帕金森患者有望重获新生
导读 | 这是一种被称之为尼洛替尼(Nilotinib)的药物,以往一直用来治疗某种类型的白血病。但在美国,12名帕金森患者或是有类似症状的路易氏体失智症患者在过去6个月里都接受了小剂量尼洛替尼临床试验,且疗效惊人。 |
一项针对帕金森病患进行的抗癌药物试验取得了卓然的成果,为一些病患带来了新希望。
这是一种被称之为尼洛替尼(Nilotinib)的药物,以往一直用来治疗某种类型的白血病。但在美国,12名帕金森患者或是有类似症状的路易氏体失智症患者在过去6个月里都接受了小剂量尼洛替尼临床试验,且疗效惊人。
来自华盛顿DC乔治敦大学医学中心的Dr Charbel Moussa带领进行了这项研究,他说:“我们看到了帕金森末期患者重获生机。”
上周六,在芝加哥举办的神经科学协会年会上,Dr Moussa与同事Dr Fernando Pagan汇报了该研究发现,Dr Moussa叙述了如何在帕金森末期患者身上开展该药物的临床试验。
“试验初期,我们的病人身体僵硬,越往后,他们渐渐可以走动坐立,到最后甚至可以弓腿。当病人亲眼见证自身的变化,你会看到他们脸上洋溢着喜悦,实验室里没有人不为之动容。”
Dr Pagan补充道:“他们变得生气勃勃,言语表达上也更加流利,他们的体能也有很大提升,这就像是一种身体的觉醒。”
研究人员称,其中有三名病人在试验初期是没法开口说话的,但最后可以再次张嘴说话。有一名病人一直需要依赖轮椅,试验尾声他终于再次站了起来。
Alan Hoffman是社会科学教育的一位退休教授,也是该项试验的一名参与者与受益者。他在1997年被诊断出患有帕金森,他的大脑会渐进受损退化,导致身体震颤,行动缓慢以及肌肉僵化。
他告诉《科学日报》:“在接受尼洛替尼治疗之前,我在家里基本上什么都做不了。现在,我可以倒垃圾,清理洗碗机,用洗衣机和烘干机,摆台开饭,甚至负责顾烤架。我妻子说,这给她、我们的孩子以及我们的孙子的生活带来了很大的转变。说尼洛替尼改变了我们的生活这还是最保守的说法了。”
尼洛替尼能够加速清理帕金森患者大脑里某些堆积起来的蛋白质,这些蛋白质被认为会触发产生多巴胺的脑细胞的死亡,而多巴胺是肢体运动及机体其他功能的必需物质。
然而,尽管实验成果如此显著,医生们仍表示反对对该药物寄予太大期望,毕竟现阶段研究员们还没有设置过对照组或空白对照组来进行对照试验。
来自桑德韦尔和西伯明翰医院NHS信托基金会的Carl Clarke教授表示,“这看起来美好得不像现实,我非常希望我的担心是多余的。”
Arthur Roach,英国慈善帕金森研究主任,同样认为应该对试验成果保持理智,他说:“现在我们还不能说帕金森患者都将会受益于此。”
虽然试验已经结束了,Hoffman教授以及其他试验参与者仍然可以继续服用尼洛替尼作为一个扩展研究。
Dr Moussa及其他研究员计划大概会在明年开始扩大尼洛替尼对帕金森及其他疾病包括阿尔兹海默病的临床试验。
(转化医学网360zhyx.com)
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