【荟萃】JP摩根健康产投大会 名企畅谈未来战略

  2015年1月12日~15日，超过400家生物技术公司以及9000名业内人士如候鸟一样一年一度齐聚旧金山。他们来参加一个名为“JP摩根健康产业投资大会”的活动。这是业界认为最高端大气上档次的医药行业年度盛会，原因有三：其一，JP摩根将之进行了33届的持续号召力和会议品质，其二，各大公司掌舵人在此向投资者阐述各自公司新一年的发展计划及上市新产品；其三，有很多新兴的医药企业或者生物技术在此平台上与投资者直接对接。

  以下是各大知名企业在会上提出的未来战略：

  JP摩根CEO Jamie Dimon吐槽美国税政

  “即使在2008~2010年经济危机的时候，JPM会议规模还是在一直增加，这让我看到了美国原生、彻底的商业力量”，Jamie Dimon表示，“这是资本主义最好的地方”。

  强生：未来将临拆分狂潮

  谈到并购就顺便说一下辉瑞。2014年错过阿斯利康的辉瑞也在本次会议上这样表态：“将与大型制药企业保持合作”，究竟怎样，充满想象。

  Gilead：将丙肝药物Rock到底

  不过，HCV治疗领域的竞争将更加白热化。除了艾伯维与快捷药方达成采购协议直接挤占了Gilead的市场，来自默沙东的新产品固定剂量复方制剂（grazoprevir/elbasvir联用）也将在2015年上半年上市。该药物被报道称在II期临床治愈了超过95%的患者。

  百时美施贵宝：不惧与默沙东打遭遇战

  此外，与辉瑞联合推广的康宁药物Eliquis也初露锋芒。

  罗氏：领导肿瘤还不够，还要领导个性化医疗

  这种思路从过去一年罗氏的收购路径不难看出。算上新上手的Foundation Medicine，罗氏在过去十二个月收购了6家分子诊断及基因测序相关公司。制药企业跨界测序，那测序公司该怎么办？

  Illumina：开发新系统，然后安静做个合作者

  除了传统开发测序设备之外，Illumina也开始向临床进军，涉足无创产权检测和肿瘤领域。不过，Illumina的做法与其他公司并不相同：“不做零售”“注重于合作伙伴的关系”是Flatley多次强调的关键词。该公司的合作伙伴包括中国Berry基金组学等等，药企方面则包括杨森、赛诺菲和阿斯利康。

  美敦力：收购柯惠之后有三件必须做的事情

  当然，美敦力也照顾到了因并购大把花钱之后，烦躁股东的心情：未来将用自由现金恢复50%股东的分红和股票回购。

  赛诺菲：在糖尿病领域我们还是棒棒哒

  赛诺菲今年派出首席研发官出席JPM大会。延续董事长的思路，Elias Zerhouni重复了此前未来六年将上市18款新药的宣传口径，着重强调了Toujeo在来得时专利过期后、将要取得的市场替代效应：“它将成为黄金标准”。此外，Zerhouni披露了PCSK9领域也有最新进展：欧盟监管者正在受理此药。不过，2014年重金买入的可吸入胰岛素Mannkind公司Afrezza没有受到足够的重视，该产品本计划2015年1月上市。

  Affymetrix

  Affymetrix公司首席执行官Frank Witney宣布，该公司在未来一年主要聚焦以下四个主要方面：1.扩大癌症基因组学业务；2.与更多的生物样本库合作，扩大基因分型业务，并提高在AG-bio领域的影响力；3.推动和扩张单细胞测序业务；4. 发挥与Ariosa公司在生殖健康诊断的合作伙伴关系。
  该公司在过去的几年里对业务进行了重组，缩减了对基因表达产品的依赖，使细胞遗传学、AG-bio、单细胞分析和生殖健康领域的产品更加多样化。从2011年至2014年，Affymetrix公司的基因表达产品销售额由51％减至21％。
  该公司现在正处于转型的第三阶段，转化医学和分子诊断市场是发展重点。扩大基因分型产品市场，如微生物的研究，药物基因组学，直接面向消费者的基因组学和HLA，并通过eBioscience公司销售单细胞研究相关新产品。
  Affymetrix公司最近推出了PrimeFlow RNA试剂盒，能够让用户分析数以百万计的单细胞RNA和蛋白的表达水平。由于该产品11月才推出，因此无法提供任何销售数字，但该产品有望带动单细胞市场的增长。此外，该公司预计在今年第一季度推出的基于阵列的单细胞RNA分析试剂盒。
  去年秋季，Affymetrix公司与Ariosa公司签署了无创性产前诊断方面的合作协议，并预计到2018年将形成48亿的市场。Ariosa公司使用Affy的Axiom-384HT作为无创检测平台。去年十二月，罗氏公司宣布计划收购Ariosa公司。
  Witney 表示，他期望来自生物数据研究、AG-bio研究、临床试验以及细胞遗传学的增加推动测序芯片的增长。该公司将会通过收购企业或技术来填补了自身不足，特别是在单细胞产品和AG-bio组合方面。不过，这些只是辅助性交易。

