首批转基因人类或两年内出现 与病毒结合

一家私营生物技术公司宣布要开始试验一项突破性新技术，DNA经过修改的人类可能会在两年内出现。

据英国《每日电讯报》网站11月13日报道，总部设在美国的埃迪塔斯医药公司表示，它打算在世界上率先对遗传性疾病——在此案例中是能致盲的先天性黑矇症——患者的DNA进行“基因编辑”。

报道称，先天性黑矇症会妨碍视网膜的正常功能，视网膜是眼球后部细胞的感光层。这种疾病在人出生时或生命的头几个月里发生，患者最终有可能彻底失明。

这种罕见的遗传疾病是由基因缺陷造成的，相关基因负责指导生成视觉所必需的蛋白质。

但埃迪塔斯医药公司的科学家们认为，他们可以使用突破性的基因编辑技术CRISPR来修复发生突变的DNA。

公司首席执行官凯特琳·博斯利在美国举行的一个会议上说，公司希望2017年开始在失明患者身上试用该技术。

报道称，这将是该技术首次用于人类。基因编辑在美国是被禁止的，因此公司需从卫生监管部门获得特别许可。

博斯利在马萨诸塞州剑桥市的EmTech会议上说：“感觉很快，但我们在以科学所允许的节奏进行。”

CRISPR指的是成簇的、规律间隔的短回文重复序列，是细菌的一种天然防御机制。

报道称，细菌的DNA中携带属于病毒的遗传密码链，这样当病毒靠近时它们就能够识别。一旦它们发现病毒，就会释放一种酶来攻击并剪除这个密码区域。

科学家们利用这一机制，把它当作一种“分子剪刀”来去除DNA的突变区域。

报道称，但是该技术饱受争议，因为它从根本上改变一个人的遗传密码，而经过修改的遗传密码会传给后代。批评者还担心，它有可能对基因组的其他部分产生意想不到的后果，有可能导致出现“定制婴儿”。

今年4月，有中国科学家对无法发育成婴儿的问题胚胎进行基因改造，修改了导致地中海贫血的基因。

但肯特大学遗传学教授达伦·格里芬说，这种新的治疗方法给患有遗传性疾病的人带来真正的希望。他表示：“CRISPR技术的应用范围很广，包括治疗遗传性疾病。遗传性眼病明显可作为一个起点，因为这方面已经有经典的基因治疗先例。在我看来，若与儿童失明相比，所谓‘基因改造完美婴儿’的说法纯属混淆视听的闲扯。”

据美国《麻省理工学院技术评论》称，参与埃迪塔斯医药公司试验的患者眼中将被注射“各种病毒”，这些病毒接受的指令是从患者感光细胞里名叫CEP290的基因中删除约1000个DNA字符。

报道称，如果获得成功，类似的治疗方法可用于数以千计由基因错误引起的遗传疾病，比如亨廷顿氏舞蹈症和囊性纤维变性。

不过，有些英国专家对这一最新消息持谨慎态度，认为短短两年便取得如此巨大的进展似乎太快了。

“基因联盟”组织的阿拉斯泰尔·肯特说：“这似乎很不成熟。不过，CRISPR是一项非常令人振奋的技术，无疑具有巨大潜力，引起了世界各地研究人员的关注。若要把CRISPR的潜力变为现实，应通过得到道德认可和同行评议的高质量的生物医学研究对该技术进行全面探讨。否则，急于找到治疗办法的家庭可能容易接受热心过头的CRISPR技术倡导者提出的貌似合理的治疗方案。”
（转化医学网360zhyx.com）