘤遗传学信息之后，成为一种普遍的疗法。但遗传并非一切：药物只能用于批准的癌症，这一般都是经过测试的，即使这些药物靶向的突变点是由几种类型的癌症组成的。例如，Vemurafenib和dabrafenib，靶向了一种叫做BRAF的蛋白。他们被批准用于黑色素瘤的治疗，但是不能用于有相同突变的肺癌或甲状腺癌。
  弗吉尼亚州亚历山大的希勒斯基临床肿瘤协会（ASCO）的首席医疗官Richard Schilsky说，问题是这些癌症也是该突变引发的一种情况。“我们没有足够的病人和钱，来保证在每一个亚型的癌症中随机进行临床实验，以检验每一种药物。”
  为了解决这个问题，Schilsky正在推广一个叫做TAPUR（靶向药物和分析利用注册）的研究计划，其打算在2015年进行。该研究将会通过ASCO进行，收集关于病人治疗、结果和突变的信息，这些患者都已经用尽了传统的疗法，不得不寻求未批准的疗法的帮助。
  南卡罗来纳州的哥伦比亚研究中心的分子诊断临床医学主任Dane Dickson也在做类似的尝试，他想联合制药公司的研究人员和病人一起推出一个注册表，其目的是为了获取关于关闭标签类药物的数据。这个计划叫做MED-C（分子证据发展联盟），其要求招募的每个人都进行标准的基因检测，这样研究人员能够对不同医院的数据进行更好的比较。
  这两个方案都与制药公司有关，希望其能够帮助参与的患者进行免费治疗，这同时也是为了鼓励医生参与。作为交换，公司有机会收集更多的关于他们药物的数据。
  总部设在华盛顿特区的癌症研究之友的创始人及董事长Ellen Sigal说，这对患者的好处是明显的。“关闭标签药物正在被使用，我们想出来一个办法更好的获取相关的数据，并且要通过一种意义的方式来实现。”她说。“因为现在，我们什么也没有得到。”（转化医学网360zhyx.com）

  原文：NatureVolume:516,Pages:21–22Date published:(04 December 2014)DOI:doi:10.1038/516021a

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