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腾讯登录肿瘤免疫疗法CAR-T的“江湖人生”
| 导读 | 肿瘤治疗是一块难啃的硬骨头，人们总是费劲脑汁想要攻破。传统的化疗给患者带来了无比的苦楚，副作用更不说。当肿瘤免疫疗法突破那道防线出现在人们眼前的时候，一切都变成了“有可能”。技术的不断更替也使得CAR-T的江湖地位越来越稳固。 |
肿瘤治疗是一块难啃的硬骨头，人们总是费劲脑汁想要攻破。传统的化疗给患者带来了无比的苦楚，副作用更不说。当肿瘤免疫疗法突破那道防线出现在人们眼前的时候，一切都变成了“有可能”。技术的不断更替也使得CAR-T的江湖地位越来越稳固。
CAR-T的“江湖人生”2014年6月，只有19名员工的Kite生物技术公司在美国纳斯达克上市，一天之内狂揽1亿3千万美金！仅仅过了两个月，同样不到20人的Juno生物技术公司对外宣布，成功一次性融资1亿3千万美金，这样Juno一年之内已经融资超过3亿！这两个小公司没有任何收入，没有一个上市的药物，凭什么如此受投资人的欢迎，而纷纷向它们送钱？
CAR-T治疗的临床研究开始于2010年，当时CAR-T的发明人，宾夕法尼亚大学教授Carl H. June利用CAR-T治疗成功缓解了三位淋巴细胞白血病患者。其中有两位患者现在还很健康，没有复发的迹象。2012年，June利用还处于临床I期的CAR-T治疗技术，成功挽救身患急性淋巴细胞白血病已经无药可医的7岁小姑娘Emily Whitehead。Whitehead 是第一个接受CAR-T治疗的儿童。至此CAR-T一战成名。
美国各大分析机构预测，基于CAR-T疗法的肿瘤治疗市场空间可能达到350亿美元-1000亿美元；国内市场乐观估计的话可能达到1000亿人民币。2015年12月，诺华在第56届美国血液学会年会（ASH）上公布，CAR-T细胞疗法CTL019在2期r/r ALL临床试验中获得93%的完全应答率。
好吧，如此大的市场空间，以及对癌症的疗效之好，怪不得各路豪杰的争先追捧，都想将其取回自己的家门，为自己”生（zhuan）儿（qian）育（yang）女（jia）”。
CAR-T的“霸主之战”
话说是“金子总会发光”！但CAR-T可不仅仅是块“会发光的金子”，而是…
在此，我也没有过多的精力来翻看CAR-T霸主之战的陈年老账，只列举近来的几个事件吧。
1.5000万美元！Celgene携手Juno深化CAR-T治疗研发合作
Celgene和Juno达成一项靶向CD19的CAR-T研发合作，交易金额达5000万美元。根据协议，Celgene将获得该项目在欧洲地区、北美和中国之外地区的研发和商业化权利，而Juno仍保留在北美和中国的商业化权利。
去年6月份，Celgene与Juno达成了为期10年、金额高达10亿美元的CAR-T全球合作研发协议，高调入主肿瘤免疫领域。本次合作将会帮助Celgene进一步强化在CAR-T治疗领域的地位，当前该领域的强劲对手是诺华和Kite。
2.5800万！中源协和买进血液研究所的CAR-T制备技术专利
中源协和4月11日发布公告，将自筹资金 5800 万元从中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）购买一笔无形资产——用于治疗急性白血病等血液肿瘤疾病的嵌合抗原受体 T细胞（CAR-T）制备技术，包括CD19-CAR-T 及CD33-CAR-T两项专有技术及依托于该技术申请的相关专利。专利申请号分别为：【201510233748.0】和【201510362934.4】。
3. Juno联手药明康德，创新肿瘤细胞免疫疗法的开发
近日，药明康德联手肿瘤细胞免疫治疗巨头Juno成立新公司——上海药明巨诺生物科技有限公司（JW Biotechnology Co. Ltd）。结合Juno世界领先的嵌合抗原受体技术CAR-T和T细胞受体技术TCR-T，以及药明康德的研发平台和中国市场，打造中国领先的细胞治疗公司。
根据协议，药明康德和Juno公司将对药明巨诺拥有同等股权。药明巨诺实现发展里程碑后有权选择Juno产品线在中国进行开发和商业化；为此Juno公司将获取相应预付款或相当股权、里程款以及销售提成。
4. Baxalta牵手基因编辑公司Precision，开发新型CAR-T疗法
