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腾讯登录约印医疗基金创始人郑玉芬：中国发展精准医疗，需要向美国人学习的三点
| 导读 | 美国是精准医疗的发源地，近年来，在资本市场和国家政策的推动下，美国的基因编辑、免疫治疗和医疗大数据等领域发展迅速。今年8月，约印医疗基金CEO郑玉芬女士深入美国精准医疗企业，进行了为期8天的赴美考察。并在回国之后，向动脉网（公众号：vcbeat）独家分享了本次美国之行的所见所闻。 |
基因编辑
来到美国后，郑玉芬先后考察了生物制药、基因编辑、免疫细胞治疗和医疗大数据的企业。 她认为，美国的精准医疗发展方向非常明确,靶向治疗、个体化治疗领域等都是发展的核心技术。而资金方面，从郑玉芬在波士顿了解到的情况看，目前美国风险投资、包括纳斯达克的上市公司都在集中力量，大量把资金投向做靶向药物治疗、免疫治疗的这些领域的公司。
同时，基因编辑这个新兴领域正在成为投资的热点。虽然它的技术成熟度还不高，大规模的应用也有难点需要解决。但很多高科技医药公司都在围绕基因编辑、基因数据处理等领域发力，资本市场对于这些领域也给予了足够的关注和投资。
郑玉芬告诉动脉网（公众号：vcbeat）记者：“基因编辑不仅包含基因测序，国内的投资界和医疗投资人经常会对基因行业有一定误解，很多人把基因行业和精准治疗很笼统地误认为是基因测序，实际上基因测序是整个基因产业、精准化治疗和诊断领域中非常小的一部分。”
基因检测仪器的出现，让基因检测成为了一件相对大众的事情。目前，国内大部分公司都通过购买国外厂商的仪器和检测试剂来实现基因测序。
基因测序仅为精准医疗的初步和前期的工作，就好比汽车的外壳，最重要的是发动机和变速器。包括数据的挖掘和分析，让数据能够为临床所用，能够为医生所用，能够指导大家的诊疗行为，这才是最核心、最有技术门槛的事情。
数据分析行业涉及到基因大数据的概念。每一个人的基因组的数据都非常庞大，如此庞大的数据自然也蕴含了大量的临床信息。把这些临床现象跟数据进行匹配，是真正考验技术含量的一件事。在国内，目前有核心的研发能力、数据处理能力的企业不超过10家。
而基因编辑是基于人类对基因的进一步理解和技术的进一步革新，目前有将近4000种的单基因疾病，其发病的原理已经明确，大部分都是因为某一个基因出现了问题，才会导致疾病的发生，基因出现问题之后，新型的解决办法是用基因编辑来解决。
比如通过基因敲除多余基因，让某个基因的功能丧失或者通过定点转基因或特异突变引入的方式，在缺失的基因组上增加基因。这项技术距离真正的实际应用还有一定的距离，但它是未来人类战胜疾病，更好地服务于临床的一个重要方向。
免疫治疗和靶向治疗
精准医疗的各个领域不同，整个发展的成熟度也不同。美国在免疫治疗和靶向治疗这两个方面相对比较成熟，目前已经应用于临床。如靶向药物，美国有几十种的靶向药物已经获得了FDA的批准，而中国目前只有十多种。
美国做新药研发的公司非常多，而中国是凤毛麟角。虽然资金和政策的支持逐渐在往这方面转移，但还是尚处于早期阶段。比如现在某家公司研制了一款新药，希望让资本市场在一期临床或临床前投资，但国内很多基金都会充满担忧，因为新药的成药可能性不高，且周期长，市场前景也很难判断（国内的风投机构做价值投资的不多）。但在美国，如果该项药物在临床前的研究显示它的成药可能性高，资本市场往往会主动支撑它往下走，最终将药物研发出来。
郑玉芬坦言：“美国的新药研发得益于纳斯达克资本市场的力量，而国内战新板的无疾而终，让各方只能寄望于新三板。但新三板目前的发展状况并不理想，国家政策和整体流动性都较差。所以在现阶段，中国仍然没有一个很好的资本市场去支持新药研发领域的快速发展。”
