英国与瑞典将临床试验胎儿注入干细胞疗法

  干细胞相关疗法由于干细胞来源问题争议，因而发展速度受到相当的阻碍，不过 2016 年 1 月起，将开始一项干细胞疗法临床试验，而且还是将胎儿干细胞用在胎儿身上。
  这项临床试验将由瑞典卡罗琳医学院（Karolinska Institute）主导，于英国最大儿科医学中心大欧蒙街医院（Great Ormond Street Hospital）进行，使用的胎儿干细胞，将来自于人工流产胎儿，而治疗的目标是先天性疾病成骨不全症、俗称“玻璃娃娃”的患者。
  玻璃娃娃发生率约 2.5 万分之一，病因是先天遗传因素造成第一型胶原纤维元不足或是有缺陷，胶原是结缔组织主成分，提供骨骼必要的强度，胶原缺乏或有缺陷，造成骨骼脆弱容易骨折，彷佛一碰就碎的玻璃或陶瓷，因此得名，某几型病患甚至在子宫内就会发生骨折，因此产前死亡率也不低，除此之外，全身还有许多其他缺陷。
  此次临床试验计划，打算在病童还在子宫中的阶段，就先予以治疗，用基因正常的干细胞注入子宫中的患病胎儿，希望这些干细胞能生成正常胶原，这些干细胞将发展为正常的骨头、软骨与肌肉，减少骨折的次数。
  越早注入干细胞效果更好
  试验将分为三组，一组是在子宫中与出生后都各接受注入干细胞疗法，第二组只在出生后接受干细胞注入，两组各 15 人，对照组则无接受干细胞疗法，试验将比较 3 组的骨折数量。首次子宫内注入干细胞的时间将在 20 到 34 周时，这个时间生殖腺已经成熟，没有干细胞会取代胎儿本身生殖系统的风险，而胎儿免疫系统尚未发展完全，注入干细胞应无成人器官移植的排斥风险。
  临床试验小组认为，若能减少骨折数，将对患者有重大帮助，过去干细胞移植曾对儿童患者有帮助，而越早注入干细胞，尤其是在骨骼快速发展的胎儿时期，效果可能更好，先前曾有 2 例子宫内注入干细胞的试验个案，但是完整的正式临床试验将提供更有参考价值的资料。而此次临床试验若是成功，也可能为其他遗传性疾病如裘馨氏肌肉失养症（Duchenne Muscular Dystrophy），与其他骨骼疾病开启干细胞治疗的机会。
  不过也有反对意见认为成骨不全症的症状变化原本就难以预料，就算是同一家族的患者，状况也会差别很大，临床试验很难判断到底是因为患者本身状况就比较好，还是干细胞治疗有效。无论如何，此项临床试验将于 2016 年 1 月开始，将募集参与试验的病人 2 年。
（转化医学网360zhyx.com）