许晓椿：干细胞技术的过去，现在和未来

在这个过程中非常有幸来参加医促会的成立，我们继续，非常高兴支持这么一个产业协会的成立。大家知道医药这个产业在过去几十年里，它的发展属于不是一个直线地发展，是一个不断加速的一个发展，所以医促会在这个时候的成立，对医学技术的一个发展的推动，本身我认为是一个非常重要的环节。我来今天其实给大家起两个作用，一个是稍微普及一下可能很多人已经知道的一个知识，就是干细胞。第二其实也是借这个平台来介绍一下我们跟医促会共同设立的一个基金，来推动干细胞在中国的一个临床应用研究。

干细胞的技术其实大家可能知道它的存在已经是很久的，第一例全世界干细胞的移植早在1956年，这是什么，做的骨髓的移植，而过去十年里，高速的增长，从这张图可以表现出来，无论是基础研究还是临床研究，是指数级的增长。2012年诺贝尔奖给了这个领域，侧面反映这个领域在全球受到的关注。

如果大家像我一样是一个从事器官移植的一个临床工作基础的科研工作者，大家关注全球注册在案所有的干细胞都可以注意到，这是今年两个月以前的数值，全球注册在案所有干细胞临床应用是多少呢？4500个，5年前是多少，2800个，再5年前是多少，八百个。过去的十年从八百上升到2800到4500，这是一个飞速的增长。当然涉及的疾病种类从二十几个，到八十几个，一直到现在的一百三十种疾病。大家知道这130种不是全部批准，而是进行临床试验的。我不用讲这个模糊的，干细胞大家都知道，是我们体内一些非常原始的细胞，在哪儿呢，在成人的骨髓里面，后来发现在脂肪里面也少量，血液里面也少量，我们很多人也知道，这个行业里面新生儿以及过去的胚胎，小孩子胚胎里面都有不同量的干细胞，为什么很重要呢？大家知道它可以分化成不同的细胞种类，分化成什么，因为很原始，可以分化成肝脏细胞、肌肉细胞、神经细胞。这个有什么了不起？就拿神经细胞来说，大家知道中枢神经的特性是什么？神经无法自我修复和自我再生，所以桑兰这么大的一个运动员，摔一跤中枢神经损伤，终身残废，陈景润这么大一个科学家，手抖的不得了，巴金森疾病，这是中枢神经的神经退化性疾病。邓小平这么一个伟人，这么大的一个人，最后是什么？老年痴呆也是大脑退行性疾病，过去这些疾病，由于神经无法自我再生，没法修复。所以现在一个干细胞重要领域就是通过干细胞产生不同的组织和细胞来修复这些过去没有办法治疗的疾病，这就是重要的应用价值。

我不会讲到底治疗和正在适应哪些疾病，刚才讲了它的清单不停地在增长。我们发现越来越多的不同地干细胞，最早的一个受精卵就是一个干细胞，一直到我站在这儿，我身上的骨髓和脂肪，虽然干细胞的活性在降低，数目在降低，随着科技的发展，大家知道最近很火花的IPS干细胞，从我身上拿个皮肤，我们通过四个因子又可以重新让它获得最早干细胞的胚胎，技术在不停地发展，我也不详细讲。

技术的发展是推动它的临床应用，目前我们全球批准了多少个，批准了8个干细胞的临床应用，临床应用已经远远不止做一个白血病做一个骨髓配型，配一个骨髓来治疗，涉及的种类涉及软骨损伤，涉及刻融式（音）疾病，像免疫性肠炎，骨修复，涉及急性心梗，涉及获得性造血系统疾病，软骨损伤，肛瘘，儿童疾病，大家知道这是批准的8种疾病，而不是进行实验的，当然下面一行小字说75%是间充质干细胞，大家知道这是最近二十年发展起来的，来自胎盘、脐带以及我们的少量组织，这个不详细讲。但是这张图表示我们未来5到10年会看到越来越多的干细胞技术治疗对我们过去没有很好地手段支持的这种技术。

