干细胞临床研究松绑 或将撬动千亿元市场

  作为近年来医学前沿重点发展领域，干细胞给某些疑难疾病的有效治疗带来了希望，相关产业具有良好的发展前景。有数据显示，预计到2016年，国内干细胞产业的市场规模将达千亿元。但在干细胞研究和转化应用快速发展的同时，曾出现过各种屡禁不止的乱象。
  为此，国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局近日联合发布我国首个《干细胞临床研究管理办法（试行）》（下称《管理办法》），对干细胞临床研究的机构资质和条件做出规范。有业内人士认为，随着《管理办法》的公布，干细胞产业尤其是治疗领域将迎来春天。
  目前，佛山地区的干细胞产业出现一头冷一头热的现象。具有临床研究资质的三甲医院，因为硬件方面没有达到《管理办法》要求，暂时没有计划开展干细胞临床研究。但已有嗅到商机的生命科技企业进驻佛山抢占市场，并积极寻找医疗机构合作开展干细胞临床研究。
  医疗机构 对干细胞临床研究持观望态度
  《管理办法》对干细胞临床研究机构进行了严格的限制，以此提高准入门槛，在有限放开的条件下保证监管力度。
  按照《管理办法》的规定，从事干细胞临床研究的机构必须是三甲医院，且有开设与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目，具有药物临床试验机构资格，同时还要具备开展相关研究的条件、具备处置干细胞研究可能遇到风险的能力等7项条件。
  针对之前干细胞行业出现的乱象，《管理办法》指出临床研究机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体，研究机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、备案、信息公开和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。且不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。
  “我们暂时没有计划开展干细胞的临床研究，以后条件成熟了或许会开展。”佛山市第一人民医院临床医学研究所所长罗微博士说，目前该研究所开展的研究项目是已经获准进入临床治疗的生物细胞治疗，比如利用生物细胞治疗肿瘤和糖尿病等。如果要开展干细胞的临床研究，该研究所还需要对医院现有的生物治疗实验室进行升级改造，方可达到《管理办法》的要求。
  佛山另一家拥有生物治疗实验室的三甲医院，虽然符合国家GMP（药品生产质量管理规范）实验室标准，但并不具有药物临床试验机构资格，因此目前也无法开展干细胞临床研究。其实验室负责人表示，目前该实验室只用于制备治疗肿瘤的免疫细胞，暂无开展干细胞临床研究的计划。
  生物公司 积极寻找医院合作开展相关科研
  虽然佛山的医疗机构对干细胞临床研究持观望态度，但已进入佛山的干细胞技术公司却因《管理办法》出台而欢欣鼓舞。
  近年来，因为科研人员发现胎盘和脐带内含有非常丰富的干细胞资源，所以一些干细胞技术公司向市面重点推出胎盘和脐带存储的业务，目前已有两家公司在佛山推广胎盘和脐带存储业务。因为根据相关的政策，除了技术成熟的造血干细胞之外，其他干细胞的治疗仍处于临床研究阶段，在《管理办法》出台前，上述公司开展的胎盘和脐带存储业务曾受到争议，《管理办法》出台后，无疑是给这些公司打了一针“强心剂”，使其在推广相关业务时更有底气。
  “我们看好的是后续政策的出台和干细胞在医学治疗领域的逐步放开，以及地方政府对干细胞产业的支持。”今年在佛山成立的某干细胞技术公司负责人说，该公司的细胞资源库除了开设替客户存储干细胞（胎盘和脐带）的自体库，还设有公共库接受市民的捐赠，可为临床研究机构提供干细胞来源。目前该公司正在按照国家的相关规定，积极寻找有条件的科研院所和医疗机构进行合作，逐步开展关于干细胞方面的基础研究和临床研究。
  据该负责人透露，最近广东省科技厅发布的《广东省应用型科技研发专项优先支持领域和方向》当中，就有“干细胞与组织工程”这一项，且对企业开放，并鼓励企业整合资源，联合相关单位共同实施。如果公司能够与医疗机构合作开展干细胞临床研究，还可以向省科技厅申报相关的科研专项资金扶持。
  前景展望 干细胞行业将迎来发展的春天
  《管理办法》提到的干细胞，是指除了已有规定的造血干细胞以外的，一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。由于具有增殖和分化的特性，这种干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生。因此，干细胞在医疗领域展现出来的良好发展前景受到广泛关注。而我国在“十二五”科技规划中也曾对干细胞研究给予了重点支持，并取得可喜进展。一些企业纷纷瞄准了这个新兴市场，目前全国共有100多家大大小小的生物科技企业涉足干细胞产业。
  在干细胞研究和转化应用快速发展的同时，也出现了一些问题，比如医院、公司等机构逐利倾向明显，收取高额费用；干细胞制备标准不统一，质量存在严重隐患等问题；又由于缺乏有效学术、伦理审查和知情同意，使受试者权益难以保障。一些逃避政府监管、缺乏临床前研究数据的干细胞治疗屡禁不止，造成一定的安全隐患。因此，卫生部门曾在2012年叫停干细胞治疗应用，对行业内的企业进行全面整顿。
  “目前虽然是有限制的放开，但行业发展仍然受益。”业内人士许峻荣博士表示，虽然《管理办法》对干细胞临床研究的开展提出了许多严格的监管措施，但这是在干细胞技术全面叫停以后首次正式发布的指导原则，给了市场一定信心，随着政策和市场前景的进一步明朗，相信接下来将会吸引更多的风投公司进入到干细胞行业。这对整合行业内的资源和规范行业的发展具有重要意义。
  许峻荣博士认为，《管理办法》通过限定临床研究开展的主体，能更好地集中优势资源攻克医学难题，这为提高行业层次打下了坚实基础。而且随着《管理办法》的落地，相信国家和地方政府相关部门的相应政策也会加快推出，这将为干细胞行业提供长足的发展空间。同时监管部门也将依据《管理办法》对行业内的乱象进行全面的整顿，让优质企业脱颖而出并进入快速发展期。
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