NYSCF与CMTA合作建立CMT干细胞库

  纽约干细胞研究所（NYSCF）与遗传性腓骨肌萎缩症协会（CMTA）合作建立干细胞库
  纽约干细胞研究所（NYSCF）10日发表声明，该机构将与遗传性腓骨肌萎缩症协会（CMTA）合作建立干细胞系生物库以促进这一类遗传性神经疾病的科学研究。
  NYSCF将使用其干细胞微阵列技术和爱荷华大学的CMT病人样本来制造诱导性多能干细胞（iPS cells）。这些干细胞系代表着临床病症的特征，它们将被用来诱导分化产生有疾病缺陷的细胞类型从而模拟CMT的病症。
  作为合作的一部分，NYSCF将为全球科学家提供这些细胞系以促进疾病的基础研究和药物研发。CMT是一种罕见的神经系统紊乱的遗传性疾病。1型的特点是施旺细胞缺陷,而2型的特点是运动和感觉神经元缺陷。
  科学家是在2010年利用全基因组测序技术发现了CMT的遗传性病因。
  CMTA协会的CEO Patrick Livney表示，目前还没有有效的手段来阻止CMT的发生和发展，这次与NYSCF的的合作将推动CMT疾病的基础研究向临床个体化治疗的转化，具体合作细节没有被披露。（转化医学网360zhyx.com）