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腾讯登录假如DNA可以“重新编程”，杀死魏则西的绝症将被根治
| 导读 | 基因，生物孕育和繁殖过程中最重要的基础逻辑，其实就像电脑程序一样，可以被重新编程。通过对人体淋巴细胞的运行逻辑进行进行基因级重新改写，那些一直以来无解的癌症将被彻底根治——这听起来是不是很让人激动？ |
基因，生物孕育和繁殖过程中最重要的基础逻辑，其实就像电脑程序一样，可以被重新编程。通过对人体淋巴细胞的运行逻辑进行进行基因级重新改写，那些一直以来无解的癌症将被彻底根治——这听起来是不是很让人激动？
这并不是科幻电影里的情节，而是即将在美国发生的真实事件。由宾夕法尼亚州大学（UPenn）的科学家主导的团队，将在美国临床实测的一项DNA 编辑技术CRISPR/Cas9。
UPenn 科研团队的计划在本月中旬提出了临床人体实测的申请，上周总部位于华盛顿特区的美国官方医疗结构“国立卫生研究院”（NIH）已经通过了该项计划。这也是美国首次有基因改造技术临床计划通过联邦权威机构审核。但科研团队仍需要从另一家美国官方医疗机构食药监局（FDA）获得批准，才能正式开展CRISPR/Cas9 的临床试验。不过别担心：和主要负责常规医药事务的FDA 相比，NIH 的职责更加前沿，它的任务是帮助医疗行业加速新发现变成治疗方案的过程。过往的经验显示，如果一项临床计划在NIH 通过，FDA 不太会驳面子。
更有趣的是，这项科研计划背后的金主，正是在硅谷科技行业颇有名气的肖恩·帕克（Sean Parker）。帕克是美国第一家在线音乐下载网站Napster 的创始人，也是Facebook 创立过程最重要的参与者。前不久的他，带着连续创业和投资科技公司所得来的亿万财富向癌症宣战，投资将近10 亿美元，成立了以自己名字命名的科研机构“帕克免疫治疗中心”。它的任务是向美国各个大学和医疗机构拨款，并统筹它们之间的科研进展和成果分享。帕克的终极目标是将癌细胞的恶性生长，转化为可控的，致命性更低的普通疾病，甚至完全痊愈。
他曾经指出，过去美国医疗科研机构接受大型医药公司的施舍，只能一次又一次地向后者提交阶段性的成果，以换取能够继续下去的研究资金。这种模式使得医疗行业里诞生真正革命性治疗方案的节奏被严重拖慢，让更多人买药的钱流入了医药公司的裤兜。“我相信，新的资金和研究模式，能够代替那些正在阻碍真正的突破诞生的陈旧模式。”帕克如是说。
帕克的生平故事，曾在PingWest品玩有过细致的描述。
前述的这次临床试验，总共计划招募15 名罹患骨髓瘤（myeloma）、黑色素瘤（melanoma）和肉瘤（sarcoma）的病人。科研人员将分离病患淋巴系统中的T 细胞，并移除两段与肿瘤细胞繁殖有关的DNA。之后，这些T 细胞（下图蓝色）就变成了对抗癌细胞（下图粉色）的武器。
当然，这并不是人类第一次通过改写DNA 来对抗癌症。遗憾的是，以前的基因工程技术勉强可以对抗白血病，对于更复杂的肿瘤无能为力。相比之下，CRISPR/Cas9 技术的效果更好，而且同时可以编辑多条基因。但需要明确的是，CRISPR 技术针对目标基因组剪切的准确度还不够高，有时候也会提取到其他不相关的基因。
今年4 月，美国天普大学（Temple University）成功在实验室中使用CRISPR/Cas9 技术，移除了正常生长状态下人类T 细胞基因组中的HIV 整合基因。
也有来自中国的科研团队使用CRISPR/Cas9 “重新编程”人类胚胎细胞，在国际医学界得到了大量关注，引发了激烈的道德争论。
此前，医学界普遍期待CRISPR 技术将在2017 年临床测试，对抗“莱伯氏先天性黑蒙”，一种罕见的遗传性视网膜退化病。而上周NIH 通过的UPenn 临床计划，则将CRISPR 技术推上了一个更大的舞台——肿瘤和癌症。
