“慈善+创业” 新模式助力CRISPR更“接地气”

近日，专注于肌营养不良患者福利的基金会CureDuchenne表示该基金会将资助一项通过CRISPR/Cas9治疗肌营养不良的研究。

CureDuchenne是一家总部位于美国加利福尼亚州纽波特海滩的患者慈善机构，该机构表示其将于近期投资500万美元资助一家名为Exonics Therapeutics的创业公司，通过CRISPR/Cas9技术治疗肌营养不良小鼠。

“我们公司的愿景并不仅仅在于通过CRISPR/Cas9治疗肌营养不良。” Exonics Therapeutics CEO Jak Knowles医生表示。

“Exonics希望尽快通过CRISPR/Cas9技术帮助Duchenne基金会资助的肌营养不良男孩恢复健康，”Knowles表示。 CRISPR/Cas9技术在理论上可以精确修复DNA肌营养不良患者的肌肉基因组，进而帮助肌营养不良患者恢复健康。目前，肌营养不良在全球男性中的发病率约为1/3500。

Exonics的运营模式在某种程度上展示了患者通过CRISPR/Cas9技术获益的具体方式，这种模式被业内称为“创业慈善”。在此之前的2014年，囊性纤维化基金会就曾以33亿美元的价格购买了一种名为Kalydeco的药物权利，并在其后的开发中先后投入1.5亿美元。

Knowles表示，给予Exonics的500万美金是CureDuchenne在一家公司中最大的投资，CureDuchenne相信基因编辑的疗效可能远远超过现有所有的肌营养不良药物。 “CRISPR并不是一些重复使用的药物，”Knowles说。 “而是一种强大的临床治疗手段。”

同时，Exonics正在积极寻求并推进着与美国德克萨斯大学西南医学中心的合作，该中心的科学家Eric Olson及其同事已经在小鼠中基本实现了基于CRISPR的治疗肌营养不良治疗。

Olson团队将在接下来的实验中将成果扩展至狗或猴子等更大型的动物模型。 “如果后续的实验能够呈现良好的结果，我们将会认为基因编辑技术同样可以用于人类肌营养不良的治疗。” Olson同时作为Exonics Therapeutics的共同创始人并拥有它的股份。 

目前，CRISPR药物技术主要由三个公共生物技术公司占有并投入研究， Editas Medicine，Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics，所有这些公司都位于马萨诸塞州的剑桥，并总共筹集了超过10亿美元的资金。这些公司的主要开发范围集中于失明，血液疾病，肝脏疾病和癌症。Exonics Therapeutics是首家应用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗肌营养不良的公司。

事实上，除了肌营养不良之外，更多其他疾病尤其是罕少见病的患者希望可以快速孵化能够使他们受益的CRISPR项目。

编译：Vironia

（转化医学网360zhyx.com）