  赛默飞（Thermo Fisher Scientific）

  Thermo Fisher Scientific公司总裁兼首席执行官Marc Casper在本届摩根健康大会上重申，收购Life Tech要早于预期。两公司合并后成本协同效益达1亿美元，公司去年的财政上升3个百分点。
  Casper没有透漏在Ion Torrent 研发上所付出的努力，但是整个公司最大的投资就是NGS技术研发和平台建设。该公司的Ion Torrent技术应用的重点仍然是癌症相关研究。Thermo Fisher推出了实体瘤DNA检测试剂盒，基于Ion Torrent AmpliSeq技术能对福尔马林固定的、石蜡包埋的肿瘤样本进行测序。此外，Thermo Fisher推出了NGS RNA平台和工作流程用于对融合基因的临床研究。 Ion Torrent AmpliSeq 肺癌基因融合研究平台能够同时对70 ALK，RET，ROS1和NTRK 1 等与肺癌相关的融合转录本进行测序，以及5'和3'ALK基因表达情况分析。

  丹纳赫（Danaher）

  丹纳赫公司新任总裁兼CEO Thomas Joyce在会上展示了贝克曼库尔特最新的Veris分子诊断平台，该新品定于今年下半年在欧洲推向市场，据悉，Veris的售价为100,000美元。
  这款“样品进，结果出”的PCR平台系统，以及运行于该平台上的巨细胞病毒检测法已获CE认证标志。在欧洲推出后，丹纳赫将开始寻求美国FDA对Veris的批准，但Joyce在会上并未透露美国市场计划的下一步细节。
  他表示，Veris定位于中到大规模的医院、参考实验室。除巨细胞病毒检测外，该系统的测试菜单将包括乙肝、丙肝和HIV测试。
  在2011年被丹纳赫收购之前，贝克曼库尔特早已耗费了数年时间研发Veris。Joyce在其发言中说到，“从增长的角度来看，分子诊断是丹纳赫最重要的市场，”对于丹纳赫而言，分子诊断在未来大约五年内预示着约1亿美元的收入。
  2014年丹纳赫完成或宣布了18项收购，交易规模合计约40亿美元。该公司去年在生命科学和诊断领域很大程度上保持了观望。本周二在被问及丹纳赫来年的并购战略时，Joyce给出的回答是，“我们当然十分中意生命科学和诊断，”但对在该领域进行专门的收购交易却不置可否。

  GenMark Diagnostics

  GenMark诊断公司总裁兼首席执行官Hany Massarany 着重介绍了该公司的 new ePlex系统，该系统是一个基于 eSensor技术的全自动分子诊断平台。据Massarany透露该系统已提交美国食品和药物监督管理局(FDA)，并计划于2015年中在欧洲推出，2016年上半年在美国推出。
  与 GenMark 现有的 XT-8 平台相比，ePlex 的优势主要是集核酸自动提取、扩增以及eSensor检测技术为一体，实现了基因的快速检测。ePlex操作人员仅仅需要将病人原始或简单处理的样本放入一个试剂盒中，就可以在90分钟之内得到结果并且中间不需要进行任何操作。ePlex系统主要是针对感染性疾病诊断市场。最初的诊断项目包括革兰阳性和阴性菌鉴定、呼吸系统感染性疾病诊断、胃肠道感染诊断、HCV(丙肝)基因型鉴定、中枢神经系统感染诊断及真菌病原菌诊断。
  该系统在去年4月就已经开发完成，但是由于该系统技术的复杂性公司推迟了其推出时间。由于该系统使用非常简单，预计ePlex将会比XT-8具有更大的市场，遍布全球超过12000家的医院、实验室。
  Massarany还对公司进行财务状况介绍，并公布了其2014年第四季度的财务业绩：截至2014年12月31日，GenMark公司收入增加了52%达到9.8 million美元。此外，GenMark在第四季度又新售出38台XT-8分析仪，目前在美国已出售450台。

