全球新药销售额首次破万亿美元

  “2014年新药全球销售额历史首次超过万亿美元，达到10430亿美元。2014年新药研发的支出和全球新药销售比为18%。”在广州召开的汤森路透全国巡讲研讨会上，汤森路透的科学与解决方案顾问李寅，源引该公司《2014年度CMR全球研发年度报告》的数据（下称“报告”）。
  近年来，国内企业对新药研发的关注度越来越高。从国家的政策导向来看，未来中国药企做强做大以及迈向国际化，新药研发成为众多企业不得不面对的一道坎。多年来国内企业在仿制药领域竞争激烈，并取得了一些进展。但新药研发需要有一个全球性的视野。
  2014年全球新药销售收入几乎是2004年的2倍，而2014年新药研发的支出仅为2004年的1.4倍。另从汤森路透的“报告”中可知，中小型企业药物研发投入占销售额比例实际上要比大型企业要高些。2014年新药销售几乎是2004年的2倍，2014年新药研发的支出约为2004年的1.4倍。但是，从实际中国国情来看，中小型企业在新药开发方面的难度不小，尤其是资金来源问题。不过可以预见的是，随着国家对资本市场多层次布局，未来将会有越来越多的企业加入到新药研发中来。
  根据汤森路透的Cortellis数据库，2014年全球肿瘤领域是研发投入最大的领域，占据研发投入近3成比例。肿瘤、代谢和抗感染领域是2014年新分子实体NME上市最多的三个领域，占据所有上市药物的2/3。另外还有消化系统类、骨骼肌肉类、神经系统类，这些领域的研发也很活跃。另外孤儿药在近年来促进新药销售增长起到了很大的作用。
  目前很多企业对新药投入没有很明确的概念，其实每个领域的研发费用相差还是比较大，此外，各个治疗领域研发阶段也差距很大。例如心血管在三期临床试验阶段费用非常高，“主要是因为在这个治疗领域中，可能需要入组1-2万名病人，才能得到临床数理统计差异性数据，即使按最粗略的平均成本（每个病人5000-6000美元），这笔费用也是非常庞大的。”
  在研发投入方面，李寅表示，Discovery、CMC和clinical阶段的FTE（Full time emploee）共占据研发全过程FTE的7成。按研发投入计算，临床阶段约占研发全过程的36%，无论是研发投入还是FTE投入，临床阶段均居于各阶段之首。当拿到临床批件的时候，你的研发路程仅仅走到一半，尤其是从费用上来说。
  投入产出比是衡量新药项目的最重要指标，从新药成功率来看，每个治疗领域都不一样，如果将研发的各个阶段进行细分，可以得出这样一个结论，随着各个阶段的推移，新药成功上市的概率不断增加，李寅表示，进入毒理试验阶段的药物，每100个新药中有5个成功上市，而进入一期临床，每100个新药中有7个新药成功上市。而在Firstpivotal dose to market阶段，有2/3的药物最终可以成功上市。这需要我们的企业更加关注临床各阶段投入情况，量体裁衣，做出更优的选择。
  新药研发的主要模式有自主研发和合作许可两种。李寅指出，自主研发和合作许可的新药成功上市的概率有所差异，尤其是在研发的早期，通过有合作许可过程药物的成功的比例为14%（一期临床阶段到上市的成功率），而自主研发成功的比例仅仅只有4%。NBE(新生化实体)和NCE(小分子实体)方面成功率方面的差异也很明显，NBE的成功率要比NCE高很多，尤其是在早期，NBE的成功比例是20%，而NCE只有4%。
  从全球2004-2014年全球上市的新药来看，2014年NBE首上市的药物占到所有首上市药物的35%。对于仿制药行业来讲，在这些新药中从预计未来7年内有199个药物将失去专利权（在美国），其中8%的药物为重磅炸弹药物。而2017年是未来一段时间重磅药物专利到期的一个高峰，会有4个重磅炸弹的专利药物到期。
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