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腾讯登录2015年干细胞疗法亮点研究集锦
| 导读 | 最近，来自澳大利亚悉尼大学的研究人员发现干细胞疗法有可能治愈阿尔茨海默氏症，他们成功治愈了一条患痴呆症的狗，由于狗的痴呆症病理与人类痴呆症类似，因此该研究成果可能为治疗人类痴呆症找到新途径。而且目前全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展，来自瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员计划进行一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验，旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。2015年马上就要结束了，在即将过去的这一年里，干细胞疗法研究领域有哪些突破性进展呢？本文中小编盘点了这一年来干细胞疗法领域的一些突破性研究。 |
最近，来自澳大利亚悉尼大学的研究人员发现干细胞疗法有可能治愈阿尔茨海默氏症，他们成功治愈了一条患痴呆症的狗，由于狗的痴呆症病理与人类痴呆症类似，因此该研究成果可能为治疗人类痴呆症找到新途径。而且目前全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展，来自瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员计划进行一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验，旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。
2015年马上就要结束了，在即将过去的这一年里，干细胞疗法研究领域有哪些突破性进展呢？本文中小编盘点了这一年来干细胞疗法领域的一些突破性研究。
【1】Science：癌症干细胞靶向药物能否消灭癌症？
Robert Weinberg是当今世界最有名的癌症生物学家之一，他在区分标志癌症发展的基因方面曾做出先驱工作。他见证过来来往往各种癌症疗法带来的希望。“无论好坏，我在这个领域已经工作了40年。但我们过去做过的许多工作已经在临床上被证明是没有用的。”如今迈入古稀之年，已是72岁高龄的他重新恢复了乐观。“这是我真正意义上第一次处于研发一种或多种有效试剂的岗位上，这些疗法将真正惠及癌症患者。”他说。
这位美国麻省理工学院研究人员现正在孤注一掷，把一生的荣誉和投资人为他参与创立的一个公司注资的近2亿美元投向一个划分癌症治疗的大胆理论。Weinberg和其他研究人员主张，含有少量细胞的肿瘤是特殊的，因为它们很像生成正常组织的干细胞。他们相信，这些可以抵抗化疗并在治疗数月或是数年后恢复的癌症种子或许可以解释一些人常常经历的悲剧式复发。他们的想法是，把治疗目标瞄准这些癌症干细胞的特殊靶标，或许可以让癌症得到控制。
【2】Brain：基于干细胞的疗法或可有效治疗多种脑转移性癌症
近日，刊登在国际杂志Brain上的一篇研究论文中，来自麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员通过研究开发出了一种脑转移性乳腺癌的可成像小鼠模型，并且揭示了基于干细胞的疗法可以有效消除脑部的转移性癌细胞，从而有效延长生存期，相关研究同时为开发新型策略来抑制干细胞疗法所引起的副作用提供了思路。
研究者Khalid Shah表示，来自肺部、乳腺以及皮肤癌的转移性脑部肿瘤是大脑中发现的最为常见的肿瘤，而且大约30%均为恶性的乳腺癌转移性肿瘤；本文研究首次提出利用基于干细胞的定向分子来靶向作用脑部肿瘤转移，这种定向分子可以诱导肿瘤细胞死亡，随后消除治疗性的干细胞。
在寻找新型的，可以靶向作用多种脑部转移，且不损伤附近组织的肿瘤特异性疗法中，研究者开发了一种小鼠模型，其可以更为密切地模拟病人机体中的表现，他们发现，向颈动脉注射可以表达特殊标志物的乳腺癌细胞后可以引发许多转移性的肿瘤在脑部生长，这些乳腺癌细胞表达的标志物可以促进癌细胞进入大脑，同时研究人员对乳腺癌细胞进行生物荧光和荧光标记并且利用成像技术进行追踪；研究者表示，利用这种模型我们就可以模拟出恶性乳腺癌患者机体中的状况，当前应用于这类病人的疗法非常有限，尤其是针对转移性癌症的患者。