  Accelerate Diagnostics

  自2012年底Accelr8改名为Accelerate Diagnostics以来一直非常低调。该公司首席执行官 Lawrence Mehren介绍，今年该公司计划在欧洲推出临床微生物检测平台。
  据Mehren介绍，利用该公司单细胞微生物分析的专有技术，能够使药敏试验的检测发生根本性的改变。此前，一个被称做BACcel的方法是免培养的基因和表型检测方法。而标准的药敏试验方法需要大量的人力并且需要超过50个小时才能获得试验结果。Accelerate的平台可以在一小时内进行分子诊断并在5小时内获得药敏检测结果。
  去年春季该公司检测平台面市，在接下来的一年，计划获得欧盟的CE标志并进行临床试验，并为提交美国FDA做准备。该公司已与FDA接洽多次，并选择了11个临床试验基地, 今年上半年将会开始进行临床试验。该公司推出的第一种诊断试剂针对血液感染诊断，并在接下来推出呼吸道感染、泌尿道感染及皮肤感染检测试剂。
  目前Accelerate还并未对该系统进行定价，Mehren表示，鉴于以往的药敏试验平台价格在180美元左右，该公司推出检测平台后将会出一个合理的定价。

  Genomic Health

  Genomic Health公司执行总裁Kim Popovits在大会上总结了公司的经营目标以及发展里程。
  目前，该公司的乳腺癌检测产品Oncotype DX，已经累积检测超过50万份案例。从2013年启动前列腺癌检测，至今已超过1300位医生在推广使用该公司的试剂盒，今年秋天将进行第二阶段的验证研究。虽然Popovits没有明确时间节点，但表明医疗保险报销将是下一个关键转折点。她同时强调，用于检测乳腺癌的Oncotype DX DCIS产品是公司主推产品。根据上个月报告中对1500名患者的案例分析结果显示，Oncotype DX DCIS试剂盒能够准确预测保乳手术后，未来十年内局部复发的风险性。在美国大约5万妇女进行了DCIS检测。
  Genomic Health在全球大约有20亿美元的市场需求，仅在西欧地区就至少有4亿美元。该公司在某些地区直接进行销售推广，在2015年这种模式将增加公司产品的市场普及率。在德国大约有2万5千个患者选用了该公司的检测服务，占约20%的市场。在英国有2万个用户，将近10%的市场比例。
  一年前，该公司推出液体活检的项目，到2016年将推出基于该技术的检测服务。目前，该前列腺癌和乳腺癌产品总共占据30亿美元市场。增加液体活检后，公司未来几年的市场将扩大到50亿美元。
  Genomic Health公司研发部高级执行副总裁Steve Shak在分会讨论中表示，公司计划收集更多的数据来证明产品的有效性。首先公司会选择一个测试平台，然后与用户进行协商。
  2015年，该公司希望：1.前列腺癌和乳腺癌检测试剂盒能在年底前实现盈利；2.占据美国乳腺浸润性癌症检测市场的90%；3.增加美国市场DCIS检测的采用率；4.在英国完成检测报销申请；5.实现前列腺癌检测的医疗保险；6.推进液体活检项目。

  Myriad Genetics

  Myriad Genetics公司执行总裁Peter Meldrum介绍了该公司的myRisk遗传性癌症检测服务：通过包含25个基因的检测芯片对结肠直肠癌、乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、前列腺癌、胃癌以及黑素瘤进行风险预测。
  Meldrum表示，myRisk检测对遗传性乳腺癌患者进行，其检测率比BRACAnalysis高出51%。之前因为myRisk检测服务量过大，实验室超负荷工作，检测报告周期有延长，但是目前这些问题已得到解决。
  去年10月，Myriad公司收到了医疗保险商Palmetto GBA公司关于前列腺癌检测协议草案。该公司将计划覆盖全国各个医疗点。
  Myriad公司在诊断开发方面上一直很积极。2014年末，美国食品及药品管理局批准BRACAnalysis CDx检测作为AstraZeneca公司抗癌药Lynparza的检测方法，进行与BRCA突变相关的晚期卵巢癌的治疗研究。Lynparza是一种多ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，Myriad公司与5家制药公司有诊断开发合作关系，也在开发PARP抑制剂。此外，在美国和欧洲每年大约存在40万用户对该药有需求。现在，Myriad与至少20家制药公司有合作，还开发用于辅助治疗的铂类抗肿瘤药物。
  由于Myriad业务全球化，2014年公司财政年度显示，国际收入占45%，比上年同期增长109%。2015年公司计划在欧洲达到营业额5000万美元，在欧洲将会推广检测试剂盒，用户无需将样品寄回公司实验室。该方法有望提高其在欧洲的营业额。

