艾伯维治疗白血病新药venetoclax获FDA突破性药物认证

艾伯维公司最近宣布公司开发的治疗白血病新药venetoclax获得了FDA的突破性药物认证。FDA认为这种药物在治疗带有17p基因缺失突变的慢性粒细胞白血病患者方面有着显著疗效。数据显示，目前约有3%-10%的一线慢性粒细胞白血病患者都带有这种基因突变，而在出现抗药性的慢性白血病患者中，这一比例更是高达50%之多。

在去年年底召开的美国血液学会年会（ASH）上，venetoclax就曾以其出色的疗效令分析人士印象深刻。在一项由慢性粒细胞白血病复发患者和抗药性患者参与的临床研究中，患者在使用了venetoclax和Rituxan联合治疗方案后，总体缓解率达到了88%之多，正是基于这些出色数据，FDA才认为venetoclax匹配得上突破性药物这一殊荣。一些分析人士更是不吝赞美，认为这一药物有成为白血病顶级疗法的潜质。

Venetoclax目前由艾伯维公司和罗氏公司联合开发。该药物是一种实验性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂。BCL-2是一种可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）凋亡的蛋白，该因子在发生于淋巴结、批准和免疫系统其他器官中的癌细胞高度表达。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2因子的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，以达到治疗肿瘤的效果。

而艾伯维公司显然也对这一药物寄予厚望，随着仿制药市场的日益紧逼，艾伯维公司的畅销药Humira已经面临多种仿制药的挑战。因此，艾伯维公司迫切需要一种新药来顶替Humira的位置。Venetoclax是否能在未来担此重任？让我们拭目以待。

（转化医学网360zhyx.com）