【3】新突破：水凝胶促进干细胞治疗效果
在多伦多大学教授Molly Shoichet 和Derek van der Kooy共同领导下，一个科研团队用一种可促进愈合的HAMC水凝胶包裹干细胞，再转移到患病小鼠眼睛和大脑内。本研究是正在进行的神经损伤修复研究的一部分，旨在修复疾病和外伤造成的神经损伤。HAMC水凝胶是一种可注射的生物可吸收性混合水凝胶，主要成份是透明质酸和甲基纤维素。
干细胞可以分化为体内所需细胞类型，具有再生可替换组织和器官的能力，在治疗方面被授予重大期望。然而干细胞是在实验室培养皿扩增的，一旦移植到体内特定位点就有增殖困难。这是因为新环境充满复杂的未知因素，移植的干细胞通常会死亡，或不能正确整合到周边组织中。
【4】干细胞基因疗法或可有效消除HIV的感染
近日，来自加州大学洛杉矶分校和伊莱北极再生医学中心的研究者研究开发了一种新型工具，或有望帮助机体免疫系统来抵御HIV的感染，这种新型工具或可促进干细胞的再生能力来产生抵御病毒的持续性免疫力。
该研究刊登于国际杂志Molecular Therapy上；Scott Kitchen教授指出，我们希望这种方法在未来某一天可以使得HIV阳性个体减少甚至停止当前HIV药物的服用，同时还可以帮助清除患者机体所有的HIV；当然这种新型方法或许也同样适用于其它疾病的治疗。文章中研究者首次报道了利用造血干细胞中名为嵌合抗原受体（Chimeric antigen receptor，CAR）分子，对其进行工程化操作，这样造血干细胞就可以转变为任何类型的血细胞，包括对机体免疫系统非常重要的T细胞和白细胞等。
实验室中，研究者将CAR的一种基因插入到了造血干细胞中，CAR是一种可识别抗原的双部分受体，其可以被工程化操作并且被T细胞携带，从而直接运输定位到感染HIV的细胞中杀灭感染细胞，随后研究者将这种CAR修饰化的造血干细胞移植入具有人类免疫系统的HIV感染小鼠模型中进行研究。
【5】心衰有救了 干细胞治疗技术即将上市！
欧洲及美国上市公司Celyad8月3日发布公告称，与香港上市公司国盛投资(01227，HK)的附属公司麦迪舜医疗集团合作的干细胞项目C-Cure，已经完成三期临床试验最后一位病人的心脏注射步骤，临床试验将进入最后的数据整理和验证阶段，并将在2016年年中公布试验结果，并将获得欧盟药监局EMA的最终批准，实现产品全球上市。
麦迪舜医疗集团是全球最具权威的干细胞及再生医学投资机构，已投资了包括心脏、肿瘤、肝脏、肾脏、爱滋病等多种疾病的干细胞治疗技术，充分显示其投资目光与魄力。继与美国梅奥医疗集团合作之后，又与哈佛大学干细胞研究所联手，奠定其领先地位。
麦迪舜医疗集团主席及国盛投资（01227.HK）主席为汪晓峰先生，过去五年中义无反顾的投身于干细胞领域的研究与投资，集团目前有逾三百多位来自世界各国的科学家，医疗顾问及投资专家，所投技术遍布欧洲、美国、日本、香港等地，并同步开展临床试验。
【6】多能干细胞或加速治疗肌肉疾病靶向药物的开发
杜氏肌营养不良（DMD）是肌肉疾病，其主要症状表现在幼年时期，而且容易引发肌肉进行性萎缩以及患者死亡，目前疗法较少，部分是因为研究者并不是完全理解DMD的发病原因，尽管他们在患者机体中发现肌营养不良蛋白的异常表达。
一般情况下科学家们利用患者的病变细胞来研究DMD的发病机制，但这些细胞并不适合于研究DMD的早期发生机制，为了克服这个困难，来自京都大学等处的研究人员通过研究设计了一种模型，该模型可以可以将早期分化阶段的成纤维细胞重编程为完整无损的肌肉细胞。
相关研究发表于国际杂志Scientific Reports上，该策略依赖于将患者的细胞重编程为诱导型的多能干细胞，随后将分化为多能干细胞的基因引入肌肉细胞，这样研究者开发的模型就可以基于相同的遗传背景来研究DMD早期的发病机制。
【7】最新研究为成功运用人类干细胞疗法提供希望
