赛诺菲与Evotec达成上亿合作，利用干细胞开发糖尿病新疗法

法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日与Evotec公司进一步深化战略合作，将利用人类干细胞生产功能性人β细胞，进而开发β细胞替代疗法。此外，双方还将利用人β细胞开展高通量药物筛选，鉴定可激活β细胞的小分子药物或生物制剂，开发β细胞调节性新型糖尿病药物，这类药物有望减少或消除注射胰岛素的需求。目前，全球糖尿病患者多达3.87亿，而β细胞在糖尿病的发病机制中发挥关键作用。

根据协议，Evotec将收到一笔300万欧元（约合330万美元）的预付款，同时有资格获得总额高达3亿欧元（约合3.28亿美元）的开发、监管、商业化里程碑款。此次合作，建立双方在去年达成的研发联盟之上，将扩大现有合作范围，并巩固已达成的密切关系。在去年的联盟中，赛诺菲将在未来5年向Evotec提供至少2.5亿欧元（约合2.75亿美元），而Evotec将为赛诺菲提供长期的新药研发服务，将赛诺菲处于发现阶段的一系列候选药物推进至临床前开发，双方还将联合推进肿瘤相关产品组合的投资项目。

以干细胞为基础的药物发现及开发，一直是治疗创新领域的尖端科技。利用人类干细胞产生功能性人β细胞，将消除糖尿病研究领域人β细胞在数量和可用性方面的局限，同时将成为干细胞生物学应用到糖尿病临床治疗工作的重大尝试。

无独有偶，英国制药巨头阿斯利康（AZN）早在去年就已联手哈佛干细胞研究所（HSCI），将一种干细胞制造人类β细胞的突破性技术，用于其化合物文库的筛选，寻找可恢复β细胞活力的潜在新药。

胰岛β细胞与糖尿病的关系：

胰岛β细胞是胰岛细胞的一种，属内分泌细胞，约占胰岛细胞总数的70%，能分泌胰岛素，起调节血糖水平的作用。胰岛β细胞功能受损，会导致胰岛素分泌绝对或相对不足，从而引发糖尿病。

在1-型糖尿病（T1D）患者体内，胰岛β细胞被自体免疫系统所摧毁，患者必须终生注射胰岛素来维持正常的血糖水平。而在2型糖尿病（T2D）患者体内，胰岛β细胞功能受损，无法完全模拟正常β细胞的血糖控制。

另外，2型糖尿病是一种逐渐性疾病，而当前治疗方案都无法阻止β细胞功能的减退，导致患者最终需要注射胰岛素。因此，恢复β细胞质量、减少或消除注射胰岛素的需求、防止或逆转β细胞功能下降等方面，存在着巨大的医学挑战。

（转化医学网360zhyx.com）