而美国的纳斯达克则很好地承载了新药研发的重任，登陆了纳斯达克的新药研发公司基本都能拿到几千万甚至几亿美金的资金支持（钱就放在那，就怕你不来拿）。所以美国的新药研发速度远远在中国之上，正是得益于资本市场的配合。
魏则西事件的发生，导致中国的政策有些矫枉过正，舆论的压力和媒体的压力让资本方不敢贸然投资精准医疗。对于做研发的初创企业来说，立马进入了寒冬期。没有资金的支持，企业无法创新，当然就更没有办法做更加深入的研究。
郑玉芬感慨到：“这些企业往往是通过临床课题和研究来养活自己，而国家新政策的出台，让这些企业彻底失去了收入来源。政策的不匹配性导致中国的医药企业受到致命打击，不知道后续能不能给这个行业松绑，给予研发企业更多的创新机会。”
在美国，市场机制的宽容度给这类企业提供了非常广阔的生存空间和发展途径。而中国缺乏从一个客观和职业化的角度来支持医药研发行业发展，一个做不好就往死里黑，所以政策制定层面压力非常大。
郑玉芬认为：“美国是化学药的鼻祖，而中国是中药的鼻祖。中国要想在化学药去赶超美国是非常困难的。但在细胞治疗这些新兴领域，中国仍然有机会。这需要政府政策、媒体和行业本身，集各方的力量为一体来推动整个行业的正向发展。”
医疗大数据
医疗大数据的发展能够很好地促进和推动精准化治疗，没有大数据的支撑，个性化治疗根本 无从说起。因为需要把每一个人的数据精准化，区别化对待，才能够进行精准化诊断和治疗。例如，虚拟化一个健康的假人，健康的数据得来，往往需要通过去收集和测试几十万上百万和上千万的健康人群，把收集到的数据归纳汇总，最终成为一个虚拟化的“健康人”。就如同基线一般，跟基线差不多的人，便将其判断为健康，如果偏离比较远便可能存在问题。
美国与中国不太一样的是，他们的医疗大数据概念和研发往往由精准医疗的公司来提出和执行。因为精准医疗和医疗大数据是密不可分的，而中国概念是由政府提出，由医疗信息化公司来实施。
郑玉芬认为：“医疗信息化公司来做医疗大数据从临床和研发的角度上来说有些吃力。因为计算机仅仅是手段和工具，其中最核心的还是医疗数据的分析和数据处理的能力，以及对精准医疗本身的专业认识。”
中国发展精准医疗，需要向美国人学习的三点
在谈到中国应该如何学习美国，郑玉芬毫不避讳地说：“除了政策、资金这两点，人才也是非常核心的因素。”据她了解，美国很多从事精准医疗的人才来自哈佛、MIT和丹佛这样的顶级学府，全是学霸中的学霸，而且还是世界级学霸。很多知名实验室也将精准医疗作为主要的研究领域。
资金上，有了NIH等专项资金的支持，美国的科研人员和顶级人才可以全身心投入到研究中。在一些看似短期内很难实际应用的领域，美国的研究人员做了很多基础性研究，如地基一般，将整个精准医疗夯实了起来。而中国在基础性研究方面异常匮乏，因此人才的保障，也是美国精准医疗走得快的重要原因。
此外，和美国务实性的研究机构相比，中国的很多医疗研究经常本末倒置，为了项目补助、职称去选择去做一些研究（说好听点就是花架子）。而美国的研究人员基本都是为了对科学的探究，对生命健康这个最基本问题的探索，让治疗变得更加高效。而在这个过程中，有很多资金愿意去支持这些事业。所以美国的研究氛围相比中国要好得多。（转化医学网360zhyx.com）
来到美国后，郑玉芬先后考察了生物制药、基因编辑、免疫细胞治疗和医疗大数据的企业。 她认为，美国的精准医疗发展方向非常明确,靶向治疗、个体化治疗领域等都是发展的核心技术。而资金方面，从郑玉芬在波士顿了解到的情况看，目前美国风险投资、包括纳斯达克的上市公司都在集中力量，大量把资金投向做靶向药物治疗、免疫治疗的这些领域的公司。
