Nature：生成新型单倍体干细胞

  正常的干细胞通常有两个拷贝的基因组。来自耶路撒冷希伯来大学、哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和纽约干细胞基金会研究所(NYSCF)的科学家们，现成功培育出了一种携带单拷贝人类基因组的新型胚胎干细胞。他们的研究结果发布在《自然》（Nature）杂志上。
  论文中描述的这些干细胞是首批已知只有一个拷贝的亲本细胞基因组，且能够进行分裂的人类细胞。
  由于继承了两套染色体，人类细胞被认为是“二倍体”，它们总共具有46条染色体，一半来自母亲，一半来自父亲。唯一的例外是生殖细胞（卵子和精子），由于它们只有一套即23条染色体被称作为“单倍体”细胞。这些单倍体细胞无法分裂生成更多的精子和卵子。
  以往一些采用人类卵细胞来生成胚胎干细胞的研究努力最终获得了二倍体干细胞。在这项研究中，科学家们触发了未受精的人类卵细胞进行分裂。他们随后用一种荧光染料照亮DNA，分离出了单倍体干细胞，它们散布在数量更多的二倍体细胞之中。
  研究人员证实这些单倍体干细胞具有多能性——这意味着它们能够分化为许多其他的细胞类型，包括神经细胞、心脏细胞和胰腺细胞，同时仅保留一套染色体。
  研究的共同主要作者、耶路撒冷希伯来大学Azrieli干细胞与遗传学研究中心主任Nissim Benvenisty博士说：“这项研究提供了我们一种新型的人类干细胞，将会对人类遗传和医学研究产生重要的影响。这些细胞为研究人员提供了一种新工具，增进我们对人类发育的认识及了解为什么我们要进行有性生殖。”
  研究人员还显示，由于只具有一个拷贝的基因可以打靶，单倍体细胞有可能成为一种强大的遗传筛查工具。能够影响单倍体人类干细胞中单拷贝的基因，有潜力在一些生物医学领域如癌症研究、精准医学和再生医学中帮助进行遗传分析。
  耶路撒冷希伯来大学Azrieli干细胞与遗传学研究中心博士生Ido Sagi说：“利用单倍体干细胞最大的一个优势在于，更容易编辑它们的基因。”在二倍体细胞中，由于一个拷贝的基因是正常的，充当了“备份”，很难检测单拷贝突变的生物学影响。
  由于研究中描绘的这些干细胞与卵细胞捐献者基因匹配，还可以利用它们来开发出一些细胞疗法治疗诸如失明、糖尿病等疾病或基因相同的细胞提供治疗优势的其他状况。由于它们的遗传基因与生殖细胞相当，或许还可以利用它们来达到生殖目的。（原文：Derivation and differentiation of haploid human embryonic stem cells）
（转化医学网360zhyx.com）