FDA扩大依鲁替尼适用范围 治疗罕见非霍奇金淋巴瘤

  美国食品和药物管理局近日扩大了依鲁替尼（Imbruvica）的使用范围，其将可以用于华氏巨球蛋白血症（WM）的治疗，这种疾病是癌症的一种罕见形式，其往往开始形成于免疫系统。该种药物因为此种用途，获得了突破性疗法的地位。

  作为一种非霍奇金淋巴瘤，WM随时间缓慢恶化，并且会导致血细胞异常，已知的包括B淋巴细胞（B细胞），这种细胞可以在骨髓内、淋巴结、肝和脾中生长。而在WM中，异常的B细胞会过量产生一种蛋白，即免疫球蛋白M或者IgM（巨球蛋白），这可能会导致过度出血，出现视力问题和神经系统问题。

  据美国国家癌症研究所的报告，2014年大约有70800美国人被诊断为非霍奇金淋巴瘤，而其中18990患者因其而死亡。而Imbruvica通过在WM中阻断让异常B细胞生长和分裂的酶类来达到治疗的目的。

  “这个批准凸显了补充药物适应症的重要性，”FDA药品评价和研究中心的血液学和肿瘤学办公室主任Richard Pazdur博士这样说。“持续的研究发现了Imbruvica的新用途。”

  FDA在2013年11月加速批准了Imbruvica用于接受过事先治疗、患有T细胞淋巴瘤的患者。在2014年2月，FDA加速批准Imbruvica用于治疗患有慢性粒细胞白血病（CLL）的患者，然后在2014年7月，再次扩大了其用途，可以用于治疗包括缺失了17号染色体的CLL患者。

  FDA批准Imbruvica是基于之前的实验，该实验中63例WM患者接受了Imbruvica治疗的临床研究。所有参与研究的人接受了每天420 mg的口服剂量，直至疾病进展或副作用变得无法忍受。结果表明，接受治疗的参与者中，62%的病灶出现萎缩。而在研究中，药物响应期持续时间为2.8个月至约18.8个月。

  与药物相关的最常见的副作用是血小板计数低（血小板减少症）、抗感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、腹泻、红细胞计数低（贫血）、精神不振（疲劳）、骨骼肌疼痛、青紫、恶心、上呼吸到感染、皮疹。医疗保健的专业人士应该告知患者使用Imbruvica，可能会出现出血、感染、心跳异常（房颤）和新的癌症（第二原发恶性肿瘤）、代谢性紊乱（肿瘤溶解综合症）和对胎儿发育的毒副作用等风险。

  FDA授予了Imbruvica在WM中突破性疗法的称号，并且进行优先审查，因为该公司的初步临床实验证据表明，该药物对现有疗法，可能有一个显著的改进；在申请提交时，在一个严重疾病治疗的安全性和有效性方面具有显著改善的潜力；该药物可以用于治疗一种罕见的疾病。

  该产品的新用途原定计划2015年4月17日批准，但是现在提前了两个多月，FDA原计划完成药物申请审查之后再批准。

  Imbruvica是由总部设于加州桑尼威尔的Pharmacyclics和总部设在宾夕法尼亚州的霍舍姆的Janssen共同生产销售。（转化医学网360zhyx.com）

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原文链接： FDA expands approved use of Imbruvica for rare form of non-Hodgkin lymphoma