罹患滑膜肉瘤去世的魏则西，和其他千千万万的绝症患者，曾经期待着在有生之日能够迎来有效治疗方案诞生的那一天。
或许，这一天离我们已经不远了。（转化医学网360zhyx.com）
这并不是科幻电影里的情节，而是即将在美国发生的真实事件。由宾夕法尼亚州大学（UPenn）的科学家主导的团队，将在美国临床实测的一项DNA 编辑技术CRISPR/Cas9。
UPenn 科研团队的计划在本月中旬提出了临床人体实测的申请，上周总部位于华盛顿特区的美国官方医疗结构“国立卫生研究院”（NIH）已经通过了该项计划。这也是美国首次有基因改造技术临床计划通过联邦权威机构审核。但科研团队仍需要从另一家美国官方医疗机构食药监局（FDA）获得批准，才能正式开展CRISPR/Cas9 的临床试验。不过别担心：和主要负责常规医药事务的FDA 相比，NIH 的职责更加前沿，它的任务是帮助医疗行业加速新发现变成治疗方案的过程。过往的经验显示，如果一项临床计划在NIH 通过，FDA 不太会驳面子。
CRISPR/Cas9 技术图示：蓝色是Cas9 核酸酶，红色是指导RNA，黄色是目标DNA
更有趣的是，这项科研计划背后的金主，正是在硅谷科技行业颇有名气的肖恩·帕克（Sean Parker）。帕克是美国第一家在线音乐下载网站Napster 的创始人，也是Facebook 创立过程最重要的参与者。前不久的他，带着连续创业和投资科技公司所得来的亿万财富向癌症宣战，投资将近10 亿美元，成立了以自己名字命名的科研机构“帕克免疫治疗中心”。它的任务是向美国各个大学和医疗机构拨款，并统筹它们之间的科研进展和成果分享。帕克的终极目标是将癌细胞的恶性生长，转化为可控的，致命性更低的普通疾病，甚至完全痊愈。
肖恩·帕克就癌症攻克计划接受CNBC 采访
他曾经指出，过去美国医疗科研机构接受大型医药公司的施舍，只能一次又一次地向后者提交阶段性的成果，以换取能够继续下去的研究资金。这种模式使得医疗行业里诞生真正革命性治疗方案的节奏被严重拖慢，让更多人买药的钱流入了医药公司的裤兜。“我相信，新的资金和研究模式，能够代替那些正在阻碍真正的突破诞生的陈旧模式。”帕克如是说。
帕克的生平故事，曾在PingWest品玩有过细致的描述。
前述的这次临床试验，总共计划招募15 名罹患骨髓瘤（myeloma）、黑色素瘤（melanoma）和肉瘤（sarcoma）的病人。科研人员将分离病患淋巴系统中的T 细胞，并移除两段与肿瘤细胞繁殖有关的DNA。之后，这些T 细胞（下图蓝色）就变成了对抗癌细胞（下图粉色）的武器。
当然，这并不是人类第一次通过改写DNA 来对抗癌症。遗憾的是，以前的基因工程技术勉强可以对抗白血病，对于更复杂的肿瘤无能为力。相比之下，CRISPR/Cas9 技术的效果更好，而且同时可以编辑多条基因。但需要明确的是，CRISPR 技术针对目标基因组剪切的准确度还不够高，有时候也会提取到其他不相关的基因。
今年4 月，美国天普大学（Temple University）成功在实验室中使用CRISPR/Cas9 技术，移除了正常生长状态下人类T 细胞基因组中的HIV 整合基因。
也有来自中国的科研团队使用CRISPR/Cas9 “重新编程”人类胚胎细胞，在国际医学界得到了大量关注，引发了激烈的道德争论。
此前，医学界普遍期待CRISPR 技术将在2017 年临床测试，对抗“莱伯氏先天性黑蒙”，一种罕见的遗传性视网膜退化病。而上周NIH 通过的UPenn 临床计划，则将CRISPR 技术推上了一个更大的舞台——肿瘤和癌症。
罹患滑膜肉瘤去世的魏则西，和其他千千万万的绝症患者，曾经期待着在有生之日能够迎来有效治疗方案诞生的那一天。
或许，这一天离我们已经不远了。（转化医学网360zhyx.com）
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