柳叶刀：精准医疗（PPM）的未来发展亟需调整激励机制

在过去的几年里个性化医疗已经产生了全球政策利率。欧盟在2012建立了欧洲个性化医疗联盟，目的是加快广义定义的个性化医疗的发展、传送和吸收。在同一年，英国医学研究委员会和国家健康研究所资助了国家现象中心。这提高了患者的分层，以及药物疗效和安全性的早期识别。在美国，为了进一步研究患者的遗传学和个性化治疗，奥巴马总统最近提出给精准医疗投资2.15亿美元的倡议。

  我们的方案反映了目前追求PPM技术识别高发病率疾病高危患者的研究和发展。然后给这些患者针对性的预防性治疗来防止或延缓疾病的发生。预防性治疗本身不需要创新，例如，多中心糖尿病预防项目试验了被确认患有高风险2型糖尿病（糖尿病前期）的患者，并表明，用现有的治疗进行早期干预降低了2型糖尿病的后续风险。在我们的方案中，PPM创新允许识别干预是最有价值的患者子集。例如，虽然饮食和运动干预可能会降低一般人群患心脏病的风险，但在一般人群中坚持这样的计划是非常困难的。然而，对基因测试所识别的患者进行积极的预防和介入策略，来确定他们有患心血管疾病的超高风险，这样的话，成功的可能性很大。

 PPM创新降低发病率与产生的健康价值

  下图总结了从2012年到2060年降低美国六种疾病10%和50%的发病率的PPM创新所产生的健康价值。当PPM创新降低疾病少于10%的发病率时，随时产生从330亿美元到1140亿美元价值，使美国人口享有的更长久、更健康的生活形式。PPM创新降低疾病发病率越大，产生相应的效益就越大，例如，当心脏病的发病率降低50%时，会产生6070亿美元的收益，提高50年的健康生活质量。从这六种疾病的研究中，我们发现旨在降低心脏病发病率的PPM创新对公众健康的影响最大，这是因为心脏病是最普遍的，对寿命的影响比较大。其它疾病如中风或肺疾病很不普遍，所以通过降低发病率来创造价值机会很小。

  尽管他们有产生巨大的社会价值的潜力，但旨在预防的PPM创新一般都落后于那些旨在治疗已经生病的患者的PPM创新。在美国，严重的医疗保健预算压力导致政策更支持短回收期的技术。在美国，诊断测试的报销是基于成本而不是价值，这不同于个性化癌症治疗的报销。因此，为了方便预防疾病会考虑PPM诊断发展的公司几乎没有动机这么做。可以预见的是，这样的诊断尽管他们可能产生很大的社会价值，却迟迟没有在市场上出现。

      PPM创新的政策影响

  这些研究成果的政策影响是明确的。首先，预防的PPM创新的潜在社会效益是相当大的，但很少推动他们发展。虽然在治疗的报销方面我们已经做的很好，但在诊断试验的报销方面我们做的更糟。特别是，更一致的决策过程，覆盖全国的投资人，以及基于测试价值而不是成本的报销，可以激励企业把预防的PPM诊断测试更迅速地带到市场上。

      健康收益与疾病流行程度

  其次，虽然PPM做了太多降低某些疾病相关的总负担的承诺，我们所研究的方案表明，不同类型的PPM创新可能带来非常不同的健康收益。一个健康的决策者要决定如何在不同的创新和疾病领域投资有限的资源，这些结果可能有助于在不同的选项中优先选择。甚至降低疾病10%的发病率所带来的未来健康收益在如糖尿病和心脏病方面是很重要的，分别给美国人民带来960亿美元和1140亿美元的健康收益。相比之下，对于中风这种疾病，PPM需要降低疾病更大的发病率才能产生类似的健康收益。因此，收益与疾病的流行程度密切相关。

  最后，从社会和投资人的角度来看，我们需要考虑什么条件下PPM的覆盖面将是最佳的。在美国，由于计划成员的营业额很高，并且收益需要在短短的几年内收回，所以私人保险公司支持近期效益和短的回收期的预防。但是随着每个人生活得更长、更健康，PPM创新的实际收益具有更长远的价值。覆盖这些干预可能不会给美国私人投资人产生正回报，但在单一付款人系统如在欧洲可以这样做。具有最短投资回收期的PPM创新可能首先进入市场，但他们可能不会产生最大的社会效益。找出一个可能给私人投资人产生正回报的模型将会惠及每个人。

（转化医学网360zhyx.com）

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