FDA授予罗氏单抗ACTEMRA/RoACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格

瑞士制药巨头罗氏（Roche）单抗药物ACTEMRA/RoACTEMRA（欧洲以外名为ACTEMRA，通用名：tocilizumab，托珠单抗）在美国监管方面传来喜讯。FDA已授予ACTEMRA/RoACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。获得BTD认证的新药，在研发时能得到FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内批准上市，为患者提供新的治疗选择。

FDA授予ACTEMRA/RoACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格（BTD），是基于一项II期临床研究faSScinate的数据。该研究第一阶段数据显示，尽管在治疗的24周时，未能达到改善皮肤增厚的主要终点，但观察到了一个有意义的改善趋势。研究的第二阶段，从24周到48周，皮肤增厚得到了持续改善。总的不良事件发生率在2个组相似。目前，罗氏已启动一项SSc全球性III期临床研究（NCT02453256）。

系统性硬化症（SSc）也称为硬皮病，是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的全身性自身免疫病，疾病特征为皮肤纤维增生及血管洋葱皮样改变，最终导致皮肤硬化、血管缺血；除皮肤受累外，它也可影响关节、内脏（心、肺和消化道等器官）。目前，该病尚无任何疾病修饰疗法（DMT）获批。

另外，罗氏也将在近日意大利罗马召开的2015年欧洲抗风湿病联盟（EULAR 2015）年会上公布ACTEMRA/RoACTEMRA相关研究的最新数据；

（1）U-ACT-EARLY研究：在早期类风湿性关节炎（RA）患者中开展，数据显示，ACTEMRA/RoACTEMRA单药和联合治疗使早期类风湿性关节炎的持续缓解率（SR）提高一倍，ACTEMRA/RoACTEMRA单药组为84%，ACTEMRA/RoACTEMRA+甲氨蝶呤联合治疗组为86%，甲氨蝶呤治疗组为44%；

（2）TENDER研究：全身性幼年特发性关节炎（sJIA）患者中开展，数据显示，ACTEMRA/RoACTEMRA治疗sJIA儿科患者，97%的患者疾病症状得到30%的改善（JIA ACR30），64%的患者疾病症状得到90%的改善（JIA ACR90）。此外，ACTEMRA/RoACTEMRA的疗效，在整个260周（4.9年）均得以维持，安全性方面未出现新的变化。

关于ACTEMRA/RoACTEMRA：

ACTEMRA/RoACTEMRA是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6受体拮抗剂单克隆抗体，已获全球多个国家批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。ACTEMRA/RoACTEMRA可单独用药或与甲氨蝶呤（MTX）联合用药，用于对其他抗风湿药物不耐受或无响应的成人患者。ACTEMRA/RoACTEMRA静脉注射配方（IV）已获全球主要市场批准用于2岁及以上幼年特发性关节炎（pJIA）或全身性幼年特发性关节炎（sJIA）患者的治疗。在欧洲，ACTEMRA/RoACTEMRA也已获批用于既往未使用甲氨蝶呤（MTX）治疗的严重活动性进展性类风湿性关节炎（早期RA）成人患者的治疗。（转化医学网360zhyx.com）