有望彻底改变疾病治疗规则的10大生物医药公司

  医药行业正在经历一些大的变革。从精准医疗到世界上致死性疾病得以治愈，在未来的几十年中，人类治疗疾病的方式将呈现一种全新的面貌。
  且让我们一起来围观这10家不按游戏规则出牌的医药公司，业正是它们这样勇于创新，不走寻常路的公司在推动疾病诊疗方式的变革，带于世界更多的惊喜与欣慰。
  1. 吉利德的 Sovaldi/Harvoni具有治愈丙型肝炎的潜力
  2013年12月美国FDA批准了第一款新型丙型肝炎药物，这款药物对丙肝的治愈率高达95%，可以在短短的12周时间内发挥疗效，并且没有任何重大的毒副作用。目前美国约有300万丙肝患者，患者感染一种慢性病毒后，其肝脏受到病毒的攻击，并在生命后期造成健康问题，例如肝病硬化及肝癌。
  药物Sovaldi的研发者吉利德科学已从中获益103多亿美元。市场上现存的一些其它丙肝疗法伴有严重毒副作用，其中包括患者出现类似流感的症状等，新型疗法Sovaldi不具有引起毒副作用的成分。业内相关专家预测未来10年内，这些新型疗法可以在很大程度上减少丙肝患者的数量。
  同时吉利德也正在寻求HIV及乙肝的新型疗法，目前能够治愈这2种疾病的疗法还未问世。
  2.Aprecia Pharmaceuticals的首款3D打印药物获得批准上市
  9月初美国FDA批准了首款用于治疗儿童及成人癫痫的3D打印药物。这款利用3D打印技术打印出的药片，其商品名称为 Spritam，由制药公司Aprecia Pharmaceuticals生产。
  通过3D打印技术，粉末不经过压缩就能形成固体药片，美国FDA对这种技术给予了肯定。利用3D打印技术打印的药片可在体内溶解更加迅速，运输更加快捷易达，这对那些有吞咽困难的患者尤其重要。
  研究者认为3D打印技术也可以用于制造其它更加个性化的药物。实现打印你自己的专属药物的可能性尚遥不可及，但是Aprecia的3D打印药片是人类向前跨出的的巨大的一步。
  3.Axovant 为500万美元收购的阿茨海默症药物押上了身家性命
  Axovant 的新利器。尽管仅仅才一年左右的时间，这家由29岁前华尔街金融家VivekRamaswamy领导的公司，把所有的鸡蛋放在了阿茨海默症药物这一个篮子内，篮子内仅有一个离批准上市尚且遥远的处于主要临床期的药物。自以500万美元的价格从GSK那里购得这款药物之后，Axovant 现在的价值已攀升至30亿美元。
  目前世界上几乎没有可用于治疗阿茨海默症的药物，阿茨海默症药物的平均研发失败率高达99%。研究者还没有找出该病的发病机制，现阶段阿茨海默症药物的相关试验也极其少。
  4. 诺华是基因疗法复兴之路的领导者
  诺华正行走在创造一种基因疗法的路上，此疗法可以帮助失去听觉的患者重新获得听觉。
  约90%失去听觉的患者是由受伤、疾病或年老而致，源于耳朵内部一种特殊的细小毛发的丢失。诺华的基因疗法涉及到一种修饰的病毒，该病毒携带一种“固定”基因，可以修复那些负责特殊毛发生长的基因。一旦把这个疗法成功应该到耳朵内部，携带特殊基因的病毒恰如一个灵活的开关，重新开启毛发生长开关。
  诺华在1年前开始使用此方法治疗第一位病人，但是这个实验将最终针对45人的患者进入早期临床阶段。诺华计划在2017年公布相关试验结果。
  5.Editas试图利用基因“剪切与粘贴”治疗疾病
  如Editas Medicine这样的公司已开始着手研发一种利用基因编辑技术治疗疾病的新方法，也就是正值风口浪尖上的CRISPR-Cas9技术。目前制药公司对围绕CRISPR技术开发新型疗法表现出很大的兴趣，该技术可以对体内引发疾病的基因进行矫正编辑，从而实现在基因水平上对疾病进行治疗。