同时，基因编辑这个新兴领域正在成为投资的热点。虽然它的技术成熟度还不高，大规模的应用也有难点需要解决。但很多高科技医药公司都在围绕基因编辑、基因数据处理等领域发力，资本市场对于这些领域也给予了足够的关注和投资。
郑玉芬告诉动脉网（公众号：vcbeat）记者：“基因编辑不仅包含基因测序，国内的投资界和医疗投资人经常会对基因行业有一定误解，很多人把基因行业和精准治疗很笼统地误认为是基因测序，实际上基因测序是整个基因产业、精准化治疗和诊断领域中非常小的一部分。”
基因检测仪器的出现，让基因检测成为了一件相对大众的事情。目前，国内大部分公司都通过购买国外厂商的仪器和检测试剂来实现基因测序。
基因测序仅为精准医疗的初步和前期的工作，就好比汽车的外壳，最重要的是发动机和变速器。包括数据的挖掘和分析，让数据能够为临床所用，能够为医生所用，能够指导大家的诊疗行为，这才是最核心、最有技术门槛的事情。
数据分析行业涉及到基因大数据的概念。每一个人的基因组的数据都非常庞大，如此庞大的数据自然也蕴含了大量的临床信息。把这些临床现象跟数据进行匹配，是真正考验技术含量的一件事。在国内，目前有核心的研发能力、数据处理能力的企业不超过10家。
而基因编辑是基于人类对基因的进一步理解和技术的进一步革新，目前有将近4000种的单基因疾病，其发病的原理已经明确，大部分都是因为某一个基因出现了问题，才会导致疾病的发生，基因出现问题之后，新型的解决办法是用基因编辑来解决。
比如通过基因敲除多余基因，让某个基因的功能丧失或者通过定点转基因或特异突变引入的方式，在缺失的基因组上增加基因。这项技术距离真正的实际应用还有一定的距离，但它是未来人类战胜疾病，更好地服务于临床的一个重要方向。
免疫治疗和靶向治疗
精准医疗的各个领域不同，整个发展的成熟度也不同。美国在免疫治疗和靶向治疗这两个方面相对比较成熟，目前已经应用于临床。如靶向药物，美国有几十种的靶向药物已经获得了FDA的批准，而中国目前只有十多种。
美国做新药研发的公司非常多，而中国是凤毛麟角。虽然资金和政策的支持逐渐在往这方面转移，但还是尚处于早期阶段。比如现在某家公司研制了一款新药，希望让资本市场在一期临床或临床前投资，但国内很多基金都会充满担忧，因为新药的成药可能性不高，且周期长，市场前景也很难判断（国内的风投机构做价值投资的不多）。但在美国，如果该项药物在临床前的研究显示它的成药可能性高，资本市场往往会主动支撑它往下走，最终将药物研发出来。
郑玉芬坦言：“美国的新药研发得益于纳斯达克资本市场的力量，而国内战新板的无疾而终，让各方只能寄望于新三板。但新三板目前的发展状况并不理想，国家政策和整体流动性都较差。所以在现阶段，中国仍然没有一个很好的资本市场去支持新药研发领域的快速发展。”
而美国的纳斯达克则很好地承载了新药研发的重任，登陆了纳斯达克的新药研发公司基本都能拿到几千万甚至几亿美金的资金支持（钱就放在那，就怕你不来拿）。所以美国的新药研发速度远远在中国之上，正是得益于资本市场的配合。
魏则西事件的发生，导致中国的政策有些矫枉过正，舆论的压力和媒体的压力让资本方不敢贸然投资精准医疗。对于做研发的初创企业来说，立马进入了寒冬期。没有资金的支持，企业无法创新，当然就更没有办法做更加深入的研究。
郑玉芬感慨到：“这些企业往往是通过临床课题和研究来养活自己，而国家新政策的出台，让这些企业彻底失去了收入来源。政策的不匹配性导致中国的医药企业受到致命打击，不知道后续能不能给这个行业松绑，给予研发企业更多的创新机会。”
在美国，市场机制的宽容度给这类企业提供了非常广阔的生存空间和发展途径。而中国缺乏从一个客观和职业化的角度来支持医药研发行业发展，一个做不好就往死里黑，所以政策制定层面压力非常大。
