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这是疯了吧？！川普想让美国FDA开倒车，他称“没必要证明新药有效”

首页 » 产业 » 行业 2017-02-07 奇点网赞(3)

导读	上周，川普和制药企业的高管们在白宫开了圆桌会。川普说：“一个人在吃药的时候就能证明它是不是有效，而不是我们等许多许多年去证明它有效。我们要搞一个前无古人后无来者的改革，大幅砍掉某些规定。”

上周，川普和制药企业的高管们在白宫开了圆桌会。川普说：“一个人在吃药的时候就能证明它是不是有效，而不是我们等许多许多年去证明它有效。我们要搞一个前无古人后无来者的改革，大幅砍掉某些规定。”

美国新任总统川普在上周信誓旦旦，打算在政策上好好“修理修理”FDA，他提出的一揽子政策包括加速新药的审批。然而，他的主张却引来了业内猛烈批评，因为他提出的这些做法完全把消费者的生死抛之脑后。

目前，川普已经物色了几名FDA负责药品、食品和医疗器械安全的候选人。其中一名叫做Jim O’Neill，他曾在美国卫生部工作，他还是硅谷一位富翁Peter Thiel 的合伙人，Peter Thiel 则是川普的支持者。

Jim O’Neill曾经表示，在药品上市过程中，制药企业不必去证明药物的有效性。

川普物色的其他几位候选人，也都表达过要减少FDA新药审批程序的观点。假如这些建议被采纳，国会也必须对既有的程序进行修改。

这将破坏上世纪六十年代以来，美国为保护消费者而做出的努力。

美国之所以收紧药品审批程序是因为一种叫做萨力多胺（thalidomide）的药，该药是1957年德国制药企业生产的新药，用于缓解焦虑、失眠和紧张，后来用于缓解孕妇晨吐。该药在市场上销售之后，5000～7000个新生儿患有「海豹肢症」，出现新生儿缺陷，这些新生儿中只有40%生存下来。这件事情之后，美国FDA就收紧了新药审批程序，其监管标准一直被世界认为是黄金标准。

川普最近在白宫招聚制药企业大佬们的讲话令整个医疗和医药界瞠目结舌，争论来来回回不断。支持者们早就希望减少FDA新药审批过程中的「官僚主义」等作风，应当减少药品和医疗器械的监管。

而批评者认为，这些做法会导致医药市场动荡，所谓的开放监管底线、不去证明药品的有效性将是一个垃圾政策。「所有人都在依靠FDA，从一粒小小的胶囊到餐桌上的食物，再到血液供应。」 Dr. David Kessler说，他曾在乔治·布什和比尔·克林顿执政时期担任FDA专员，「我们之所以被世界羡慕就是因为我们的诚信，我们的食物没有农药，我们的药品安全有效。」

川普在上周的圆桌会谈上还称，他就快找到FDA合适的人选了。除了Jim O’Neill，候选人还包括 Dr. Scott Gottlieb，他曾在FDA 任职，并和医药、生物企业保持着密切的关系； Dr. Joseph Gulfo，曾担任生物科技和医疗器械公司的高管。

这三位都一直支持简化新药审批流程，但是只有Jim O’Neill的观点最令人哗然。

Jim O’Neill

Jim O’Neill 是 Mithril Capital Management 投资公司的总经理，和一个叫做Thiel的人合伙创立，后者还创立了Thiel Foundation基金。

在乔治·布什政府期间，Jim O’Neill曾在卫生部担任一系列的角色，包括在FDA任职期间担任副秘书（Principal Associate Deputy Secretary）。他在the SENS Research Foundation 董事会中是一个自由主义者，这个慈善机构支持抗衰老研究（Anti-Aging Research），并努力在海洋上开拓适合人类生存的地方。

Jim O’Neill曾在2014年一个抗衰老会议上发表了非常激进的观点：“药物可以被证明安全，但是并不需要被证明有效，就让消费者去证明药品的有效性吧！”

自1962年以来，美国就要求制药企业必须证明药品的安全性和有效性，并制定了法律。此后，新药上市就被严厉地管制，美国通过一套严格的临床试验标准来证明药物的安全性和有效性，以此来保护消费者。历史上，90%的药物都会在临床试验中被刷下来。

