基因治疗有望治疗血友病

初步研究表明，一个单一剂量的一个实验性基因治疗可能有助于B型血友病患者。血友病是一种遗传性疾病，是由于人们缺乏凝血所需的蛋白——凝血因子IX，或者是因为体内的凝血因子IX是有缺陷的。这种情况会导致出血过量，大约每5000个新生儿中就有一个发生出血过量。根据研究结果，接受基因治疗的患者可以停止注射凝血因子。

这个试验的目的是评估基因治疗产品的安全性，其次，也以此来确定实验是否能够达到凝血因子IX的正常水平，从而可以减少患者的出血量。研究人员在血友病患者身上进行了相关测试，这些患者都患有严重或中等水平的血友病，同时他们的凝血因子水平也低于正常人的水平，有的仅为正常人的百分之二。

在目前的治疗中，血友病患者会在一周给自己静脉注射凝血因子IX两次左右。而且得到的结果也普遍有效，凝血因子水平的波动，使关节出血时凝血因子水平下降。

在综合分析阶段1和阶段2实验后， 9名成年B型血友病患者接受了一个单一剂量的基因治疗，患者的年龄从18岁到52岁不等。治疗后，他们发现患者的凝血因子水平上升到了30左右，这也属于一个很正常的水平。其中，两例患者的免疫系统对治疗产生了反应，但这并没有造成任何安全隐患。目前，也有医院有意向支持这项基因治疗项目。之后，研究人员还将进行大量的实验。

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