  Bio-Rad Laboratories

  Bio-Rad公司实验室总裁兼首席执行官Norman Schwartz在演讲中说，该公司将新一代测序技术投入商业化大约有一年时间。从去年4月Bio-Rad公司收购GnuBio公司到现在仍有很多工作要做。目前的重点是仪器里发生的化学反应能够很好运作微流体试剂盒，并明确目标标记。
  GnuBio系统基于杂交微滴测序技术，使用哈佛大学David Weitz研制的picoinjector技术。该仪器将被用于临床诊断学领域的靶向测序，估计这一市场市值约5亿美元并且还在增长。GnuBio的技术建立DNA扩增和数字液滴PCR基础之上，并且和Bio-Rad公司的专长形成了互补。
  一旦该仪器推出，Bio-Rad公司还计划推出针对癌症方面的测序试验，但没有透露细节。

  Exact Sciences

  Exact Sciences公司宣布其2014年在第四季度，大肠癌检测将带来150万美元收入，并提供了公司的最新进展及2015年的目标。
  该公司的非侵入性大肠癌诊断试剂盒是第一个也是唯一一个由美国FDA批准的检测粪便DNA的试剂盒。去年八月获FDA批准并在秋季发售，并且纳入医保按比例可保险报销493美元。
  Exact Sciences公司总裁兼首席执行官Kevin Conroy表示，该公司已收到超过9800名临床医师提出的大肠癌检测项目，其中42%已订购了该检测，而且这个数字还在不断增长。特别是在纳入医保后订购人数飙升。Exact Sciences公司已建立了"病人参与"制度，即向病人提供试剂盒，有37%的病人返还试剂盒。
  在去年12月收到欧盟CE标志后，该公司把检测服务推向欧洲。目标是将该诊断试剂扩展到高危患者及年龄在40-50岁的患者，因为医保规定的报销对象为50-85岁的患者。
  在过去的半年里，该公司扩大了其销售团队，从去年8月的80人增加至140人。
  2015年，Exact Sciences公司将加强与临床医师的交流，使临床医师可以通过电子病历系统订购该检测。公司还希望在2015年或2016年初可以获得美国预防服务工作组的推荐。
  明年，该公司将讨论纳税人范围，并将诊断试剂盒定价为599美元，鉴于其经济价值及开发和临床试验成本，该公司不打算提供折扣价。

  Cepheid

  Cepheid公司首席财务官Andrew Miller强调了该公司在分子诊断领域中不断增长的地位，并称其公司是世界上排名第二的分子诊断测试公司，仅次于罗氏。
  Cepheid公司拥有超过7500台仪器设备，超过其他任何一家分子诊断公司。该公司在美国提供16项检测服务，并且在国外提供20项检测服务。Cepheid公司期望在2015年底在全球拥有24项检测服务。
  在感染性疾病，如耐甲氧西林金黄色葡萄球菌，金黄色葡萄球菌和艰难梭菌的诊断中，Cepheid公司的市场份额保持增长，而竞争对手的市场份额则在不断减少或者持平。鉴于其在感染性疾病诊断中的领先地位，该公司正在寻求其他领域的市场，比如病毒载量及肿瘤的诊断。
  病毒载量检测一直是罗氏分子诊断的独特优势，而Cepheid公司则刚刚进入该领域。去年12月，该公司获得了Xpert HIV-1 病毒载量检测的CE-IVD认证，计划在2015年第一季度或第二季度获得Xpert HIV定量实验的CE-IVD认证。在与此同时，预计还将获得HCV定量检测的CE-IVD认证。
  Miller并没有提供Cepheid'公司肿瘤检测计划的详细介绍，但他表示其公司能够加强GeneXpert平台生物标志物定量能力的Honeycomb cartridge 技术正在不断发展。该新技术将会首先应用于乳腺癌的诊断并预计在2016或2017年推出。
  在去年秋天，Cepheid公司落户2大美国国家参考实验室。在问答环节Miller说，其公司正在与一个利用Cepheid分子诊断试剂的欧洲多国参考实验室进行磋商。到2017年，该实验室将会提供19个分子诊断项目，而Cepheid公司将占有其中17项。