  Editas可能会成为第一家引领CRISPR技术走向试验阶段的公司，今年9月初Editas公司从包括Bill Gates这样的大鳄处募集到了1.2亿美元，用于继续推进CRISPR的相关研究，找出一个用于治疗基因相关疾病的方法。
  6.23andMe对更多的专科药物发起猛攻
  23andMe是一家生物技术公司，它使发费99美元即可进行基因测序成为现实，近期也推出了药物研发业务。今年夏天23andMe的客户达到了100万，庞大的客户群为其提供了一个庞大的数据库。23andMe已与辉瑞及Genentech这样的制药大佬建立了合作伙伴关系，合作方利用23andMe独有的数据库来研究新型药物。23andMe也组建了新的药物研发团队，来自Genentech的Richard Scheller作为管理层负责23andMe药物研发团队。
  凭借其自有的庞大数据库这一长枪大炮，23andMe可以找到特种基因标记，进而极有可能地使某个人对某些特定疗法做出应答。
  7.Inovio谋划为癌症生产疫苗
  今年夏初，美国宾夕法尼亚一家免疫疗法公司Inovio与Astra Zeneca的生物制剂研发部门MedImmune达成了一项高达7亿美元的交易。Inovio计划利用合作伙伴的优势来研究以DNA为基础的疫苗，通过提供健全的细胞来识别并攻击病态细胞，并赋予身体反抗进一步被攻击的能力，进而达到预防疾病的目的。
  目前仅仅有一种类似的疫苗可用。Novio与MedImmune合作进一步探索研发宫颈癌疫苗。
  8. JunoTherapeutics试图赋予免疫系统力量以对抗癌症况
  Juno正在尝试利用免疫疗法使身体抵抗产生肿瘤的癌症细胞，免疫疗法是一种涉及到触发免疫系统对某些特定疾病做出应答的技术，该疗法已经应用到除了癌症之外的多种疾病中，包括自身免疫病风湿性关节炎、丙型肝炎等。
  今年夏季Juno与 Celgene达成了一项10亿美元的重大合作协议，在接下来的10年里将致力于研发尚处于早期临床阶段的药物，用于治疗白血病及淋巴瘤。
  9.Novobiotic 正在研发更为彪悍的抗生素
  目前出现了一种称之为“iChip”的新技术，科学家希望利用该技术帮助他们分析潜在的新型抗生素，自从真正意义上的一类新类型的创新型抗生素问世以来，十多年已成为过去。随着时间的悄然流逝，人们对细菌耐药性的担忧日甚一日。那些人们冠之于“超级细菌”的东西，甚至对最为强大的抗生素也已没有任何反应，对人类来说，这无疑是一个致命的麻烦。
  为了应对这种问题，Novobiotic Pharmaceuticals正在试图找出一种新型抗生素，一种强大到足够应对超级细菌的抗生素。Novobiotic的联合创始人 Kim Lewis 是一位科研人员，他利用iChip发现了一种称之为teixobactin的新型抗生素，目前没有一种细菌对这种新型抗生素产生抗药性。Teixobactin尚处于临床前研究阶段。
  10.Calico在试图搞清楚我们以怎样的方式衰老及衰老原因
  已更名为Alphabet的Google公司，其生命科学部门Calico对其想要取得的成就表现的相当含糊不清。他们的目标是要找出我们衰老的方式及其原因，也就意味着他们要面对一个医药行业所面对的最为古老且苛刻的问题：疾病及衰老。
  在过去的几年里，Calico曾与AbbVie达成重大协议，今年又与另一家公司Ancestry达成合作伙伴关系。与Ancestry进行合作可使Calico访问100多万套基因，助其进一步深入研究诸如阿茨海默症、帕金森、肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病。
（转化医学网360zhyx.com）