这张图仍然有点乱了，但是它表示的是什么？是从1956年以来，全人类做的全世界做的所有的干细胞移植，两根线一根黄线是异体移植，一根蓝线是自体移植。在90年代以前，我们对干细胞所有的了解在于我们要用别人的骨髓通过配型，对治疗白血病或者其他肿瘤，而在90年代初期两根线交叉自体的移植占了上风，90年代以前全部是异体移植。为什么在90年代发生？是因为全世界1992年成立了第一家自己的干细胞存储细胞库成立，在美国纽约。过去的几十年里，干细胞全球的移植在直线上升，中国做了不少，不能说站在这儿很为此自豪，因为国际上对中国干细胞的评价是说中国的干细胞好比西部的牛仔，我们做的很大胆，但是做的很不规范。这是为什么博雅站在这儿推动和医促会设立一个基金，来加速中国干细胞产业和临床应用的规范化，和它的应用。

博雅的干细胞的这个简介就跳过，最早成立叫国际干细胞联合研究中心，我们当然很荣幸获得了科技部重大专项和江苏省的重大专项，从目前角度集团旗下有28家核心下属企业，涉及的领域不光包括干细胞，也包括新药研发，包括再生医学应用，包括我们很多人可能关注克隆领域，全球第一家商业的克隆企业，在博雅旗下，这个就不详细讲了。

时间关系跳过很多对企业的介绍，目前我们有四个大的研发中心，包括北京北大生物，包括在无锡的一个生命科学基金。

我要稍微花一点时间讲两张PPT，我们跟医促会合作推动干细胞一系列临床应用，到底做什么，一个是我们间冲质干细胞，刚才讲的批准的8个有6个来自间充质干细胞。从几年前就开始用间冲质干细胞从事一项非常难治疗的疾病，是系统性红斑狼疮的一种病，我们在江苏省跟包括故鼓楼医院、苏大附属医院等多家医院参加的多中心合作，包括和国际组织。系统性红斑狼疮，大家知道到目前仍然没有任何药物治疗，这些病人很惨，在缓慢死亡。我们在2013年在江苏省开展合作，很荣幸获得江苏省科技进步一等奖，这些技术应用是来自更多规模的多中心的临床合作，来自于更规范收集临床数据，所以在这个基础上我们希望跟医促会设立的一支基金推动这件事，希望我们有更多的医院来积极参与和申请这个基金。

第二个领域是我们的地中海贫血，大家在北京听都没听说过，碰都碰到过，这是什么疾病，这是一个遗传性的疾病，很遗憾在中国的广东和广西影响20%到25%的人口，为什么？这些病人天生抗疟疾，你说南夷，我们的广东广西两省过去蚊子很多，蚊子传播疟疾，疟疾是死人的，自然选择就把这些遗传病选择的项目，现在没有蚊子产生的严重后果是什么？广东广西总人口有1.55亿，20%人携带，有三千万的携带者，有将近300万，因为如果父母都是携带者，小孩十分之一是重症，如果是重症的话，这个小孩活不过青春期，生下来就要放弃。我们有将近几百万的重症患者，过去唯一的一个治疗手段，因为没有任何药物可以治疗，骨髓移植，大家知道这个很困难。我们很荣幸联合北大、复旦，同济和中科院联合建立了一个平台，我们希望通过干细胞技术能够把这个影响中国区域性的疾病，像天花一样，让它从中国的，我们的南部省份彻底消失。这件事当然不光包括地中海贫血，也可以包括其他疾病，同样也欢迎我们的各种各家医院来积极参与到这个项目的申报之中，这两个项目我们跟医促会形成了，做了两个大的临床应用基金，希望大家关注。

最后几张不占大家更多的时间，博雅从它的成立开始就关注产业的标准化，所以我们一直关注行业需要做的更安全更有效，目前博雅是中国唯一一家美国血库标准认证，世界卫生组织认证，和美国病理学三大认证的一家临床机构。当然过去几年里也获得了行业很多认可，不一一细说了，包括CCTV的中国年度品牌。

时间关系，感谢大家的聆听，我希望大家第一关注干细胞的产业，因为它代表着一种未来，代表着我们很多的一个新的医疗领域，第二欢迎大家关注我们跟医促会共同设立的这个基金，这个基金不光是为了我们加速我们的产业和科研发展，也是为了更多的病人能获得最好的机会，谢谢大家。（转化医学网360zhyx.com）