肿瘤登月计划专家组十点建议

  今天肿瘤登月计划的专家组（所谓蓝带委员会）提出十点具体建议，以实现五年完成原来十年才能做的事情。这个计划的核心是政府基金支持下的多方合作，具体10条是方便患者参加临床试验、建立免疫疗法网络、耐药性研究、共享大数据、强化儿童肿瘤研究、肿瘤药物副作用控制、肿瘤预防与诊断、深挖历史数据、肿瘤3维演化地图、新抗肿瘤技术。这个专家建议没有提到拜登原来要求的强制免费公开研究成果。

  基础研究是新药的基石，而基础研究主要依赖政府支持，所以这个计划会在一定程度上推动肿瘤研究。这个计划的本意是依靠政府出资支持一些活动来大幅度提高肿瘤药物上市速度，目标含糊地定为5年完成10年的进展。不知是只限于未来5年还是长期会使研发效率翻倍。登月计划可是人类进步的一大步，即使真的研发效率翻倍也未必能和登月计划相比。所以这个说法多少有点夸大的成分。

  肿瘤登月计划有两个关键数字，即每年约10亿美元的投入和5年完成10年的事。10亿美元对于NIH是个不小数字，但和整个肿瘤研发投入比微不足道。今年默沙东在Keytruda一个产品上的投入就将达到20亿美元，所以10亿美元投入翻倍研发效率说服力有限。研发效率翻倍应该要求瓶颈拓宽一倍，而现在连瓶颈真正在哪都没有实用的定义。5年和总统任期比是不短，但和新药周期比却不算长。如果狭义地理解这个计划目标，以新药产出作为标准只有现在已经进入临床的药物才有可能5年内上市。这些措施能保证未来5年内会上市过去10年上市的新药数量吗？能找到两类类似PD-1抗体这样的颠覆性药物吗？我看悬。

  事实上专家组提出的这10个方向多数是长期计划，难以对5年内的新药产出有显着影响。真正能在短期内看到效果的大概是方便患者参加临床试验和共享大数据，当然这可能也是最需要政府协调的领域，所以应该是个积极的进展。其它项目都是20年以后见效的基础建设，但是如果科研基金向这些方向倾斜会加快研究进展。至于是否会加倍研发效率却是很难量化，也不知和谁比。

  这个计划的很多事情已经多年前就开始了，拜登插手可能会有所改善也可能帮倒忙。奥巴马的医改计划是其任期内最大成就，但上线时一塌糊涂。虽然美国政府领导了当年的登月，但也经常马失前蹄。肿瘤登月计划第一年的预算约是7亿美元，而这7亿美元很可能无法进入明年预算而会拖到2018年。国会连政治家最擅长的预算都搞不定，其它事情大家也就应该平常心了。（转化医学网360zhyx.com）