  Biocartis

  去年九月份，Biocartis公司的Idylla分子诊断平台和一项BRAF突变检测获得CE-IVD认证。摩根健康大会上Biocartis董事长兼首席执行官Rudi Pauwels表示计划在该平台上运行更多的实验。
  该公司最初是希望开发固体活检组织中生物标记的试剂盒。随着BRAF测试项目（检测两种突变）的推出，Biocartis预计今年推出KRAS和NRAS检测。KRAS检测将检测21种突变，而NRAS检测将检测19种突变。另一种生物标记试剂盒也计划于今年推出。
  明年，Biocartis的重点将包括申请癌症生物标记物，该公司还计划开发液体活检技术方面的标记物。开发传染性疾病包括流感，败血症和呼吸系统综合征等的生物标记物也都是该公司的目标。

  NanoString Technologies

  NanoString CEO Brad Grey表示，该公司仍有望在2015年推出第三代NCounter系统以及蛋白质组学应用平台。
  新的NCounter系统，计划在今年前半年推出，相比于现有NCounter系统，新的系统会降低通量和售价，并且适用于那些不需要当前系统全部功能的研究者。根据功能，目前NCounter的价格在23.5万美元至26.5万美元之间。Grey并没有透露仅用于研究的第三代系统的价格。
  今年，NanoString还计划在NCounter平台上发布蛋白质测定项目，研究人员将可以在做癌症基因组研究的同时研究蛋白质。该平台将涉及多达30种蛋白质。Grey最后强调该平台将首先选择该公司已研究的700多个癌基因的蛋白质来试验。

  华大

  华大基因CEO王俊在刚刚结束的第33届JP摩根健康大会的报告中称，华大的两个分公司，华大科技和华大医学（以前称为华大健康），现在已经合并成一个公司，并计划在2016年上市。华大科技和华大医学在融资过程中分别筹得14亿美元和20亿美元，并且在合并后又融得20亿美元。
  在刚刚结束的报告中，王俊还描述了华大的临床医疗项目，包括无创产前、癌症以及复杂疾病的检测。
  去年八月，华大对外宣称已经改进外显子组测序技术,并开始提供服务。同年，用于无创产前检测的两款NGS测序仪已获得食品药品监督管理局CFDA的批准，其中BGISEQ-1000就是基于Complete公司的技术。
  王俊强调，今年要发布两套基于CG技术的新的测序仪，其中的一套将是一大型的，准确率高得让你不敢相信的高通量测序系统。这个系统每年可完成1百万个人类基因组的测序。而另外一套则是桌面化的测序仪，并可自动进行样本制备。王俊透露CG公司的CEO Reid将在第二季度提供这些系统的详细信息。
  此外，王俊称在今年的第一季度，华大将推出一个用户界面友好的基因组可视化浏览器（命名为Genome Voyager），其主要是针对科研用户，让使用者能够对个人全基因组信息进行浏览。
  王俊接下来强调，华大也将开展一系列的临床试验，其中包括目前已累计50万例的产前检测试验。此外，华大同时也完成了1000多例基于NGS的遗传筛查和植入前胚胎遗传学诊断筛查。华大基因也正在开发基于胎儿细胞测序的诊断产品。
  王俊介绍说，在癌症诊断领域，华大开发了一个名为TumorCare的诊断试剂盒，该试剂盒可以检测超过500个基因并可用于指导癌症的治疗，该检测试剂盒已在循环肿瘤DNA的检测中进行测试。他还补充说，华大目前正在进行检测人群游离DNA来对癌症进行早期诊断的研究，并已经取得了令人欣喜的成果。
  最后，华大基因标志性项目之一百万基因组计划的范围也在扩大，该项目旨在对百万人群、百万植物及动物，百万细菌基因组进行测序。本次大会报告，王俊也描述了百万组学数据库计划，即对百万人的基因组，转录组，表观遗传组，代谢组，微生物组的所有组学数据进行存储。（转化医学网360zhyx.com）