赛诺菲罕见病新药olipudasealfa获FDA突破性疗法认证

赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。

尼曼－皮克病（NPD）是一种由鞘磷脂堆积而导致的一种疾病。这种疾病的发病原因是由于患者体内缺少一种名为鞘磷脂酶的酶类。而olipudase alfa是一种酶替代疗法，这种药物可以通过替代患者体内缺失的鞘磷脂酶，从而将无法分解的鞘磷脂进行分解。目前市面上尚没有针对这种疾病的获批疗法，而此次FDA对olipudase alfa的突破性药物疗法认证无疑会对这种疗法的开发起到加速作用。据了解，此次FDA是在审批了olipudase alfa的临床I期研究后作出此项决定的。目前研究人员正在进行关于olipudase alfa治疗儿童的临床I/II期研究，同时公司计划在今年晚些时候进行治疗成人患者的临床II/III期研究。

NPB是一种溶酶体贮积病，主要是因为参与细胞代谢的相关基因突变而引起的这种疾病。Genzyme公司在这一领域有着深厚的研究基础，公司开发的酶替代疗法已经在Gaucher, Fabry, Pompe等多种罕见疾病上都得到了良好的应用。

而近一段时间，赛诺菲着手进行的企业研发部门重组也使得Genzyme公司能够更专注进行相关罕见疾病的研究。今年二月份，赛诺菲进行了总额高达上百亿美元的收购案，同时还重组了其肿瘤研发部门并裁员100人。而此次olipudase alfa的成功似乎也证明这条重组之路的正确性。（转化医学网360zhyx.com）