发表于Cell Stem Cell上的一篇研究研究论文中，来自加州大学圣地亚哥分校(UC San Diego)的研究人员通过研究发现了一类重要的名为人类“诱导多能干细胞”（iPSCs）的干细胞，这类干细胞是由机体自身的细胞演化而来，其可以分化成为具有不同免疫排斥命运的功能性细胞。
如果iPSCs被转化成为视网膜色素上皮，其或许并不会被机体免疫系统所排斥，该项研究为开发基于人类干细胞的疗法来治疗老年黄斑变性提供了新的线索，老年黄斑变性是一种引发老年个体使命及视力障碍的主要原因，据估计全球大约有3000万至5000万个体饱受机体退行性疾病的影响。
研究者Yang Xu说道，早在2011年我们就发现，尽管iPSCs来源于机体自身的细胞，但异常的基因表达会引发机体免疫系统排斥由iPSCs分化而成的特定类型的细胞，这或许是安全使用iPSCs的一大主要障碍，而且iPSCs还被认为干细胞疗法的有效候选者，因为其可以分化成为多种类型的细胞，并不是由胚胎组织衍生而生，而且不受人类胚胎干细胞使用的多重限制。
【8】刘奎教授Nature Medicine质疑：干细胞可治疗不孕症？
有些人声称，通过干细胞疗法可以治疗女性不孕症。然而来自瑞典哥德堡大学和卡罗林斯卡学院的研究人员却在发表于《自然医学》（Nature Medicine）杂志上的一项新研究中，对能否利用干细胞来生成新的卵细胞提出了质疑。
长期以来，研究人员都希望干细胞能够生成可用于治疗女性不孕症的新卵细胞。
近年来干细胞和不孕症之间的研究不断升温，有大量的媒体对此表示非常感兴趣，还偶有媒体抛出干细胞可以治疗不孕症的消息。
是否可以利用干细胞来治疗不孕症很多年以来一直都是一个备受争议的话题。经典的理论认为女性的卵子从她出生起就已经存在了，但是有些研究者却表示干细胞也可以产生新的卵细胞，如果的确可以的话那么或许可以治疗女性的不孕症。
【9】Nature：干细胞治疗里程碑的幕后故事
前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件：欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为了首个获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时，讲述了他们克服重重障碍最终将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。
Holoclar是什么，如何起作用？健康眼睛的角膜表面是不断更新的，以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢，该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏，眼白就会长到角膜上，导致慢性痛、炎症和失明。Holoclar能通过添加干细胞刺激透明角膜的生长，进而逆转上述症状。不过患者必须还有足够的角膜缘，允许提取1或2平方毫米的组织（一只眼）。研究人员会在严格的临床条件下，用改良的人纤维蛋白培养这个组织，生成三千以上的干细胞。这些培养物随后可以移植到受伤的眼睛（已清除入侵的眼白），并在一年内再生出没有血管的透明角膜。
【10】Nat Med：干细胞治疗获得新突破
包括肺气肿、支气管炎、哮喘和囊性纤维化在内的呼吸道疾病是全世界第二大死因，仅在美国就有三千五百万人受到慢性呼吸道疾病的困扰。然而修复肺部损伤一直是医疗上的一大难题。
Weizmann研究所的科学家们用胚胎干细胞成功修复了小鼠受损的肺部组织，这一策略有望成为治疗人类患者的新途径。这一成果发表在七月十四日的Nature Medicine杂志上。干细胞能够分化成为机体内任何类型的细胞，可用于补充和更新在疾病中受损的细胞，因此用干细胞治疗许多人视为下一次医疗革命。人体器官的干细胞并非分散在组织中，而是集中在特殊的“巢穴”里，干细胞巢含有干细胞所需的所有给养。肺部的正常干细胞与骨髓干细胞高度相似，“这说明我们可以像骨髓移植那样修复肺部组织，”Weizmann研究所的Yair Reisner教授说。（转化医学网360zhyx.com）
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