Baxalta公司与基因编辑公司Precision BioSciences宣布达成合作，开发基于健康供体T细胞的新型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，以用于多种癌症的治疗。根据协议，双方将选择六个肿瘤靶点进行开发合作，并计划在2017年下半年将第一个候选疗法推进临床阶段。Precision BioSciences将主要负责II期临床及之前的研发工作，Baxalta则将主导后期开发和商业化的工作，并支付相应的里程碑款项，涉及金额总计约16亿美元。
Precision 提出，通过运用其开发的ARCUS基因编辑技术，对取自健康个体的T细胞进行改造，使之可用于癌症患者的治疗。这样，我们就可以有随时可用、足够数量的T细胞作为CAR-T疗法的“原料”，从而给癌症患者提供快速而有效的治疗。
5. 罗氏牵手Kite，CAR-T疗法与PD-L1“珠联璧合”
3月18日，据FierceBiotech报道，罗氏与Kite Pharma达成合作交易，共同开发前者PD-L1药物atezolizumab与后者CAR-T疗法KTE-C19针对难治性、侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者的联合疗法
6. 基因、细胞大爆发 英国设定150亿美元的基因和细胞治疗产业目标
据Stephen Ward博士说，英国已经定下产值高达100亿英镑（150亿美元）的细胞和基因治疗产业目标。
Ward博士， Cell Therapy Catapult的首席执行官，在他在近期召开的bioProcessUK会上发表了讲话。Cell Therapy Catapult是一个助力英国细胞治疗开发和商业化的政府示范中心。
7. 新一代CAR-T已经上路？Autolus募集一亿美元抢占高地
就在一年前，Autolus公司还不为大众所知。然而如今公司已经宣布将进行第二轮总额达六千万美元的融资，这也将目前公司融资总额推高到了1亿美元之多。作为新兴的生物技术公司，Autolus的主要兴趣是开发新一代的CAR-T疗法。而此次融资恰逢CAR-T三大巨头诺华、Juno以及Kite公司争夺首个FDA批准CAR-T疗法药物的风口。因此公司前景可期。
作为从伦敦大学学院剥离而出的生物技术公司，Autolus希望开发出比如今处于申请阶段的CAR-T疗法更安全有效的新一代疗法用于治疗血液瘤以及实体瘤。
最火爆CAR-T临床国内上马33个
在中国，CAR-T临床试验项目是时下非常热门的新药研究领域，对于行业人士早已不是新鲜词汇。众多的癌症患者和对新治疗手段的渴望，使得这项新技术成为众多医院和公司争相追逐的对象。根据EP Vantage最新统计的数据，Clinicaltrials.gov登记的正在中国开展研究的CAR-T临床试验至少有33个（见下图）。
图：在中国开展的CAR-T临床试验
值得关注的是，这些临床试验的合作方都是有故事的参赛者，而且很有可能在接下来成为各种销售授权、技术转让、PRE-IPO等等事件的主角们；此外，靶点也非常重要。肿瘤免疫疗法CAR-T VS PD-1/L1谁更胜一筹
先说说强大到亮瞎到我猫眼的代言团队：
CAR-T代言人：Emily Whitehead
事件：2012年，June利用还处于临床I期的CAR-T治疗技术，成功挽救身患急性淋巴细胞白血病已经无药可医的7岁小姑娘Emily Whitehead。Whitehead 是第一个接受CAR-T治疗的儿童。至此CAR-T一战成名。
PD-1代言人：美国前总统卡特
事件：2015年12月6日，美国各大主流媒体纷纷隆重报道，美国第39届总统吉米·卡特于6日发表声明说，医生在给他做完最近一次脑部磁力共振扫瞄后，没有发现此前在他大脑中出现的黑色素瘤（melanoma）或新的癌细胞。对神奇药物Keytruda的开发公司默沙东而言，这将是无价的代言！
CAR-T与PD-1/L1在癌症治疗方面各有优势。在肿瘤治疗的PK赛上，我们不希望用“以己之长攻彼之短”，而希望两者可以达到“优势互补”。（转化医学网360zhyx.com）
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