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腾讯登录神经干细胞给中风治疗带来新希望
| 导读 | 人类神经干细胞治疗中风的首例临床研究取得积极数据：大多数受试患者经过2至4年的随访，神经机能得到少量改善，没有重大细胞相关危害。 |
人类神经干细胞治疗中风的首例临床研究取得积极数据：大多数受试患者经过2至4年的随访，神经机能得到少量改善，没有重大细胞相关危害。英国格拉斯哥大学医学博士Keith Muir在欧洲卒中组织2015大会开幕式报道了1期临床研究的情况：“几乎所有受试患者部分神经功能在术后得到改善， 这使2期临床试验有了保障。”相关试验是干细胞治疗中风的试点研究（PISCES），是一项开放标签，单一剂量，剂量递增的一期临床研究。
试验分组一共设置4个剂量组，剂量分别是2×106,5×106,10×106,20×106个细胞，每组招募3例患者参与试验。
入选病例
入组的患者≥60岁，处在慢性期中风，之前有6个月至5年的缺血性脑卒中基底节或皮质下白质累及，肢体无力，有重大残疾，但必须有能力同意参与神经外科手术。
试验细胞
在这项研究中使用的是异体的人多能神经干细胞系- CTX0E03神经干细胞，来源于一个12周胎儿的大脑皮层组织样本。他们是由资助本研究的ReNeuron公司开发的“现成”商业化产品。该细胞系通过c-myc生长因子基因进行永生化处理，永久保持干细胞特性。c-myc则通过他莫昔芬（4-羟基三苯氧胺）化学控修进行饰制，撤销修饰后可以使干细胞分化为各种神经细胞系。
试验方法
研究人员通过脑立体定位仪直接将一定剂量的试验干细胞注射到大脑壳核区的损伤部位，而不是替代死亡的脑细胞。这些干细胞被认为是“聪明的小工厂”，响应它们所处的微环境，分泌一些化合物来抑制免疫系统并增加干细胞活动性。
试验结果
随访2至4.5年后，几乎所有受试患者大脑功能有少量改善，无细胞相关不良事件，仅手术和麻醉带来一些不利影响。对于参与试验的老龄患者，出现神经手术和麻醉相关的不良反应。下表是两种评分系统对本研究随访2年的疗效评估：
|
中风测量方法 |
基线 |
术后两年 |
变化值 |
P值 |
|
NIHSS评分 |
7 |
5 |
-2 |
0.002 |
|
Barthe评分 |
12 |
14 |
2 |
0.18 |
专家点评:“一次有趣的观察”
Keith Muir强调这一结果还不能明确归因于神经干细胞的使用，也可能是受试者感觉更有动力治病。他说：“但我们选择中风发生很长一段时间的受试者，通常这些患者的神经功能没有改善很多。由于一些试验是在受试者中风很长时间之后进行的，我们真的不知道这意味着什么。没有人期待看到3-5年后的改善，这些患者已经被医疗系统放弃了。我觉得这些结果固然使人振奋，必须谨慎对待，所以它们应该被视为一个有趣的观察结果。”后续研究
2期临床试验是多中心、开放标签、单臂、非对照的两阶段试验，给缺血性脑卒中2～3 个月的患者注射单剂量环CTX干细胞，随访 12 个月以上。本试验将由第三方的数据安全监督委员会（DSMB）监督。DSMB将裁决病人已满足是否主要应答标准，以及是否根据现有安全数据延续或改进研究。目前正在招募的是处在较早中风时间点（卒中后2至3个月）的患者。研究人员期待2期研究有更大的机会表现更强的干细胞疗效。
编译：黄德平 生物制药行业研发人员
（转化医学网360zhyx.com）
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