干细胞行业新政出台 临床应用仍被严控

8月21日，几经起落的干细胞临床研究政策终于落地。

当日，由国家卫计委和食药监总局联合发布的《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法(试行)》)正式落地。

对此，业内普遍认为，《办法(试行)》作为国内首个干细胞临床研究管理规范性文件，将大大推进干细胞临床研究和应用的进程。《每日经济新闻》记者也注意到，《办法(试行)》规定，按照该办法完成的干细胞临床研究，不得直接进入临床应用。

仅医疗机构可临床研究

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。由于具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生。干细胞研究作为近年来医学前沿重点发展领域，展现出了良好发展前景。据一些市场机构预测，全球干细胞产业近两年潜在市场约800亿美元，到2020年前后可达4000亿美元。

与此同时，肝细胞应用也充满争议，比如干细胞的免疫排斥反应、非定向分化和致癌性一直是干细胞大规模应用的一大阻碍；胚胎干细胞的来源途径是以破坏胚胎为代价，这受到了伦理学家界的质疑与反对。

有业内人士认为，《办法(试行)》的发布，意味着行业政策落地的加快，随着干细胞研究和行业的规范，行业也将进入快速发展期。《办法(试行)》对于开展干细胞临床研究的机构资质、受试者权益保障等方面都做出了明确规定。

但需注意的是，《办法(试行)》明确规定，开展干细胞临床研究的主体必须是医疗机构，对资格也做出较严格的规定，且按照该办法完成的干细胞临床研究，不得直接进入临床应用。这也意味着，上市公司没有资格进行临床研究，今后上市公司如果希望进入干细胞研究领域，只能与医疗机构进行合作；即便临床研究有效，也暂时无法转化为商业应用。从这一点来看，干细胞真正实现全面应用还为时尚早。

在这方面，上市公司达安基因(43.90, 0.00, 0.00%)(002030，SZ)具有一定优势，其大股东中山大学旗下医疗资源丰富，拥有8家直属三甲医院及8家非直属三甲医院，而达安基因是中山大学下属的唯一一家上市平台。去年4月，达安基因与大股东共同投资设立中山大学医院投资管理集团有限公司，前者出资占注册资本的19.99%。

大规模商业化应用尚早

我国干细胞产业链分为上游(干细胞存储)、中游(干细胞增殖及干细胞新药研发)、下游(干细胞治疗)。目前干细胞业务主要集中在上游，即干细胞存储(脐带血库)业务，中下游项目目前绝大多数处于实验阶段，短期内难以得到大规模市场化应用。

目前为止，除造血干细胞治疗血液疾病外，尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到监管部门的受理或审评。开展干细胞临床应用的医院，均属于试验性临床研究。

一匿名医药分析师认为，《办法(试行)》虽然被业内看成重大利好，但在其看来，这一监管办法反而是给干细胞技术的临床应用降温，或者说是“鼓励科研，谨慎用于临床，这也是国内监管部门一向的监管办法”。

德传医疗基金的一份干细胞产业报告分析认为，《办法(试行)》还明确了相关责任处罚，取得干细胞临床试验研究基地资格的医疗机构，若严重违反相关规定，如违规开展干细胞临床试验研究，向受试者收取费用等情况，将取消其干细胞临床试验研究基地资格，同时依据相关法律法规，追究医疗机构主要负责人和直接责任人员责任。从这些文件的相关规定中可以看出，国家是要采取严格措施规范干细胞研究。

（转化医学网360zhyx.com）