重大进展：阿尔茨海默症治疗迎来曙光

阿尔茨海默症的药物研发就像是临床试验的百慕大，近二十年来已经有一百二十多项临床试验在此折戟沉沙。寥寥几个得到批准的治疗药物只能暂时缓解疾病症状（比如失忆），没有任何一种药物能够阻断疾病的进程。

令人欣慰的是，全球阿尔茨海默科学家年会日前传来了好消息，两项备受瞩目的临床试验获得了激动人心的结果。

大脑中累积β淀粉样蛋白是阿尔茨海默症的主要特征之一。礼来公司的solanezumab和Biogen公司的aducanumab是两种针对β淀粉样蛋白的抗体药物。据介绍，这两种药物在临床试验中成功延缓了认知能力的衰退，减少了β淀粉样蛋白在大脑中的水平。“这说明靶标β淀粉样蛋白是很有治疗前景的，”哈佛大学的神经学家Dennis Selkoe说，他是淀粉样蛋白理论的大力支持者。

令人惊喜的结果

礼来公司在2012年就曾对solanezumab展开过为期18个月的临床试验。当时的结论是，使用solanezumab与使用安慰剂似乎并没有多大差别。不过当研究人员重新审视临床数据时，他们发现轻度阿尔茨海默症患者使用solanezumab之后其实是有改善的。于是礼来公司继续对这种药物进行测试。

最新研究表明，在440名轻度阿尔茨海默症患者中，solanezumab将认知衰退延缓了30%。研究人员还指出，这种药物触及了阿尔茨海默症的根源，而不仅仅是减轻其症状。

Biogen公司的报告指出，常规剂量的aducanumab减少了23名患者大脑中的β淀粉样蛋白。虽然这次临床试验中患者的病情改善并不明显，不过他们之前的研究表明，高剂量使用aducanumab一年可以显著缓解患者的认知衰退，患者大脑的β淀粉样蛋白也比较少。

淀粉样蛋白斑块：先有鸡还是先有蛋？

这两项研究为“淀粉样蛋白假说”提供了有力的支持。这一理论认为，大脑中累积的淀粉样蛋白是阿尔茨海默症的病因，去除它们可以阻止疾病的发展。“这说明我们找对了方向，”西奈山医学院的神经学家Samuel Gandy说。以淀粉样蛋白为靶标的药物经历了太多的失败，因此这两项临床试验让人尤为振奋。

不过，这些临床试验的规模还比较小。礼来公司在2013年启动了solanezumab的大型三期临床试验，涉及2,100名轻度阿尔茨海默症患者。这项研究将于2016年10月落下帷幕。而Biogen公司将在今年12月启动涉及2700名患者的aducanumab三期临床试验，为期18个月。

（转化医学网360zhyx.com）