郑玉芬认为：“美国是化学药的鼻祖，而中国是中药的鼻祖。中国要想在化学药去赶超美国是非常困难的。但在细胞治疗这些新兴领域，中国仍然有机会。这需要政府政策、媒体和行业本身，集各方的力量为一体来推动整个行业的正向发展。”
医疗大数据
医疗大数据的发展能够很好地促进和推动精准化治疗，没有大数据的支撑，个性化治疗根本 无从说起。因为需要把每一个人的数据精准化，区别化对待，才能够进行精准化诊断和治疗。例如，虚拟化一个健康的假人，健康的数据得来，往往需要通过去收集和测试几十万上百万和上千万的健康人群，把收集到的数据归纳汇总，最终成为一个虚拟化的“健康人”。就如同基线一般，跟基线差不多的人，便将其判断为健康，如果偏离比较远便可能存在问题。
美国与中国不太一样的是，他们的医疗大数据概念和研发往往由精准医疗的公司来提出和执行。因为精准医疗和医疗大数据是密不可分的，而中国概念是由政府提出，由医疗信息化公司来实施。
郑玉芬认为：“医疗信息化公司来做医疗大数据从临床和研发的角度上来说有些吃力。因为计算机仅仅是手段和工具，其中最核心的还是医疗数据的分析和数据处理的能力，以及对精准医疗本身的专业认识。”
中国发展精准医疗，需要向美国人学习的三点
在谈到中国应该如何学习美国，郑玉芬毫不避讳地说：“除了政策、资金这两点，人才也是非常核心的因素。”据她了解，美国很多从事精准医疗的人才来自哈佛、MIT和丹佛这样的顶级学府，全是学霸中的学霸，而且还是世界级学霸。很多知名实验室也将精准医疗作为主要的研究领域。
资金上，有了NIH等专项资金的支持，美国的科研人员和顶级人才可以全身心投入到研究中。在一些看似短期内很难实际应用的领域，美国的研究人员做了很多基础性研究，如地基一般，将整个精准医疗夯实了起来。而中国在基础性研究方面异常匮乏，因此人才的保障，也是美国精准医疗走得快的重要原因。
此外，和美国务实性的研究机构相比，中国的很多医疗研究经常本末倒置，为了项目补助、职称去选择去做一些研究（说好听点就是花架子）。而美国的研究人员基本都是为了对科学的探究，对生命健康这个最基本问题的探索，让治疗变得更加高效。而在这个过程中，有很多资金愿意去支持这些事业。所以美国的研究氛围相比中国要好得多。（转化医学网360zhyx.com）
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共有 2 条评论
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游客2016-09-11 20:16:19我的QQ1827181568联系!
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游客2016-09-11 20:16:06希望你提供技术上的帮助！ 我究竟是怎么了。。。。资深，专业人士请进； 我于2008年7-8月份高危，手臂有皮肤破损， 2009年1月出现症状 一直持续 ；舌苔白发涩，口腔内有一些发白。发粘。 左侧琐骨附近不适，有肠鸣现象，脸色比以前发黑；2月3月5月7月检测4次HIV抗体阴性。 2009年5月 CD-4细胞332 CD-8 529 CD-3 909 CD4CD8比值0。63 TPPA。RPR阴性，抗单纯包疹病毒1型2型阴性； 2009年12月10日体液免疫正常；CD-4细胞366 CD-8 877 CD-3 1330 CD4CD8比值0。42 颈部淋巴结肿大，周期性口腔溃疡； 安定医院心理测试；无焦虑抑郁症状。内向情绪稳定； 梅毒。CMV.抗核抗体ANA。阴性；EB略高；乙肝。丙肝抗体阴性。 2010年1月25日EasyQ
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