这也导致了制药企业新药从研发到上市需要数十年时间，川普正是在上周制药企业大佬圆桌会上批评的——「新药审批的周期太长了！」

川普对这些大佬们说：“一个人在吃药的时候就能证明它是不是有效，而不是我们等许多许多年去证明它有效。我们要搞一个前无古人后无来者的改革，大幅砍掉某些规定。”

有些人为此建议，政府官员如果想削弱药物的疗效标准，根本就不需要寻求国会，他们只需要将现有的规章解释的更加宽泛，就可以让那些费钱、费人的大规模临床试验轻易过关。

这可能给患者严重的影响。就在上个月，FDA发布了22个药物的研究进展，这些药物在早期的研究中都表现出良好的效果，但是在后续的大规模研究中还是失败了。药物安全监管机构指出，止痛药Vioxx在2004年因为安全问题撤市，这就是药物审批本身就是「高风险」的最好证明。

尽管川普削弱监管的呼声受到了其他行业的热烈欢迎，但一些生物技术高管对川普的言论作出了警告。那些与小公司有关联的人士私下里说，O’Neill先生做出了最糟糕的选择，有可能使制药行业陷入混乱。他们表示，FDA并不完美，但它制定的标准给公司提供了一个公平的竞争环境。

马萨诸塞州生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals的首席执行官约翰·马拉加诺说，“患者可以选择尝试可口可乐和百事可乐，然后选择自己喜欢的口味，但是我们不是卖可乐的，我们的产品是救命的药。”

医药行业的高管们纷纷表示，FDA的巨大变化也会伤害商业，因为这种变化必将导致企业很难将自己突破性的好产品与假冒伪劣产品区分开。如果FDA的标准回到“解放前”，“那么我们就可以立即修改广告词，说我们可以治疗所有疾病。我想，对于大部分人而言，这并不是我们想做的事情”，坐落于纽约塔里敦的制药公司Regeneron的CEO Leonard S. Schleifer 表示。

对FDA颇有研究的Harvard University教授丹尼尔·卡彭特（Daniel Carpenter）说，FDA的作用不仅仅是确保药物的安全性，“患者、支付方和投资方之间的信任基础是，已经有人测试了药物的效果，而且有证据表明，这个药物确实有效果。”

Daniel Carpenter， From Harvard University

曾经任职生物技术公司高管的Gulfo博士说，他已经和总统过渡小组的几个人谈到了FDA的工作。他说他赞成保持疗效的监管要求。但他说，他认为FDA的标准对于有创新性想法的企业而言太僵硬，而且使他们的负担过重。他呼吁该机构根据「替代终点」批准更多的药物，而不是强迫公司证明该产品具备提高存活率或降低心脏病发作风险的长线效果。

「FDA的使命是确保药物是安全的，而且确保药物不是骗人的万金油，我们应该让FDA的使命回归初衷。」MELA Sciences前首席执行官Gulfo博士说，他写了一本书，介绍了MELA Sciences的一款皮肤癌检测设备没有获得FDA审批的经历，不过到2011年，FDA批准了这个设备。

几家制药公司高管表示，FDA虽然并不完美，但近年来已经加快了审批程序，并且对基于临时测试的药物批准请求也作出反应，尤其是对那些没有其他治疗方法，且危及生命的疾病。 FDA设定了10个月批准标准药物的目标，以及6个月审批那些获得快速批准资的格药物。最近的一项研究表明，FDA已经比欧洲和加拿大的药物审批的更快了。

近期的另一项研究表明，最近的很多药物都通过快速审批通道获得了上市批准。2016年12月，国会通过了一项法律，进一步加速某些药物和医疗器械的审批。

制药行业的领袖们说，他们想要FDA更加开放，允许新的临床试验。同时，FDA需要变得更灵活，以跟上医疗进步的惊人步伐。他们还鼓励FDA扩招1000名工作人员，以便能够更快地做出回应。但这显然不现实，因为总统下令FDA全面停止招聘。

参考资料：

Trump’s F.D.A. Pick Could Undo Decades of Drug Safeguards

（转化医学网360zhyx.com）