罕见病药物如何进入中国

上海经济评论：新药成功率不高，为何选择在这个领域创业？

约翰・克罗利：1998年，我的两个孩子被诊断出患有庞倍氏症，这是一种非常严重的肌体衰弱性疾病，医生说活不过两岁，孩子的心脏、呼吸功能都会出现问题，最终会因功能衰竭而死亡，当时世界上没有有效的治疗药物。为了给孩子治病，我辞去工作，成立了一家生物医药公司，并且最终非常幸运地研发出治疗药物，挽救了我的两个孩子，以及很多庞倍氏症患者的生命。

上海经济评论：做新药要很多钱，钱从哪里来？

约翰・克罗利：我出生在一个普通的美国家庭，父亲是一名警察。第一次创业时，40多个朋友每人投资2万美元，再加上自己的钱凑了100万美元。创立第二家公司时，已经有了积累，华尔街也认可我，很顺利筹到启动资金。现在，我的公司拥有数百名员工，建立了业界领先的罕见病药物研发平台，公司市值超10亿美元。

上海经济评论：中美罕见病药物市场有什么差异？

约翰・克罗利：罕见病必须有医保才能负担得起。就庞倍氏症来说，美国一个病人每年需要100万美元。终身都要用药，美国大部分家庭是无力承担的。如果没有医保，制药企业是不敢进入的，一个药物进入中国市场需要上千万的成本去做申报，如果中国的医保不支持，中国市场就会非常的困难。通常情况下，罕见病药物先是在美国、欧洲上市，过了五年十年后才在中国上市。我们希望Amicus治疗罕见病的新药能够在中国和欧美同步上市，为此我们也正在做准备。

上海经济评论：在中国如何推广你们的罕见药？

约翰・克罗利：我们希望先找到病人和医生，然后再跟监管机构来谈，共同探索如何通过最合适的方式把药给到病人。对于病人，我们可以通过基因测序，来判断这个病人是否需要用药，如何对症用药。我不希望在中国有任何罕见病人因为费用问题得不到治疗，尤其是在我们有药的情况下，但是如何把药用于中国罕见病人的治疗这实际上是一个非常复杂的过程，需要耐心一步步去做。

上海经济评论：罕见病药物为什么这么贵？

约翰・克罗利：新药研发、生产投入非常巨大，平均下来罕见病药物、普通药物基本上都需要这么多的投入，只不过罕见病的患者相对较少，如果直接分摊到每个病人身上，就显得非常昂贵了。其实药物研发过程很多是相通的，对于罕见病的研究对了解普通疾病也有很大的帮助，可以帮助弄清楚发病机理，比如我们研发的药物对于帕金森病就很有帮助。

上海经济评论：罕见药物的临床和审批机制和常规药物有什么异同？

约翰・克罗利：罕见病药物的临床审批基本和普通药物是一样的，但罕见病病人很少，临床试验人数要远少于正常药物的临床人数，有的罕见病只能找到几十个病例，基本只要动物试验有效、有活性就使用了，所以它的研发周期相对较短。

上海经济评论：你们不是慈善企业，做罕见药物如何保证盈利？

约翰・克罗利：我们的药在美国盈利了，每个病人每年需要花费100万美元，所以相对较少的病人群体就可以实现赢利。如果将来这个药物进入中国，我们首先考虑的是如何能够让更多的罕见病人用到这个药。

上海经济评论：在研发生产中遇到的最大困难是什么？

约翰・克罗利：除了在实验室的研发阶段，罕见药物的最大的挑战就是如何经济高效且高质量地生产出来。我们在上海的药明康德找到了最强的团队、最好的生产工艺和生产场地、设备，我们已经合作了四年，治疗我女儿庞倍氏症的最新一代药物即将在他们无锡的工厂里生产。我去了生产车间并拍照发给了我的女儿，她也非常兴奋，期待来自中国的药。（转化医学网360zhyx.com）